Katarzyna Pinkosz, Wprost, NewsMed: Obecnie na refundację leków wydajemy ok. 13-14 proc. budżetu NFZ. Dlaczego nie 17 proc., czyli tyle, ile można maksymalnie, zgodnie z ustawą? Czy Ministerstwo Zdrowia nie jest zbyt ostrożne, jeśli chodzi o decyzje refundacyjne? Nie jest to oszczędzanie na pacjentach?
Mateusz Oczkowski, zastępca dyrektora Polityki Lekowej i Farmacji, szef Komisji Ekonomicznej Ministerstwa Zdrowia: Zawsze można przeznaczyć większe środki na refundację leków, zawsze można refundować więcej. I tak się dzieje, bo z roku na rok coraz więcej leków jest refundowanych. Bardzo często jednak jedna decyzja refundacyjna powoduje konsekwencje finansowe na wiele lat. Te konsekwencje mogą nie być w pełni widoczne w pierwszym czy drugim roku, czasem widać je dopiero w trzecim, czwartym roku, czy nawet po wielu latach od wydania decyzji refundacyjnej, gdyż może bardzo wzrosnąć populacja pacjentów.
Po takim czasie cena leków nie spadnie, co spowoduje, że mimo większej liczby pacjentów koszty nie będą wcale wyższe?
Niekoniecznie. W przypadku leków na choroby populacyjne ceny faktycznie spadają, jednak w przypadku chorób rzadkich – nie. Rekordziści, jeśli chodzi o koszty, to właśnie choroby rzadkie i ultrarzadkie. Przykład pacjenta z hemofilią, u którego leczenie wylewu i jego powikłań kosztowało 43 mln zł. W hemofilii obecnie wszystkie dostępne leki są nowoczesne, pacjenci są leczeni profilaktycznie, jednak nie zawsze jest to skuteczne. Leczenie krwawień i ich powikłań czasem jest bardzo kosztowne.
Zdarza się, że na leczenie jednego pacjenta dziennie wydajemy więcej niż na roczne leczenie pacjenta onkologicznego nowoczesnym lekiem. Nie ma co się dziwić naszej ostrożności, gdy terapia dla małej grupy pacjentów oznacza czasem większe koszty niż leczenie przez kilka lat dużej grupy chorych, np. na cukrzycę. A przecież nie możemy powiedzieć pacjentowi, że będziemy finansować jego leczenie przez 1-2 lata, a dalej już nie. To byłby brak odpowiedzialności. Dlatego tak ważymy każda decyzję.
Ale 17 proc. budżetu NFZ na leki nigdy nie zostało przekroczone…
Mamy przeznaczony na budżet refundacyjny „do 17 proc. środków budżetu NFZ”, wydajemy 13,6 proc. Nominalnie jednak wydatki jednak rosną, dlatego rosną również wydatki na leki. Zresztą, gdyby pieniądze zostawały, to NFZ by się tym chwalił i mówił, że możemy wydawać więcej. Tak jednak obecnie nie jest.
Pieniędzy w NFZ ostatnio raczej wciąż brakuje, stąd obawy, czy środki na refundację nie zostaną uszczuplone?
Pacjentowi nigdy nie zabiera się terapii.
Zawsze powtarzam trochę zaczepnie: „Refundacja raz dana nie może być zabrana”. Musimy tak podejmować decyzje, by z ich konsekwencjami radzić sobie także później. Jak na razie to nam się udaje.
Z roku na rok jest coraz łatwiej, ponieważ zaspokoiliśmy już większość luk, jeśli chodzi o nowe terapie. Gdy dodajemy już tylko leki konkurencyjne, to wydanie decyzji jest łatwiejsze, gdyż nie wiąże się to z aż takim obciążeniem finansowym i wzmacnia konkurencyjność między nimi.
Decyzja o refundacji pierwszego leku w danej chorobie jest najtrudniejsza, gdyż często pociąga konsekwencję o wydaniu w pierwszym roku nierzadko kilkudziesięciu złotych i więcej. Okazuje się jednak w kolejnych latach, że populacja pacjentów znacznie rośnie, ponieważ np. częściej dana choroba jest wykrywana. Dlatego bez połączenia decyzji refundacyjnej z tzw. CAP-ingiem, czyli ustaleniem górnej granicy wydatkowania na daną terapię, ryzyko przekroczenia wydatków jest jeszcze większe.
