Widać zmianę, jeśli chodzi o udostępnianie nowych leków w Polsce w chorobach onkologicznych, hematoonkologicznych oraz chorobach rzadkich. – Liczba nowych leków jest imponująca, można mówić wręcz o rewolucji. Są linie leczenia, ustalane z prezesami towarzystw naukowych, z konsultantami krajowymi; Ministerstwo Zdrowia wsłuchuje się w głosy ekspertów. Cieszę się też ze zmian systemowych: ministerstwo coraz częściej sięga po instrumenty dzielenia ryzyka, coraz częściej są one oparte o efekty leczenia – mówił prof. Marcin Czech, prezes Polskiego Towarzystwa Farmakoekonomicznego.
Zaznaczał, że w Polsce nie odbiegamy już tak bardzo od tego, co lekarze w innych krajach mogą zaoferować pacjentom, jeśli chodzi o nowe terapie. – Doganiamy zaległości, coraz mniej jest białych plam, niezaspokojonych potrzeb, choć nie oznacza to, że każdy nowy lek ma być od razy zrefundowany – mówił prof. Czech.
Krystyna Wechmann, prezes Polskiej Koalicji Pacjentów Onkologicznych, również podkreślała ogromne zmiany, jeśli chodzi o dostęp do leczenia. – W najtrudniejszej sytuacji są pacjenci onkologiczni, gdy dowiadują się, że jest dla nich lek, ale w Polsce nierefundowany, albo tylko w ograniczonych wskazaniach. Problemem jest też wciąż długi okres oczekiwania na nowe terapie. Widzimy jednak, że ten czas się skraca, choć oczywiście każdy pacjent chciałby, żeby najnowocześniejsze leczenie było dla niego jak najszybciej dostępne – mówiła Krystyna Wechmann.
Nowotwory coraz częściej chorobami przewlekłymi. Przykład: rak jelita grubego
Coraz częściej nawet zaawansowane nowotwory stają się chorobami przewlekłymi, które można leczyć latami, stosując kolejne linie terapii. Do wydłużenia życia pacjentów przyczyniają się jednak nie tylko najnowocześniejsze leki; zdarza się, że również skojarzenie już stosowanej terapii z lekiem dobrze znanym, który stracił ochronę patentową, daje bardzo dobre efekty. Tak właśnie było w przypadku niedawno zakończonego badania klinicznego Sunlight, prezentowanego podczas zjazdu ESMO (Europejskiego Towarzystwa Onkologii Klinicznej), oraz tegorocznego zjazdu ASCO (Amerykańskiego Towarzystwa Onkologii Klinicznej), opublikowanych na łamach New England Journal of Medicine. Badanie przeprowadzono w 96 ośrodkach, w 18 krajach, w tym w Polsce, u pacjentów z zaawansowanym rakiem jelita grubego, którzy przeszli już dwie wcześniejsze linie leczenia. – To badanie można uznać za przełomowe, gdyż jest związane z recyklingiem leków: do terapii, która obecnie jest stosowana (triflurydyna z typiracylem), dołączyliśmy lek nieobjęty już ochroną patentową (bevacyzumab). Spowodowało to dwukrotne wydłużenie kontroli choroby. Wyniki były wręcz zaskakujące, już pojawiła się aktualizacja zaleceń leczenia w Europie, mamy nadzieję, że będziemy mogli stosować takie połączenie także u naszych pacjentów w Polsce – mówił prof. Lucjan Wyrwicz, kierownik Kliniki Onkologii i Radioterapii Narodowego Instytutu Onkologii-PIB w Warszawie, którego pacjenci uczestniczyli w tym badaniu klinicznym.
Prof. Wyrwicz zwrócił też uwagę, że nowo dodany lek nie zwiększył toksyczności terapii. – Nauczyliśmy się leczyć, coraz łatwiej jest nam identyfikować działania niepożądane, dlatego lek, który jest dobrze znany, staje się mniej toksyczny, gdyż potrafimy sobie radzić z działaniami niepożądanymi. Bardzo się też cieszymy, że zaawansowany rak jelita grubego coraz częściej staje się chorobą przewlekłą, również dzięki połączeniom terapii, co pokazały wyniki badania Sunlight. Możemy odejść od takiego prostego myślenia, że leczy drogi lek: leczy dobrana farmakoterapia, właściwa dla właściwych grup pacjentów, dobra organizacja i opieka – mówił prof. Wyrwicz.
Sukces leczenia przekłada się na większą liczbę pacjentów, co jest wyzwaniem systemowym. Potrzebna jest większa liczba poradni onkologicznych, więcej lekarzy: podkreślali eksperci.
