Tętnicze nadciśnienie płucne (TNP) to rzadka, postępująca choroba, zagrażająca życiu. Dochodzi do przewlekłego wzrostu ciśnienia w tętnicy płucnej, co prowadzi do niewydolności prawej komory serca. Pojawia się chroniczne zmęczenie, ból w klatce piersiowej, zadyszka, omdlenia i brak sił do wykonania nawet najprostszych czynności.
TNP jest leczone w Polsce na wysokim poziomie. Jednak w przypadku pacjentów z ciężkim przebiegiem choroby dochodzi do progresji choroby mimo stosowania wszystkich dostępnych leków. Wtedy jedynym ratunkiem jest przeszczepienie płuc. Dziś pacjenci i eksperci czekają na dostęp do nowego, najbardziej nowoczesnego obecnie leku, który w znaczący sposób cofa objawy choroby.
Klasa III NYHA i stan zagrożenia życia
U 41-letniej Patrycji tętnicze nadciśnienie płucne zdiagnozowano 5 lat temu. Sam proces stawiania diagnozy trwał dwa lata.
– Zaczęło się od poważnego objawu: krwioplucia. Lekarz wykonał podstawowe badania, morfologię, RTG płuc, nic nie wykazały. Dostałam antybiotyk, sytuacja się poprawiła, jednak po roku znów pojawiło się krwioplucie. Pani doktor skierowała mnie do pulmonologa. Byłam bardzo osłabiona, szybko się męczyłam, miałam trudności z wchodzeniem po schodach, dostawałam zadyszki. Diagnoza została postawiona przez kardiologa, po wykonaniu echo serca: okazało się, że mam znaczny przerost prawej komory, a cewnikowanie prawego serca potwierdziło diagnozę tętniczego nadciśnienia płucnego – opowiada Patrycja.
Leczenie (maksymalna terapia: leki doustne plus pompa dozująca lek we wlewie ciągłym) na pewien czas ustabilizowała chorobę. Rok temu doszło jednak do gwałtownego pogorszenia i zatrzymania wody w organizmie. – W ciągu pięciu dni moja waga wzrosła o 7 kg, nie byłam w stanie zrobić kroku. Wskaźnik niewydolności serca był skrajnie wysoki. Była to sytuacja bezpośredniego zagrożenia życia. W szpitalu zostałam ustabilizowana, a w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowych (RDTL) otrzymałam sotatercept – dodaje Patrycja.
Poprawę odczuła już po pierwszej dawce. Znacznie lepiej funkcjonowała, wróciła do pracy. Niestety, z powodu dużego zaawansowania choroby doszło do krwotoku z płuc: pękły tętnice oskrzelowe, konieczny był zabieg embolizacji tętnicy, ratujący życie. Po takim zdarzeniu pacjenci rzadko wracają do kondycji sprzed krwotoku.
– Mnie się udało dzięki przyjmowaniu sotaterceptu; w dodatku teraz mogę go przyjmować co trzy tygodnie, czyli tak, jak to jest zalecane. W ciągu dwóch miesięcy całkowicie stanęłam na nogi, funkcjonuję nawet lepiej niż przed krwotokiem: mniej się męczę przy podstawowych czynnościach takich jak wchodzenie po schodach, mycie głowy, mycie zębów, schylanie się, czy zawiązywanie butów, a to był dla mnie ogromny wysiłek. Wskaźnik niewydolności serca zdecydowanie się obniżył. Mogę pracować, aktywniej funkcjonować, prowadzić własną firmę czy zadbać o dom, wykonując czynności bez ciągłych przerw na złapanie oddechu – zaznacza Patrycja.
Krwotok może się powtórzyć, dlatego została zakwalifikowana do przeszczepu płuc. – Lek na pewno mnie stabilizuje, bez niego nie stanęłabym na nogi. Pozwala mi funkcjonować na tyle normalnie, by doczekać do przeszczepu stabilnie, w dobrym stanie. Gdybym go nie miała, nie wiem, czy miałabym na to szansę. Cieszę się, że mam najlepsze leczenie, po którym czuję się naprawdę dobrze. I chciałabym, aby każdy pacjent z tętniczym nadciśnieniem płucnym otrzymał również taką możliwość leczenia – dodaje Patrycja.
Cofnięcie się z III do II klasy NYHA
Anita (dziś 35-latka) pierwsze objawy choroby miała w wieku 5 lat: traciła przytomność po wejściu na pierwsze piętro, podbiegnięciu kilku metrów. W wieku 9 lat miała pierwsze cewnikowanie serca, po którym padła diagnoza tętniczego nadciśnienia płucnego. Nie było wtedy jeszcze leków celowanych, pierwsze otrzymała dopiero gdy skończyła 18 lat. Opanowały postęp choroby.
Wyszła za mąż. Wiedziała, że ciąża wiąże się z ryzykiem postępu choroby, jednak jej marzeniem było macierzyństwo. W porozumieniu z lekarzami, gdy wyniki badań ustabilizowały się, zdecydowała się na odstawienie części leków, które mogłyby być zagrożeniem dla dziecka. Zaszła w ciążę. – Marysia urodziła się 5 lat temu, jest zdrowa. Jest naszym skarbem i szczęściem – mówi Anita.
Niestety, choroba przyspieszyła. – Zaczęłam mieć problem z wykonywaniem podstawowych czynności, włożeniem ubrań do pralki, ciężko mi było przenieść córkę z łazienki do pokoju. Wróciłam do wcześniej stosowanych leków. Mój stan poprawił się, ale nadal brakowało mi sił. Najbardziej bałam się, gdy Marysia miała 2 lata i szłyśmy na spacer: lękałam się, że gdy podbiegnie, to ja nie nadążę, albo stracę przytomność. I co córeczka wtedy zrobi? – opowiada Anita.
W grudniu 2021 roku udało jej się zakwalifikować do badania klinicznego z nowym lekiem: sotaterceptem.
– Okazało się to strzałem w dziesiątkę: już po dwóch miesiącach przyjmowania leku czułam znaczną różnicę. Po roku, podczas kolejnego cewnikowania serca, okazało się, że ciśnienie w płucach spadło. Co prawda nie wsiądę na rower, nie mogę uprawiać sportu, ale mogę normalnie funkcjonować, bez lęku iść z córką na spacer. Wróciłam na pół etatu do pracy, co wcześniej nie było możliwe, i bardzo się z tego cieszę. Po ciąży byłam w klasie III klasie NYHA (klasie czynnościowej serca), teraz dzięki przyjmowaniu sotaterceptu, jestem w klasie II. To zmiana nie tylko w badaniach, ale przede wszystkim w codziennym funkcjonowaniu – mówi Anita.
Czterostopniowa skala NYHA (New York Heart Association) określa, w jaki sposób choroba ogranicza aktywność fizyczną danego pacjenta. Klasa III oznacza konieczność znacznego ograniczenia wydolności fizycznej (już niewielkie wysiłki powodują wystąpienie duszności, zmęczenia, objawów przedomdleniowych lub bólów w klatce piersiowej). Klasa II oznacza niewielkie ograniczenie aktywności.
– Mam nadzieję, że nadal będę mogła przyjmować leczenie. Bez niego boję się, że mogłabym wrócić do takiego stanu jak wcześniej, gdy każdy wysiłek odbierał mi oddech. – zaznacza Anita.
Sotatercept, czyli lek o zupełnie innym mechanizmie działania
– To lek, który po raz pierwszy dotyka problemu tętniczego nadciśnienia płucnego na poziomie molekularnym. Do tej pory leczyliśmy pacjentów terapiami działającymi w trzech szlakach: tlenku azotu, endoteliny i prostacyklinowym: wszystkie te leki powodowały głównie rozszerzenie tętniczych naczyń płucnych. Sotatercept działa w szlaku sygnalizacji aktywiny, czyli na poziomie molekularnym, regulując kluczową sygnalizację stanu zapalnego, proliferację komórek, apoptozę i homeostazę tkanek. Jest to nowy, czwarty szlak terapii, w którym możemy modyfikować przebudowę chorych naczyń płucnych – tłumaczy prof. Szymon Darocha, z Katedry i Kliniki Krążenia Płucnego Chorób Zakrzepowo-Zatorowych i Kardiologii CMKP, Europejskiego Centrum Zdrowia w Otwocku, przewodniczący-elekt Asocjacji Krążenia Płucnego Polskiego Towarzystwa Kardiologicznego.
Sotatercept został zatwierdzony przez FDA w marcu 2024 r. do leczenia dorosłych pacjentów z TNP na podstawie badań klinicznego PULSAR, SPECTRA oraz STELLAR. Dodatkowo FDA przyznała lekowi status terapii przełomowej. W sierpniu 2024 został zarejestrowany w Europie przez Europejską Agencję leków – dla pacjentów z II i III klasą czynnościową. Dodatkowo lek był badany w badaniu ZENITH – u pacjentów ciężkim nadciśnieniem płucnym i dużym ryzykiem zgonu – wykazano tak znaczące korzyści kliniczne ze stosowania leku, że badanie zostało wcześniej przerwane. Lek jest uznawany za game changer w leczeniu TNP.
– Był badany u pacjentów znajdujących się w drugiej i trzeciej klasie czynnościowej. Jest niezwykle skuteczny, co widać w obiektywnych badaniach, jeśli chodzi o poprawę klasy czynnościowej, zwiększenie dystansu, który pacjenci pokonywali w 6-minutowym teście marszu. Okazał się też bardzo skuteczny w zmniejszeniu ryzyka pogorszenia klinicznego, definiowanego jako konieczność hospitalizacji z powodu TNP, konieczność przeszczepienia płuca lub zgonu – mówi prof. Szymon Darocha. – Kilka tygodni temu zostało opublikowane badanie HYPERION, które pokazało, że dołączenie sotaterceptu do standardowej terapii TNP przynosi korzyści we wczesnym okresie choroby, czyli u pacjentów, u których od rozpoznania nadciśnienia płucnego nie minął rok – dodaje.
Lek jest też bardzo wygodny w stosowaniu dla pacjentów. – Jeśli przebieg choroby jest ciężki, to istnieje konieczność podawania prostacyklin w ciągłym wlewie podskórnym albo dożylnym przez pompę: 24 godziny na dobę. A sotatercept jest podawany w iniekcji podskórnej raz na trzy tygodnie: może go sobie podać sam pacjent lub przeszkolony członek rodziny – zaznacza prof. Darocha. I dodaje: – Całe środowisko: pacjenci, ale też lekarze, pielęgniarki, oczekują, że ten lek pojawi się w programie lekowym. Jest bardzo skuteczny, choć kosztowny, dlatego obecnie we wszystkich krajach trwają działania, żeby był refundowany dla pacjentów. Mamy nadzieję, że bardzo szybko pojawi się także dla polskich pacjentów z TNP w ramach programu lekowego – mówi prof. Darocha.