Wydajemy coraz więcej na refundację leków, ale moglibyśmy refundować więcej. Jak w tym kontekście intepretować zbiórki w Internecie na leczenie nierefundowane w Polsce? Co prawda tych zbiórek jest znacznie mniej niż kilka lat temu, ale wciąż są, szczególnie w chorobach rzadkich i onkologicznych.
Obecnie większość to zbiórki na leki niezarejestrowane w Europie. Mówimy jednak o terapiach, które kosztują często kilkanaście milionów złotych. Wiemy, że ceny leków są zawyżone, nawet kilkukrotnie. Producent leku na chorobę rzadką wie, że będzie monopolistą przez co najmniej kilkanaście lat. Oczywiście, producent ponosi ryzyko, a w chorobach rzadkich są małe populacje i żeby inwestycja zwróciła się, to lek musi być droższy niż w przypadku choroby populacyjnej.
Rodzic dziecka z chorobą rzadką nie może jednak czekać na obniżenie cen. Nowa terapia, choć kosztowna, jest nadzieją.
Zbiórki zawsze budzą emocje, zwłaszcza że niektóre portale zbiórkowe pobierają dla siebie nawet 6 proc. zebranej kwoty. Wiemy, że te pieniądze przekładają się na to, że informacja o zbiórce trafia do wielu Polaków, pojawia się na stronach internetowych. Jest to więc też wspieranie swojej działalności.
Ostatnio nawet środowisko neurologów wyraziło swój sceptycyzm, jeśli chodzi o stosowanie terapii, które nie są zarejestrowane w Europie – mówiliśmy o tym podczas debaty na temat chorób rzadkich w neurologii. Europejska Agencja Leków (EMA) spogląda bardziej krytycznie na skuteczność leków niż agencja amerykańska (FDA). Pamiętajmy, że większość badań klinicznych toczy się w Stanach, nic więc dziwnego, że amerykańska agencja leków w pewnym sensie wspiera lokalnych wytwórców.
Często jednak pacjent mieszkający w Stanach nie dostaje tych najnowszych terapii; niewiele osób ze swoim ubezpieczeniem zdrowotnym może sobie pozwolić na terapie za kilkanaście milionów. W Europie przyjęto inny model – solidarnościowy, dlatego wszyscy składamy się na leczenie osób, które chorują.
Doskonale rozumiem rodziców. Każdy rodzic, który znajdzie się w obliczu zagrożenia zdrowia, życia dziecka, zrobi wszystko, by dostać daną terapię. Każdy z nas zachowa się tak samo, bo to leży w naszej ludzkiej naturze. Potrzebna jest jednak wiedza, czy dana terapia faktycznie jest skuteczna. Przykładem terapia genetyczna w SMA – ok. 50 dzieci zbierało na terapię genową (chodzi o terapię genową podawaną poza programem lekowym – przyp. red.).
Udało się uzbierać pieniądze, większość dzieci otrzymała terapię genową. I co się stało? Wszyscy ci pacjenci wrócili do programu lekowego, w którym podawany jest inny lek, który – jak wcześniej mówili rodzice – „karał ich dzieci”, bo dostawały lek w innej formie podania. Dla mnie to była lekcja życia, jak patrzeć na tego typu zbiórki.
Które decyzje o refundacji leków były w ostatnim czasie najtrudniejsze?
Np. dotyczące mukowiscydozy. To była ogromna inwestycja, wydatek ok. 0,5 mld zł. Wymagało to dużej odwagi, ale też wielu zgód w Ministerstwie Zdrowia, bo mógł wręcz pojawić się zarzut naruszania dyscypliny finansów publicznych: dlaczego wydajemy pół miliarda złotych na jedną terapię, a nie patrzymy na innych pacjentów, którzy czasem pozostają bez leczenia albo mają gorsze alternatywy.
Zgoda na jedną terapię oznaczać może więc brak zgody na inną?
Polski system refundacyjny wygląda trochę tak, że kto odważniejszy, kto szybciej złoży wniosek, może otrzymać refundację. Podmiot odpowiedzialny inicjuje cały proces. Chcemy to zmienić w nowelizacji ustawy refundacyjnej, bo dlaczego tylko firma farmaceutyczna ma uruchamiać proces?
