Pozytywna, bezwarunkowa rekomendacja Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji dla refundacji tabletkowej postaci risdiplamu otwiera drogę do poszerzenia opcji terapeutycznych dla osób z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA). Dotychczas lek był dostępny jedynie jako roztwór. Jak podkreśla Dorota Raczek, prezes Fundacji SMA, doustna forma „może ułatwić codzienność części chorych, dopasować się do ich stylu życia i dać większą niezależność”.
Rekomendacja AOTMiT oznacza, że Ministerstwo Zdrowia ma formalne podstawy, by objąć nową postać leku refundacją w programie lekowym. Kolejne decyzje leżą już wyłącznie w gestii Ministra Zdrowia.
Ważna zmiana dla pacjentów
Doustna postać risdiplamu to nie tylko inny sposób podania leku. To realna zmiana w codziennym funkcjonowaniu wielu osób z SMA. Tabletki:
- można połknąć lub rozpuścić w wodzie, co pozwala dopasować sposób przyjmowania do możliwości chorego,
- nie wymagają chłodzenia, co znacznie ułatwia przechowywanie i transport,
- umożliwiają większą samodzielność – szczególnie dorosłym pacjentom i nastolatkom, którzy pracują, studiują lub podróżują.
Jak podkreśla Fundacja SMA, coraz więcej osób z SMA to dorośli prowadzący aktywne życie. Dla tej grupy tabletki oznaczają możliwość leczenia poza szpitalem i wizyty kontrolne jedynie co kilka miesięcy.
Korzyści dla rodzin i opiekunów
Codzienność osób z SMA i ich rodzin to rehabilitacja, fizjoterapia, logopedia oraz liczne czynności pielęgnacyjne. Jak zaznacza Dorota Raczek: „Każde ułatwienie jest na wagę złota”. Tabletki oznaczają:
- mniej procedur obciążających opiekunów,
- brak konieczności przygotowywania leku w warunkach domowych,
- większą stabilność terapii, niezależnie od miejsca pobytu.
To krok w stronę większej normalności i zmniejszenia obciążenia, z którym na co dzień mierzą się rodziny chorych.
Wpływ na system ochrony zdrowia
Przeniesienie części terapii z trybu szpitalnego na doustny oznacza wymierne korzyści dla systemu:
- brak konieczności hospitalizacji, jak przy leczeniu dokanałowym,
- mniejsze obciążenie personelu – tabletki nie wymagają przygotowania przez farmaceutę,
- niższe koszty logistyczne i organizacyjne,
- większą płynność i efektywność pracy ośrodków prowadzących program lekowy.
W sytuacji niedoborów kadrowych i ograniczeń budżetowych jest to zmiana szczególnie istotna.
Reakcja środowiska i kolejne kroki
Społeczność SMA przyjęła rekomendację z entuzjazmem. Po zatwierdzeniu tabletek przez Europejską Agencję Leków w 2025 roku oczekiwania pacjentów rosły. Teraz, dzięki pozytywnej ocenie AOTMiT, droga do refundacji jest bliższa niż kiedykolwiek.
Proces wygląda następująco:
– rekomendacja AOTMiT trafia do Ministerstwa Zdrowia,
– trwają negocjacje cenowe z producentem,
– ostateczną decyzję o refundacji podejmuje Minister Zdrowia.
Fundacja SMA deklaruje dalsze monitorowanie procesu oraz apelowanie o jego przyspieszenie – tak, aby tabletki mogły pojawić się na liście refundacyjnej już od stycznia 2026 roku.
Nowa forma leku to więcej niż wygoda
Doustna postać risdiplamu to dla pacjentów coś więcej niż zmiana farmaceutyczna. To szansa na:
- większą niezależność,
- mniejszą liczbę ograniczeń,
- poprawę jakości życia,
- bardziej elastyczny i przyjazny system opieki.
Jak podkreśla Fundacja SMA: „To krok w stronę normalności, na którą wszyscy czekamy”.