Katarzyna Pinkosz, Wprost: Właśnie zostały ogłoszone wyniki konkursu Agencji Badań Medycznych na badania kliniczne porównujące skuteczność terapii. Z hematoonkologii finansowaniem objęty będzie projekt Pana autorstwa dla chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową. Skąd pomysł takiego badania i jacy pacjenci na nim skorzystają?
Prof. Krzysztof Giannopoulos: Pomysł badania wynikał z obserwacji chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową i zmian, które dzieją się, jeśli chodzi o rejestrację leków. Badanie niekomercyjne OPTIC, które zostało zakwalifikowane do dofinansowania w ramach konkursu ABM ma kilka ważnych elementów. Pierwszy to dodanie nowej terapii (daratumumabu), która nie ma rejestracji w leczeniu przewlekłej białaczki limfocytowej, jest za to stosowana w szpiczaku. Jest to lek, który celuje w cząsteczkę CD38, która ma zwiększoną ekspresję na komórkach przewlekłej białaczki limfocytowej i źle rokuje, czyli jest związana z brakiem mutacji genów IGHV. Dodatkowo zaś ma ekspresję na różnych czynnikach związanych z immunosupresją, czyli gorszym działaniem układu odpornościowego.
Liczymy, że dodanie daratumumabu do skutecznego schematu wenetoklaks plus obinutuzumab zwiększy skuteczność leczenia u pacjentów z gorszym rokowaniem, nie tylko poprzez bezpośredni wpływ przeciwbiałaczkowy, ale również poprzez poprawę działania układu odpornościowego, co jest kluczowe w tej chorobie. To jest badanie wczesnej fazy 1b.
Równolegle będziemy przechodzić z tym schematem do badania fazy trzeciej, które jest bardziej skomplikowane. Jest to badanie trójramienne.
Jedno ramię to ramię obserwacyjne pacjentów, którzy dostają w leczeniu nawrotowej przewlekłej białaczki limfocytowej w ramach NFZ nowoczesny schemat wenetoklaks plus rytuksymab, gdzie wenetoklaks jest podawany przez 2 lata. Chcemy ten schemat porównać ze schematem wenetoklaks plus obinutuzumab, który jest zarejestrowany w pierwszej linii.
U pacjentów z nawrotem choroby ten schemat był sprawdzany w niewielkich badaniach fazy pierwszej i drugiej, wykazując dużą skuteczność. Dla nas ważne jest pytanie czy skrócenie podawania wenetoklaksu (z dwóch lat do roku) oraz zmiana przeciwciała monoklonalnego z rytuksymabu na obinutuzumab będzie miało taką samą skuteczność. Nie chcemy pokazać, że stosowanie leczenia wenetoklaks plus obinutuzumab będzie lepsze; jeśli jednak skuteczność będzie taka sama, to będzie to ogromną korzyścią dla pacjenta, gdyż leczenie trwa krócej.
Jest to też ogromna korzyść dla systemu ochrony zdrowia, bo pacjent rzadziej będzie przyjeżdżał do szpitala, będzie miał mniej wizyt, co zwiększy dostępność innych grup pacjentów do hematologów.
Bardzo cieszymy się, że badanie uzyskało finansowanie. Z jednej strony jest to element nowatorskiej terapii dla pacjentów wysokiego ryzyka, a z drugiej strony: określenie, czy w drugiej i kolejnych liniach leczenia schemat wenetoklaks plus obinutuzumab jest tak samo skuteczny jak schemat wenetoklaks z rytuksymabem, przy stosowaniu o rok krócej terapii.
Jak wielu pacjentów zyska szansę na takie leczenie? Gdzie pacjenci mogą o nie pytać?
Jeśli chodzi o badanie fazy pierwszej, to będą wykorzystywane ośrodki, które są przygotowane do prowadzenia wczesnych faz – tu wiodącym ośrodkiem będzie ośrodek, który stworzyliśmy w Lublinie w ramach Centrum Wsparcia Badań Klinicznych. Natomiast większa grupa pacjentów będzie mogła być leczona schematem wenetoklaks plus obinutuzumab, także w innych ośrodkach hematologicznych, które mają doświadczenie w jego stosowaniu, gdyż jest to schemat już stosowany w pierwszej linii leczenia.
Rozmawialiśmy z najważniejszymi ośrodkami w Polsce, będzie to badanie dostępne w całym kraju. Badanie analizujące skuteczność terapii w ramach programu lekowego będzie jeszcze szerzej dostępne, ponieważ zaproponujemy to dwudziestu ośrodkom, które prowadzą program lekowy – będą to zarówno duże centra akademickie, jak mniejsze, mające pod swoją opieką chorych z przewlekłą białaczką limfocytową. Badanie będziemy przeprowadzać w ramach grupy roboczej PALG, czyli Polskiej Grupy Badawczej Białaczek.
Kiedy rozpocznie się badanie?
To jeszcze chwilę potrwa, ponieważ trzeba przejść pewne procedury administracyjne, podpisać umowę z uczelnią, z firmami farmaceutycznymi na dostarczenie leku, rozpocząć kwalifikację ośrodków, a równolegle zgłosić badanie do naczelnej komisji bioetycznej i zarejestrować badanie. Zajmuje to 1-1,5 roku.
To badanie niekomercyjne, niefinansowane przez przemysł farmaceutyczny…
W ramach badań niekomercyjnych możemy realizować pomysły, które wynikają z naszej praktyki i z potrzeb pacjentów, a także z naszych doświadczeń oraz znajomości biologii choroby. Oczywiście, muszą istnieć zarówno badania niekomercyjne jak komercyjne, bo wszystkie leki, które będziemy podawać, są bardzo nowoczesne i zarejestrowane w ramach badań komercyjnych.
Kiedy można spodziewać się ich pierwszych wyników?
Bardzo szybko, ponieważ będziemy oceniać skuteczność leczenia na podstawie minimalnej choroby resztkowej (MRD).
To niesłychanie ważne, że z ocenami nie musimy czekać do progresji choroby, co dzięki temu schematowi może być przesunięte nawet o kilka lat. MRD będziemy także oznaczali u pacjentów leczonych w ramach NFZ, jeśli wyrażą na to zgodę – będzie to dla nich bardzo korzystne, ponieważ dużo szybciej będzie można zauważyć wznowę choroby i zaproponować nowe leczenie.
Czytaj też:
Prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów: Potrzebne zmiany w leczeniu szpiczakaCzytaj też:
Onkologia, hematoonkologia, choroby rzadkie: nadążamy za międzynarodowymi wytycznymi. Debata Wprost na Forum Ekonomicznym
Archiwalne wydania tygodnika Wprost dostępne są w specjalnej ofercie WPROST PREMIUM oraz we wszystkich e-kioskach i w aplikacjach mobilnych App Store i Google Play.