Chcemy, by minister zdrowia mógł inicjować proces refundacyjny, całą kaskadę terapeutyczną dla danej jednostki chorobowej. Chcielibyśmy, jeśli to tylko byłoby możliwe, ruszać jednocześnie z kilkoma procesami refundacyjnymi w danym wskazaniu. Dzięki temu pacjenci będą mieli więcej możliwości dopasowanych do siebie, a lekarz – więcej możliwości wyboru. To złoty środek, do którego dążymy: minister inicjujący procesy refundacyjne, co daje lekarzom większy wachlarz terapeutyczny. To główny cel nowelizacji ustawy refundacyjnej.
Skoro mówimy o pieniądzach: leczenie jakich chorób dziś kosztuje najwięcej?
Jeśli chodzi o jednorazowe podanie – to najdroższa jest terapia genowa; jednak w przypadku terapii genowej mamy sytuację, że wystarczy jej jedno podanie. W przypadku terapii przewlekłych – najdroższe były leki z Funduszu Medycznego: na porfirię i hiperoksalurię – koszt leczenia pacjentów to ok. 2-3 mln rocznie, a pacjent musi być leczony do końca życia.
Jeśli chodzi o konkretne leki, to w tej chwili rekordzistą jest pembrolizumab: refundowany w bardzo wielu wskazaniach. To dla nas koszt powyżej 1 mld rocznie. Jeśli popatrzmy zaś na programy lekowe, to najwięcej pieniędzy wydajemy na leczenie raka płuca i raka piersi, gdzie są duże populacje chorych.
W czasie wielu debat i konferencji padają słowa o przełomach i przełomowych terapiach. W każdej chorobie pojawia się nowy lek, przełomowy lek, przełomowa terapia. Dla każdego pacjenta jest najważniejszy jego lek, nawet jeśli wydłuży życie o pół roku lub rok… A co z Pana punktu widzenia, osoby stojącej po drugiej stronie procesu refundacyjnego, było największym przełomem w ostatnich latach?
Słowo „przełom” jest nadużywane. Każdy, kto do nas przychodzi z wnioskiem refundacyjnym, mówi o przełomie. Każdy, kto przychodzi z nową postacią leku, nową formą podawania, mówi o przełomie. I każdy inaczej ten przełom interpretuje.
Dla mnie przełomową terapią będzie ta, która cofnie to, co zostało wyrządzone przez chorobę i zatrzyma ją. Na taki przełom wciąż czekamy. Myślę, że wszyscy naukowcy na całym świecie do tego dążą: terapia podana raz – naprawia, cofa i zatrzymuje chorobę. Myślę, że dziś takim przełomem jest leczenie SMA – połączenie badania skriningowego z wczesnym leczeniem, szczególnie z terapią genową, która ma być podana jednokrotnie.
To jest ten przełom, na który Polska postawiła. Warto jednak zdać sobie sprawę, że na takie leczenie składa się całe społeczeństwo, bo nie wystarczy na to składka zdrowotna przez całe życie chorego, jego rodziny i nawet kilku pokoleń.
Drugim takim przełomem jest leczenie mukowiscydozy. To byli pacjenci, którzy musieli mieć przeszczepienie płuc, być podłączeni do tlenu. Dziś mogą funkcjonować inaczej. Takim terapiom kibicujemy, na takie czekamy.
Skoro mówimy o mukowiscydozie: pacjenci bardzo się cieszą z ostatniej refundacji (od kwietnia weszła refundacja dla dzieci od 2. roku życia oraz dla pacjentów z niektórymi mutacjami), jednak niedawno EMA zarejestrowała lek w kolejnych mutacjach. Będzie szansa na rozszerzenie leczenia dla pacjentów z mukowiscydozą i kolejnymi rzadkimi mutacjami?
Myślę, że tak. Jesteśmy otwarci na rozmowy, jeśli lek jest zarejestrowany dla kolejnych grup pacjentów, choć uważam, że firma powinna od razu rejestrować lek we wszystkich wskazaniach. Dlaczego nie mogła przebadać od razu pacjentów ze wszystkimi mutacjami?
Jaka była Pana droga do zostania wiceszefem departamentu polityki lekowej i szefem komisji ekonomicznej? Jak to się stało, że zaczął Pan, obok ministra odpowiedzialnego za politykę lekową, odpowiadać za procesy refundacyjne?
Od 6 lat pracuję w Ministerstwie Zdrowia. Byłem na studiach podyplomowych „Zarządzanie w sektorze farmaceutycznym” na Uczelni Łazarskiego gdy zostałem namówiony do tego, żebym aplikował do Ministerstwa Zdrowia i spojrzał na rynek farmaceutyczny z innej strony. Gdy się tu znalazłem, zobaczyłem, że wcześniej, gdy pracowałem jako farmaceuta, patrzyłem na rynek farmaceutyczny jak przez dziurkę od klucza. Znalezienie się w Ministerstwie Zdrowia to było jak… prawdziwa bomba informacyjna. Początkowo miałem plan, żeby zobaczyć jak system funkcjonuje od środka, poznać jego know how, a potem pójść dalej. Okazało się jednak, że to bardzo dobre miejsce dla osób, które patrzą bardziej idealistycznie na ochronę zdrowia, chcą coś realnie zmienić, a nie tylko wykonywać swoją pracę.
W Ministerstwie Zdrowia przeszedłem ścieżkę od specjalisty, przez naczelnika, zostałem zastępcą dyrektora w Departamencie Polityki Lekowej i przewodniczącym Komisji Ekonomicznej. Dało mi to ogromną wiedzę i doświadczenie w zakresie tego jak wygląda system refundacyjny od środka, jak on funkcjonuje na każdym poziomie stanowiska pracy i jak ważny jest tu każdy członek zespołu. To oni powodują ciągłość wykonywania założonych planów niezależnie od zmieniających się dookoła uwarunkowań, a po Departamencie Polityki Lekowej i Farmacji widać, że ciągłość jest zachowana, co rzeczywiście zdaje egzamin w perspektywie długofalowej. Cieszę się, że zaufali mi również moi przełożeni – dyrektor Katarzyna Piotrowska-Radziewicz, jak również minister Marek Kos. Zaufanie w takim miejscu jest najważniejsze, bez niego nic nie uda się osiągnąć. Cieszę się, że pracownicy naszego departamentu są bardzo pracowici, nie bali się zmiany systemu swojej pracy, są otwarci na nowe wyzwania i mają satysfakcję ze swoich zrealizowanych zadań. Korzystają na tym pacjenci, którzy są głównymi beneficjentami naszych działań.
Podejmujecie trudne decyzje dotyczące milionów złotych i milionów pacjentów. Ma Pan taką świadomość, że tu zapadające decyzje mają wpływ na życie wielu chorych?
Tak. To wie każdy z pracowników naszego departamentu. Od ich sprawności zależy, jak szybko dana terapia zakończy proces refundacyjny. Nasz zespół to świetny skład osób mających ogromne doświadczenie w procesach refundacyjnych, działających jak dobrze naoliwiona maszyna, pędząca do przodu. Są oni dumni ze swoich zadań, co potwierdziły również oceny wewnętrzne w 2024 roku z satysfakcji pracy w Ministerstwie Zdrowia, gdzie to właśnie Departament Polityki Lekowej i Farmacji został oceniony najlepiej przez jego pracowników.
Przychodząc tu, chciałem sobie udowodnić, że nie trzeba być zawsze „po drugiej stronie”, by krytycznie spojrzeć na system i mieć głowę pełną pomysłów. Mając te same motywacje, jak większość ekspertów, więcej zdziałać można właśnie w Ministerstwie Zdrowia, bo dzięki sprawczości tego miejsca te motywacje można przekuć w realne rozwiązania dla polskich pacjentów.
Dlatego zapraszam wszystkich, którzy chcą zmieniać system, aby skorzystali z okazji i choć na chwilę zobaczyli, jak wygląda praca od środka i że swój potencjał mogą wykorzystać właśnie w tym miejscu, aby mieć realny wpływ na zmianę ochrony zdrowia.
Ma Pan satysfakcję, kiedy ogłaszacie kolejne listy refundacyjne?
W refundacji nie można stać w miejscu, bo do tego nas obliguje regularne wydawanie obwieszczeń. Stąd zawsze mam satysfakcję z kolejnej listy refundacyjnej, która stanowi ukoronowanie tej ciężkiej pracy całego zespołu. Myślę, że gdy już kiedyś przyjdzie ten moment by pożegnać się z Ministerstwem Zdrowia, to z dumą będę mógł powiedzieć, że warto było…
Co aktualnie dzieje się nowelizacją ustawy refundacyjnej? Jak wygląda refundacja leków w kardiologii – o tym już wkrótce w drugiej części rozmowy z Mateuszem Oczkowskim, wicedyrektorem Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji Ministerstwa Zdrowia.
Czytaj też:
Leczenie chorób rzadkich w Polsce: Przełom, ale jest kilka elementów do poprawyCzytaj też:
SMA, ALS, NMOSD, EB: cuda medycyny czy… sprzedawanie marzeń. Debata Wprost