Zmiany w hematoonkologii
O zmianach w leczeniu przewlekłej białaczki limfocytowej – najczęstszej białaczki u dorosłych – mówił prof. Krzysztof Giannopoulos, kierownik Zakładu Hematoonkologii Doświadczalnej UM w Lublinie, podkreślając, że bardzo wiele wydarzyło się, jeśli chodzi o poprawę dostępności pacjentów do najnowocześniejszego leczenia. – Nadążamy za międzynarodowymi standardami; mamy dostęp do nowoczesnego leczenia w 1 linii, a także w nawrocie. Świat jednak idzie do przodu, zalecenia zmieniają się. Do tej pory koncentrowaliśmy się na tym, żeby zmienić leczenie pacjentów wysokiego ryzyka oraz mających choroby współistniejące. Jednak widzimy, że także osoby młodsze, niemające chorób współistniejących, bardzo skorzystałyby z nowoczesnych terapii w pierwszej linii – mówił prof. Giannopoulos.
Jedną z takich terapii jest leczenie ograniczone w czasie. Zgodnie z najnowszymi rekomendacjami NCCN terapie ograniczone w czasie zawierające wenetoklaks (z obinotuzumabem) są rekomendowane jako preferowane schematy u wszystkich pacjentów z PBL, również niskiego ryzyka. Rada Przejrzystości AOTMiT 9 sierpnia 2023 r. uznała za zasadne refundacje terapii wenetoklaks w skojarzeniu z obinutuzumabem dla chorych uprzednio nieleczonych, bez chorób współistniejących. – Wiemy już dziś, że leczenie pozbawione chemioterapii zmniejsza ryzyko pojawienia się wtórnych nowotworów, a analizy ostatnich lat pokazują, że nawet 30-40 proc. pacjentów może mieć drugi pierwotny nowotwór, ściśle związany z leczeniem chemioterapią. Z tych wszystkich względów w pierwszej linii leczenia już nie poleca się immunochemioterapii – zaznaczał prof. Giannopoulos.
Prof. Tomasz Wróbel, kierownik Katedry i Kliniki Hematologii, Nowotworów Krwi i Transplantacji Szpiku UM we Wrocławiu, mówił z kolei o zmieniających się zaleceniach leczenia pierwszej linii zaawansowanego chłoniaka Hodgkina. W tym rzadko występującym nowotworze (w Polsce jest ok. 700 zachorowań rocznie, z czego duży odsetek dotyczy osób młodych, między 20. a 30. rokiem życia) ponad 80 proc. pacjentów można wyleczyć już w pierwszej linii, za pomocą wysoko dawkowej chemioterapii. – Długo to był standard leczenia, jednak w ubiegłym roku w prestiżowym czasopiśmie New England Journal of Medicine pojawiła się aktualizacja badania ECHELON-1, w której wykazano, że dodanie do schematu AVD, czyli modyfikacji standardowej chemioterapii ABVD, skojarzonego z cytostatykiem przeciwciała anty CD30 (brentuximab vedotin) daje lepsze wyniki niż stosowanie chemioterapii u chorych z zaawansowaną postacią choroby – mówił prof. Wróbel, zaznaczając, że jest to lek bardzo dobrze znany hematologom, gdyż już stosowany w nawrocie choroby. – Jeśli zastosowalibyśmy go w pierwszej linii, moglibyśmy wyleczyć ok. 9 proc. więcej pacjentów wysokiego ryzyka; to bardzo dużo. Poza tym wśród osób otrzymujących klasyczną chemioterapię obserwowano więcej drugich nowotworów. Zastosowanie brentuximabu w pierwszej linii pozwoliłoby nam uniknąć konieczności zastosowania kolejnych linii leczenia, a każdy kolejny nawrót wiąże się z kolejna intensywną chemioterapią. Na każdych 100 pacjentów z zaawansowaną chorobą możemy o 5-9 pacjentów więcej wyleczyć, uchronić przed kolejną bardzo intensywną linię leczenia – mówił prof. Wróbel.
Podkreślał też, że każda terapia, która zwiększa skuteczność leczenia w pierwszej linii, oznacza dla pacjenta powrót do zdrowia, a dla systemu mniejsze obciążenie, bo pacjent nie wymaga uciążliwej, czasochłonnej kolejnej linii leczenia.
Pacjenci zagrożeni ryzykiem infekcji
Prof. Jerzy Jaroszewicz, kierownik Kliniki Chorób Zakaźnych i Hepatologii Śląskiego Uniwersytetu Medycznego w Szpitalu Specjalistycznym nr 1 w Bytomiu, podkreślał, że powodem zgonu pacjentów onkologicznych i hematoonkologicznych często nie jest postęp choroby nowotworowej, tylko infekcja, wobec której są oni bezbronni z powodu upośledzenia układu odpornościowego chorobą lub leczeniem. Widać to było bardzo w okresie szczytów pandemii COVID-19. – Choroba jednak nadal z nami jest, już widać początek jesiennego wzrostu zachorowań. Pacjentów onkologicznych i hematoonkologicznych trzeba chronić: konieczne są szczepienia. Upośledzenie odporności spowodowane chorobą lub leczeniem powoduje jednak, że szczepienia nie zawsze są skuteczne, dlatego konieczna jest możliwość obrony dla pacjentów, którzy zarażą się wirusem – mówił prof. Jaroszewicz.
