Generalnie „przełom” to ostatnimi czasami nadużywane słowo – uważa Mateusz Oczkowski, zastępca dyrektora Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji Ministerstwa Zdrowia. – Tak naprawdę przełomy w zakresie leczenia chorób to jest taka terapia, która leczy pacjenta po podaniu jednokrotnym, cofa skutki, które choroba wywołała latami. Myślę, że w tej chwili technologie lekowe nie posunęły się aż tak bardzo mocno do przodu, żeby nazywać terapie przełomowymi.
Terapie przełomowe – opinie są różne
Mamy rzeczywiście terapie, które zmieniają paradygmat leczenia pacjenta i do nich zdecydowanie można zaliczyć terapie genowe, terapie CAR-T, które są podawane jednorazowo. Zatrzymują chorobę w danym momencie, ale nie cofają tego, co już wyrządziła. – Wchodzimy tutaj w aspekt wdrożenia wczesnej diagnostyki, żeby wyłapywać pacjenta na najwcześniejszym etapie choroby. Dopiero połączenie wczesnej diagnostyki z podaniem jednorazowym leku powoduje rzeczywiście, że mamy pacjenta praktycznie zdrowego. Niestety, jedno z drugim musi współgrać, a tutaj mamy zdecydowanie dwa różne tempa – mówi Mateusz Oczkowski. – W terapiach może bardzo intensywnie ten paradygmat zmienia się w ostatnich latach, natomiast jeśli chodzi o diagnostykę, to tempo jest troszeczkę inne. My w Departamencie Polityki Lekowej i Farmacji zajmujemy się akurat kwestią lekową.
Terapie przełomowe mają różną opinię. Szczególnie – jak zauważa dyrektor Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji Ministerstwa Zdrowia – ostatnio terapia genowa w zakresie leczenia choroby Duchenne’a. Z jednej strony – ogromne nadzieje rodziców, pacjentów i rzeczywiście ogromne zapotrzebowanie. Z drugiej strony – pojawiające się doniesienia o tym, że wręcz coraz większa liczba pacjentów umiera... Trochę trzeba więc wyważyć hurra optymizm ze stoickim spokojem czekania na terapię, która rzeczywiście w bardzo szerokim wachlarzu terapii rejestrowanych okaże się prawdziwym przełomem.
Czytaj też:
„Motylkowe dzieci” żyją w nieustannym bólu. „Nikt nie wytrzyma takiej dawki cierpienia”
Może to Święte Graale medycyny
W ciągu 10 lat zdecydowanie bardzo dużo się wydarzyło. Pojawiło się kilkaset nowych terapii. – Pytanie, ile z nich rzeczywiście było tymi Świętymi Graalami medycyny, które odwróciły los, historię choroby danego pacjenta. W przypadku chorób przewlekłych może raczej takich chorób nie było, ale na przykład hematoonkologia – z tego, co obserwuję – rzeczywiście w ciągu zaledwie 4-5 lat przeszła prawdziwą przemianę – mówi Mateusz Oczkowski.
Nie brakuje, oczywiście, wyzwań. Przed chorobami rzadkimi dla płatnika publicznego to przede wszystkim kwestia tego, żeby było go stać na pacjentów, którzy są leczeni przewlekle, szczególnie w chorobach rzadkich ultrarzadkich. – Pacjent, któremu podano terapię jednorazową, to może to nie jest duży problem. Największym wyzwaniem jest, kiedy terapia kosztuje kilka milionów złotych każdego roku leczenia pacjenta, choroba jest przewlekła i terapia jest podawana tak naprawdę do końca jego życia – mówi Mateusz Oczkowski, zastępca dyrektora Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji Ministerstwa Zdrowia. – Każdego płatnika tak naprawdę musi być na to stać, musi wypracować takie modele, żeby jego decyzja o objęciu refundacją nie była spontaniczna, a po kilku latach powiedziałby, że niestety, nie jest w stanie już tego kontynuować. Musimy tak konstruować oferty finansowe, różne warunki, decydować się na takie terapie, żeby zagwarantować pacjentowi leczenie do końca choroby, progresji, uzyskania działań niepożądanych albo nawet remisji. To jest główny cel płatnika publicznego. Natomiast, jeśli chodzi o kwestie refundacyjne, na pewno przed nami wdrożenie analizy wielokryterialnej, jeśli chodzi o nowelizację ustawy o refundacji – prace zbiegną się prawdopodobnie z końcem 2025 roku.
Czytaj też:
Takich wyników leczenia nikt się nie spodziewał. Eksperci „To niespotykane”Czytaj też:
SMA, ALS, NMOSD, EB: cuda medycyny czy… sprzedawanie marzeń. Debata WprostCzytaj też:
Do niedawna diagnoza była wyrokiem. Teraz pacjenci z NMOSD mogą żyć normalnieCzytaj też:
Mukowiscydoza jeszcze niepokonana. „Czekamy na pełne wyleczenie”