Katarzyna Pinkosz, NewsMed, Wprost: We wrześniu Ministerstwo Zdrowia przedstawi ostateczny projekt nowelizacji ustawy refundacyjnej, tak jak to było wcześniej zapowiadane?
Mateusz Oczkowski, wicedyrektor Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji Ministerstwa Zdrowia: Obecnie odpowiadamy na uwagi, które do nas spłynęły w konsultacjach publicznych. Cały mój zespół nad tym pracuje – było kilkaset uwag. Są jeszcze elementy, które wymagają doprecyzowania. Niektóre uwagi zdecydowaliśmy się przyjąć i nad nimi pracujemy.
Chcielibyśmy, by stało się to we wrześniu, choć jeszcze pewne elementy trzeba będzie doprecyzować, ponieważ nie chcemy, by skończyło się to koniecznością kolejnej nowelizacji. Najtrudniejsza wydaje się czwarta kategoria dostępności: najwięcej uwag wpłynęło właśnie w tej kwestii. Nasza koncepcja w tej sprawie też się zmieniła z czasem. Myślimy o jej zastąpieniu wprowadzeniem recepty w programach lekowych: dzięki temu pacjent mógłby leki odbierać w aptece. Nie chcemy rezygnować z programów lekowych: są one bardzo dobre dla pacjentów – zakładają regularne wizyty u lekarza, pacjenci są zaopiekowani przez szerokie grono specjalistów, jeśli to potrzebne. Dlatego myślę, że nie ma sensu „wyjmowania” każdej cząsteczki z programu lekowego a skupić się jedynie na tych zgeneryzowanych. Być może ten problem rozwiążemy receptą, wystawioną przez lekarza z ośrodka realizującego program lekowy.
Zmiany będą dotyczyć też Ratunkowego Dostępu do Technologii Lekowych (RDTL)?
Dziś 1/3 terapii, którą pacjenci otrzymują w ramach RDTL, to skojarzenia leków.
To nie jest ratowanie życia, tylko wzmocnienie terapii, jaką pacjent dostaje w programie lekowym. Nie temu miał służyć RDTL. W ten sposób szybko wyczerpują się środki w ramach RDTL, a nie mają dostępu do niego pacjenci, dla których faktycznie jest to ratowanie życia. Na to nie może być zgody.
Nie możemy wydawać pieniędzy z RDTL na kojarzenie terapii. Zwłaszcza, że później podmiot odpowiedzialny nie przychodzi do nas z wnioskiem refundacyjnym, bo mu się to nie opłaca. Takie sytuacje są niedopuszczalne.
Lekarz chce podać pacjentowi terapię, którą uważa za najskuteczniejszą, dlatego wnosi o RDTL z lekami skojarzonymi…
Tak, jednak nie mówmy w takim przypadku o ratowaniu życia – tylko o wzmacnianiu terapii, jaką pacjent otrzymuje. Gdyby to było ratowanie życia, to u pacjenta powinno dojść do progresji na terapii w programie lekowym.
Nie powinno być również sytuacji, kiedy pacjent jest w programie lekowym i wchodzi jednocześnie w badanie kliniczne.
Pacjent jest jednocześnie w programie lekowym i badaniu klinicznym? To możeliwe?
Tak się zdarza, sam byłem tym zszokowany.
Wraz z Rzecznikiem Praw Pacjenta i Rzecznikiem Praw Dziecka chcemy uświadamiać pacjentów, że jeśli przyjmą terapię w ramach badania klinicznego bardziej nowoczesną niż ta, która jest dostępna w ramach programu lekowego, to potem mogą zostać z niczym, bo będą na ścieżce terapeutycznej, która nie odpowiada żadnym wytycznym.
Mieliśmy już kilka sytuacji, kiedy pojawiły się oczekiwania, żeby zmienić program lekowy, bo skończyło się badanie kliniczne, skończyła się umowa, którą podpisał podmiot odpowiedzialny, skończył się program wczesnego dostępu. I pacjent został bez leczenia.
Firma farmaceutyczna powinna zadbać o takiego pacjenta?
Myślę, że tak. Mieliśmy już przypadki, kiedy firma rozpoczynała program wczesnego dostępu do leku, a potem informowała, że np. 1 listopada kończy program i jeśli nie zdążymy z procesem refundacyjnym, to pacjent zostanie z niczym.
