Na pytanie: „jak w Polsce leczymy nowotwory hematologiczne”, co było tematem debaty podczas „Dnia Zdrowia” Wprost i NewsMed, najprościej powiedzieć: „leczymy dobrze”. Polscy pacjenci mają dziś dostęp do większości nowoczesnych opcji zalecanych przez międzynarodowe i polskie towarzystwa hematologiczne.
– Leczymy dobrze, jednak zawsze będą pojawiać się nowe opcje, ponieważ postęp jest ogromny. W Polsce za tym postępem nadążamy, choć oczywiście będziemy się starać o kolejne terapie dla naszych pacjentów – mówiła prof. Iwona Hus, kierująca Kliniką Hematologii w Państwowym Instytucie Medycznym MSWiA.
– Wielu chorych leczymy dziś z intencją wyleczenia, w przypadku wielu innych możemy istotnie przedłużyć czas ich przeżycia – zaznaczała prof. Iwona Hus.
Podczas debaty eksperci skupili się na wybranych nowotworach hematologicznych.
Szpiczak plazmocytowy: wyzwania na 2026
Szpiczak plazmocytowy jest chorobą, w której w ostatnich latach pojawiło się najwięcej opcji i schematów leczenia. Mimo że wciąż pozostaje chorobą nieuleczalną, to jednak pacjenci żyją coraz dłużej; coraz częściej mogą prowadzić normalne życie mimo choroby.
– Chorzy żyją dłużej, ale ci, którzy nie odpowiadają na leczenie, jakie mamy obecnie do dyspozycji, potrzebują nowych terapii – potwierdzała prof. Iwona Hus. Dlatego hematolodzy czekają na kilka zmian w 2026 roku.
– Czekamy na możliwość stosowania CAR-T w szpiczaku; jedna z terapii jest już zarejestrowana od drugiej linii; druga – od trzeciej. Czekamy też na zmianę w schemacie pierwszej linii. Obecnie jest dostępny schemat z daratumumabem, talidomidem, bortezomibem i deksametazonem. Bardzo by nam zależało, żeby w tym schemacie zamienić talidomid, który jest starszym lekiem, na lenalidomid. Czekamy również na terapię o innym mechanizmie działania: pierwszą terapia w szpiczaku, która jest połączeniem przeciwciała monoklonalnego z lekiem cytostatycznym – mówiła prof. Iwona Hus
To tzw. koniugat: przeciwciało monoklonalne sprzężone z lekiem cytosytatycznym. Koniugaty są już dobrze znane w onkologii (m.in. w raku piersi) i hematoonkologii (m.in. w chłoniakach).
– Belantamab mafadotyny do pierwsza tego typu terapia w szpiczaku. Bardzo ważne jest też to, że zgodnie z rejestracją Europejskiej Agencji Leków możemy ten lek zastosować już od drugiej linii, w połączeniach z dwoma lekami, które dobrze znamy. Schematy z belantamabem przynoszą więcej korzyści niż dotychczas stosowane leczenie. Byłaby to bardzo dobra opcja dla pacjentów, którzy nie odpowiadają na pierwszą linię leczenia, a nie kwalifikujemy ich do terapii CAR-T. Moglibyśmy już od drugiej linii dać im szansę na skuteczne leczenie – podkreślała prof. Iwona Hus.
O nowych opcjach leczenia wiedzą pacjenci, którzy są bardzo na bieżąco z wiedzą na temat nowych możliwości terapii.
– Standardy leczenia szpiczaka w Polsce są bardzo dobre, jednak zawsze szukamy możliwości, która pozwala na jeszcze dłuższe remisje. Chcielibyśmy, by również w szpiczaku pojawiły się opcje CAR-T. Kilku pacjentów, którzy otrzymali CAR-T w badaniach klinicznych, cały czas ma remisję, czuje się znakomicie. Nie u wszystkich pacjentów będziemy mogli tę terapię zastosować, dlatego wychodzi nam naprzeciw schemat z belantamabem. Badania kliniczne DREAMM 7 i DREAMM-8 wykazały, że po zastosowaniu schematów z belantamabem mediana czasu wolnego od progresji wzrosła do 36 miesięcy, co pokazuje bardzo dobrą efektywność leczenia. Mamy nadzieję, że te schematy uzupełnią wachlarz leczenia, a nasi lekarze będą mieli jeszcze lepszy oręż do walki ze szpiczakiem – zaznaczał Łukasz Rokicki, prezes Fundacji Carita im. Wiesławy Adamiec.
Przewlekła białaczka limfocytowa: oczekiwania na 2026 rok
Ten najczęstszy nowotwór u osób dorosłych jest również obecnie bardzo dobrze leczony w Polsce. Nowoczesne terapie są dostępne już od pierwszej linii, są to zarówno terapie podawane w sposób ciągły, jak ograniczony w czasie. Nowe wyniki badań klinicznych pokazują jednak, że terapie można jeszcze bardziej optymalizować.
– Czekamy na terapię w pierwszej linii: to połączenie akalabrutynibu i wenetoklaksu (obecnie jest dostępny schemat ibrutynib plus wenetoklaks. Akalabrutynib to lek, który jest inhibitorem BTK drugiej generacji, ma mniej działań niepożądanych niż pierwszej generacji – zaznaczała prof. Iwona Hus.
Drugi lek, na który czekają hematolodzy, to lek w opornej i nawrotowej białaczce limfocytowej: pirtobrutynib, inhibitor BTK trzeciej generacji.
– Do takiej terapii będzie się kwalifikować niewielu pacjentów, właśnie dlatego, że mamy bardzo dobre opcje w pierwszej linii. Jednak pacjenci z gorszym rokowaniem, którzy wyczerpali dostępne opcje leczenia i mają progresję, mogliby zyskać na możliwości stosowania pirtobrutynibu. Dziś możemy go stosować tylko w ramach RDTL, jednak nie jest to najlepsza opcja; wolelibyśmy, by takie leczenie było dostępne w programach lekowych – przekonywała prof. Hus.
Ten sam lek jest też zarejestrowany w agresywnym chłoniaku z komórek płaszcza, w przypadku pacjentów nieodpowiadających na leczenie, opornych i nawrotowych. – Chłoniak z komórek płaszcza to choroba agresywna, której niestety nie potrafimy dziś wyleczyć. Pirtobrutynib w inny sposób łączy się z kinazą Brutona niż inhibitory wcześniejszych generacji, dlatego może być skuteczny, gdy one się nie sprawdzają – mówiła prof. Iwona Hus.
Nowe terapie to dla pacjentów tylko „przystanki”
Mateusz Oczkowski, dyrektor Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji Ministerstwa Zdrowia, zapewnił, że w tym roku onkologia pozostanie „oczkiem w głowie” Ministerstwa Zdrowia, gdyż wniosków refundacyjnych jest wiele. – Kwestia hematoonkologii w ostatnim czasie bardzo się zmieniła, mamy dostępnych wiele schematów leczenia, szczególnie w szpiczaku czy chłoniaku DLBCL. Doskonale widzimy, że każda nowa terapia dla pacjentów nie kończy leczenia, to tylko „przystanek”. Nawet w przypadku CAR-T widzimy, że często nie jest to jednorazowe podanie, po którym następuje wyleczenie – zaznaczał dyrektor Oczkowski.
Podkreślał, że po dostępnych terapiach prawdopodobnie będą potrzebne kolejne, dlatego Ministerstwo Zdrowia musi patrzeć rozsądnie i bardziej odpowiedzialnie na kolejne terapie i oczekiwać od producentów leków odpowiednich ofert finansowych. Dyrektor Oczkowski zwracał też uwagę na to, że jeśli w programie lekowym znajduje się kilka opcji leczenia, to powinny pojawić się dla lekarzy konkretne wytyczne, od jakich terapii zaczynać leczenie.
– Muszą powstać wytyczne, bo inaczej bardzo szybko skończą nam się pieniądze na leczenie. Jednym z celów polityki lekowej państwa jest ekonomiczne zarządzanie budżetem. Chcemy nadal dopuszczać do refundacji nowe terapie, jednak – żeby to było możliwe – konieczne jest zarządzanie na odpowiednim poziomie– mówił dyrektor Oczkowski.
Zaznaczał, że obecnie już bardzo wiele nowych leków znajduje się w refundacji w programach lekowych, a obecnie trzeba nauczyć się zarządzać leczeniem. – Potrzebujemy zmian legislacyjnych i dobrego zarządzania przez płatnika publicznego, bo płatnik jest nie tylko od płacenia, ale też od zarządzania swoim budżetem. Dzięki temu będziemy mieć szansę, by wpuszczać nowe terapie – mówił dyrektor Oczkowski.
Jednym z rozwiązań są zmiany legislacyjne umożliwiające jednostkom naukowym i akademickim wytwarzanie własnych komórek CAR-T i terapii radioligandowych.
– Nie chcemy się zatrzymywać, jeśli chodzi o udostępnianie pacjentom nowoczesnych leków, musimy jednak szukać jak najwięcej alternatywnych ścieżek, by pacjent miał coraz większą możliwość wyboru leczenia. Nie chciałbym, żeby w Polsce miały miejsca takie sytuacje, jak w Stanach, gdzie pacjent, który znajduje się na skraju swojego zdrowia, czasem musi się zapożyczyć, sprzedać dom, by ratować zdrowie. Chcemy, by nasze decyzje w Ministerstwie Zdrowia były odpowiedzialne i mogły gwarantować pacjentom leczenie na długie lata – zaznaczał dyrektor Oczkowski.