Podkreślał, że podobnie jak flozyny dla pacjentów z niewydolnością serca są lekami na „nieumieranie”, tak dla pacjentów onkologicznych lekami na „nieumieralnie” są leki przeciwwirusowe. – W przypadku zachowania na COVID, leki przeciwwirusowa muszą być podawane szybko, w ciągu 5 dni, a sama terapia jest krótka. Leki przeciwwirusowe są bardzo skuteczne, będą działały na różne warianty wirusa, ponieważ są skierowane na takie elementy wirusa, które nie zmieniają się. Bardzo byśmy chcieli, żeby w Polsce te leki były dostępne dla chorych, czyli refundowane, żebyśmy mogli je podać pacjentom najbardziej zagrożonym – mówił prof. Jaroszewicz.
Prof. Marcin Czech wspominał, że w Instytucie Matki i Dziecka, w którym na co dzień pracuje, „czarnym snem” w czasie szczytów fal COVID-19 było, że dzieci na oddziale onkologii zakażą się wirusem. – Naszym priorytetem było wtedy, żeby ich chronić. Chorzy onkologiczni i hematoonkologiczni muszą być chronieni. Powinni się szczepić, nie tylko przeciw COVID-19, ale też przeciw innym chorobom. Są też jednak przeciwwirusowe w przypadku zachorowania na grypę, są też leki przeciwwirusowe w przypadku COVID-19; powinny one być dostępne i stosowane bardzo szybko po zakażeniu – mówił prof. Czech.
Potrzeby w chorobach rzadkich
Eksperci rozmawiali również o sytuacji pacjentów z chorobami rzadkimi uwarunkowanymi genetycznie. W ostatnich latach widać duży postęp, jeśli chodzi o udostępnianie nowych leków, jednak wciąż jest wiele wyzwań, m.in. spowodowanych tym, że terapie są kosztowne i rzadko kiedy aż tak efektywne jak w przypadku SMA (rdzeniowego zaniku mięśni)
Prof. Joanna Sykut-Ciegielska, konsultant krajowa w dziedzinie pediatrii metabolicznej, zwracała uwagę, że tylko w przypadku części chorób rzadkich jest możliwe efektywne leczenie. Jedną z takich chorób jest ASMD (niedobór kwaśnej sfingomielinazy), choroba do niedawna nazywana chorobą Newmanna-Picka. – Do niedawna leczenie było nieznane, obecnie moglibyśmy pacjentom, którzy do tej pory nie mieli żadnej opcji, zaproponować leczenie, które jest prawie leczeniem przyczynowym – mówiła prof. Joanna Sykut-Ciegielska.
Bez leczenia choroba postępuje, pojawiają się objawy neurologiczne, płucne, często dochodzi do śródmiąższowego zapalenia płuc, ciężkiej małopłytkowości, która powoduje nawracające krwotoki, dochodzi też do złamań, pacjenci mają silne dolegliwości bólowe. – Podawanie enzymatycznej terapii zastępczej zmniejsza liczbę powikłań wielonarządowych, chorzy mają szansę żyć dłużej. Enzymatyczna terapia zastępcza jest już w Polsce refundowana w pięciu chorobach lizosomalnych, chciałoby się, żeby również ci pacjenci, dla których nie ma żadnego alternatywnego leczenia, mieli szansę z niej skorzystać – podkreślała prof. Sykut-Cegielska.
Coraz więcej nowych terapii refundowanych
Mateusz Oczkowski, zastępca dyrektora Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji Ministerstwa Zdrowia, podkreślał, że każdego roku udaje się zrefundować coraz więcej terapii. – W tym roku zrefundowaliśmy już 119 nowych cząsteczkowskazań, z czego 60 dotyczyło onkologii, a 26 spośród nich wskazań hematoonkologicznych, zaś 28 nowych cząsteczek: w chorobach rzadkich – mówił dyrektor Oczkowski. Podkreślał, że w procesie refundacyjnym znajdują się kolejne leki i zachęcał firmy do składania wniosków refundacyjnych.
W debacie: Wprost o polityce lekowej: Onkologia, hematologia i choroby rzadkie – wyzwania w diagnostyce i leczeniu wzięli udział: Maciej Miłkowski, wiceminister zdrowia; Mateusz Oczkowski, zastępca dyrektora Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji MZ; prof. Jolanta Sykut-Cegielska, konsultant krajowa w dziedzinie pediatrii metabolicznej; Krystyna Wechmann, prezes Polskiej Koalicji Pacjentów Onkologicznych; prof. Krzysztof Giannopoulos, kierownik Zakładu Hematoonkologii Doświadczalnej UM w Lublinie: prof. Tomasz Wróbel, kierownik Katedry i Kliniki Hematologii, Nowotworów Krwi i Transplantacji Szpiku, UM we Wrocławiu; prof. Marcin Czech, prezes Polskiego Towarzystwa Farmakoekonomicznego; prof. Jerzy Jaroszewicz, prof. Śląskiego Uniwersytetu Medycznego, prezes Polskiego Towarzystwa Hepatologicznego; prof. Lucjan Wyrwicz, kierownik Kliniki Onkologii i Radioterapii Narodowego Instytutu Onkologii-PIB w Warszawie.
Całość debaty można obejrzeć: