Z dnia na dzień stają się coraz słabsi. Już nie tylko przejście kilku metrów staje się wielkim problemem, ale wstanie z łóżka czy nawet umycie zębów. Nasilająca się duszność uniemożliwia wykonywanie najprostszych codziennych czynności. Zazwyczaj latami czekają na właściwe rozpoznanie, odwiedzając wielu specjalistów, z których niewielu potrafi prawidłowo rozpoznać, na co cierpią. Są więc diagnozowani w kierunku bardziej powszechnych schorzeń, a w tym czasie ich choroba oczywiście postępuje, rujnując zdrowie, zagrażając życiu.
Ta choroba to tętnicze nadciśnienie płucne (TNP), postać nadciśnienia płucnego (NP). Choroba rzadka, nadal stanowiąca wyzwanie medyczne, której nie da się wyleczyć, ale może być leczona tak, by chory mógł prowadzić w miarę normalne życie. Statystycznie dotyka czterech pacjentów na każde 100 tys. osób. Jej dynamika jest często większa niż progresja chorób nowotworowych, dlatego tak ważne jest wczesne prawidłowe rozpoznanie. Wczesna diagnostyka i szybki dostęp do optymalnego leczenia jest warunkiem do zatrzymania postępu TNP.
W rozpoznaniu pomógł upadek
Do grupy „szczęśliwców”, u których tętnicze nadciśnienie płucne zostało rozpoznane stosunkowo wcześnie, może zaliczyć się pani Magda (40 lat). Sprawna, wysportowana, ćwicząca regularnie na siłowni, zdrowo się odżywiająca. Do 2022 roku nic jej nie dolegało.
– Po raz pierwszy, że coś się zmieniło, poczułam właśnie w 2022 roku – mówi. – To był czas pandemii, byliśmy pozamykani w domach, więc z konieczności i ja ograniczyłam swoją aktywność fizyczną. Kiedy więc zauważyłam, że mam gorszą wydolność oddechową, skojarzyłam to z pandemią, choć nie chorowałam na COVID. Było coraz gorzej. Dostawałam zadyszki, kiedy miałam przejść z samochodu do domu, wielkim problemem stawało się wejście na pierwsze piętro. Wyszukiwałam różnych powodów, dlaczego tak się dzieje, ale wciąż wszystko sprowadzałam do pandemii. Lekarza z przychodni niczego niepokojącego nie znalazł – opowiada.
Sytuacja uległa dalszemu pogorszeniu, kiedy pojechała z rodziną na wakacje. – Dostawałam silnych bólów i zawrotów głowy. Po powrocie poszłam po raz kolejny do lekarza, który stwierdził, że to od szyjnego odcinka kręgosłupa, co mogło mieć związek z moją siedzącą pracą – zaznacza.
I być może w tym kierunku pani Magda byłaby dalej diagnozowana, gdyby nie przypadek, a konkretnie upadek. Nagle, idąc w domu po szklankę wody, zemdlała. – To było jakieś totalne odcięcie, stało się tak gwałtownie – wspomina. – Upadając, uszkodziłam sobie mostek, konieczna była wizyta na SOR. A tam, co muszę przyznać, zajęto się mną bardzo starannie. Miałam wykonane różne badania, w tym kardiologiczne. Dostałam skierowanie do szpitala uniwersyteckiego w Gdańsku, bo to najbliżej mojego miejsca zamieszkania. Był luty 2023 roku, kiedy dostałam diagnozę: tętnicze nadciśnienie płucne.
Kiedy standardowe leki nie pomagały
Pani Magda otrzymała terapię, składającą się z trzech różnych leków, stosowanych dość powszechnie w leczeniu tej choroby. Jednak, o ile wysiłkowo jej stan się poprawił, to pojawiło się wiele uciążliwych skutków ubocznych.
– Co prawda mogłam dość swobodnie wejść na pierwsze piętro, ale miałam silne bóle głowy, puchły mi nogi. Wtedy dowiedziałam się, że są badania kliniczne nowego, innowacyjnego leku. Spróbowałam się dostać i – stał się cud, zostałam zakwalifikowana. Ani ja, ani lekarze nie wiedzieli, czy biorę lek, czy placebo. Ale szybko mogłam się przekonać, że biorę lek, bo pokazywały to wyniki moich badań. Już po pierwszym półroczu ciśnienie w tętnicach płucnych spadło z 55 do 34, i nadal spada. Teraz jest niższe niż 30. Poprawiło się serce. Lekarz, który robił mi Echo serca był zdumiony: powiedział, że wygląda jak u osoby zdrowej. Ustąpiły zawroty głowy, czuję się tak, jak bym mogła góry przenosić – opowiada.
Przełom dla pacjentów z TNP
Lek, który otrzymuje pani Magda, to sotatercept. Jak oceniają eksperci, okazał się przełomem w terapii osób zmagających się z tętniczym nadciśnieniem płucnym.
– Ten lek ma zupełnie inny mechanizm działania niż dotychczas stosowane terapie – ocenia kardiolog, dr hab. n. med. Olga Dzikowska-Diduch z Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego. – Trafia w bardzo głęboko leżące mechanizmy molekularne, hamując nadmierny wzrost komórek w naczyniach płucnych i przywracając równowagę w szlaku sygnalizacyjnym aktywiny, znacząco poprawia wydolność wysiłkową chorych i parametry hemodynamiczne. Dodany do trójlekowej terapii podstawowej wydłuża przeżycie, pozwala uniknąć hospitalizacji i przeszczepów płuc. Nie jest to lek dla każdego, bo każdy pacjent jest inny i inaczej rozwija się u niego choroba, ale dla tych, którym dotychczasowe terapie nie pomagały, to ogromna szansa – zaznacza dr hab. n. med. Olga Dzikowska-Diduch.
Niestety lek nie znalazł się na ostatniej liście refundacyjnej, na co liczyli zarówno pacjenci jak eksperci.
RDTL – rozwiązanie z wielkimi ograniczeniami
Dla tych chorych, u których choroba dokonała ogromnych spustoszeń w organizmie i nadal postępuje, szansą na lek może być RDTL – ratunkowy dostęp do technologii lekowych. Tylko że przebrnięcie przez tę procedurę to droga przez mękę, zresztą nie zawsze zakończona sukcesem. – Tego przykładem jest moja koleżanka – mówi pani Magda. – Ona jest już naprawdę na granicy życia i śmierci. Starała się o lek w ramach RDTL i cztery razy dostawała odmowę. Wreszcie jej się udało. Teraz już dostaje ten lek i czuje się rewelacyjnie.
Czytaj też:
Choroba o wciąż nieznanej przyczynie. „Coraz większa duszność, konieczne szybsze leczenie”
Pacjenci rozczarowani
– My, pacjenci, jesteśmy ogromnie zawiedzeni, że sotatercept nie znalazł się na liście refundacyjnej. Mamy nadzieję, że to jeszcze się zmieni – dodaje pani Magda. – Skoro wreszcie pojawiła się dla nas szansa, to powinno się dać nam możliwość skorzystania z niej. A biorąc pod uwagę kolejne hospitalizacje, ryzyko przeszczepów, możliwość korzystania z leku to przecież byłaby korzyść dla całego systemu ochrony zdrowia – zaznacza.
W social mediach pojawiają się liczne apele pacjentów, by pisać do Ministerstwa Zdrowia z prośbą o zmiany, bo to „najlepsza lista refundacyjna, ale nie dla nich”. Również na stronie stowarzyszenia pacjentów pojawiają się apele do MZ o to, by lek znalazł się ostatecznej liście. Wielu chorych nie może już czekać kolejne miesiące.
Czytaj też:
„To jest jak zderzenie ze ścianą”. Choroba, która zabiera oddech
tekst: Bożena Stasiak