Tu rodzi się kwestia etyczna: pacjent ma zostać bez leczenia na końcówce procesu refundacyjnego, by jeszcze zwiększyć nacisk na decydenta? Nie zgadzamy się na to i nagłaśniamy takie sytuacje.
Teraz pytamy już na początku firmę, czy rozpoczęła program wczesnego dostępu, a jeśli tak, to na jakich zasadach, czy pacjent jest świadomy, że w przypadku porażki procesu refundacyjnego, gdy program zostanie zamknięty, to nie będzie miał żadnego leczenia.
Najczęściej rozmawiamy o chorobach rzadkich i onkologii, ale w ostatnich latach wiele nowych terapii zostało zrefundowanych w kardiologii – m.in. w leczeniu hipercholesterolemii, nadciśnienia tętniczego, niewydolności serca, cukrzycy. Często jednak kryteria wejścia do programów lekowych są zawężone. Przykład: w 2023 roku zliberalizowane zostały kryteria włączenia chorych do programu leczenia hipercholesterolemii, ale wciąż kryteria są bardziej restrykcyjne niż mówią to zalecenia Europejskiego Towarzystwa Kardiologicznego. Żeby dostać nowoczesne leki nie wystarczy przejść zawał serca, musi to być np. zawał serca i udar mózgu. Czy w najbliższym czasie jest szansa na zmiany? Wydaje się to logiczne, że lepiej zacząć wcześniej leczyć skutecznie, by zapobiec udarowi czy drugiemu zawałowi serca…
Rzeczywiście, program B101 jest jednym z nielicznych, gdzie „cięcie wskazania” nie wyszło – populacja osób leczonych nie urosła tak bardzo przez lata. Program pojawił się w 2018 roku, później kilkukrotnie był zmieniany – nie tylko na wniosek podmiotu odpowiedzialnego, ale też z urzędu. Efekt populacyjny nie został osiągnięty na taką skalę, jak przewidywano.
Z drugiej strony – w Polsce jest ok. 20 mln pacjentów z hipercholesterolemią. Mamy refundację statyn i ezetymibu – to złoty standard leczenia hipercholesterolemii. Okazuje się jednak, że stosowanie tych leków w Polsce jest znikome, Polska jest rekordzistą, jeśli chodzi o procent osób nietolerujących statyn: to ok. 16 proc.! Tylko czy to jest faktycznie nietolerancja?
Jeśli weźmiemy pod uwagę, jak duży procent pacjentów w ogóle nie wykupuje leków i jak duży procent ich nie stosuje, to mam pytanie: czy oni są nieskutecznie leczeni, bo leki są mało skuteczne czy dlatego, że po prostu się nie leczą?
Nieporozumieniem jest to, że w programie leczenia hipercholesterolemii pacjentowi sprawdza się tylko cholesterol, a jest on leczony w szpitalu. Tak nie powinno być. Te leki jako pierwsze powinny znaleźć się w pośredniej kategorii dostępności. Chcielibyśmy jednak, by było określone, którzy lekarze mieliby prawo do wypisywania recepty. W wielu krajach Europy pacjent ma do tych leków dostęp w aptece, ale jest wyraźnie powiedziane, jaki lekarz, jaki ośrodek ma prawo wypisywania recept na tego typu leki. Chcemy też wprowadzić pewne ograniczenia dotyczące liczby opakowań i czasu stosowania. Niestety kwestia ograniczeń w zakresie specjalizacji lekarskiej jest jedną z najczęściej negatywnie komentowanych zmian w nowelizacji ustawy o refundacji. Przy tego typu lekach muszą być pewne ograniczenia jeśli chcemy w Polsce osiągać lepsze efekty populacyjne.
Toczą się rozmowy, jesteśmy po pierwszych negocjacjach, trzy firmy jednocześnie złożyły wnioski. Chcemy poprawić sytuację pacjentów, ale w przypadku, gdy rozszerzenie wskazań spowoduje wielokrotne zwiększenie liczby pacjentów, oczekujemy od firm obniżek cen.
Sytuacja jest trudna również z tego powodu, że mamy wiele wytycznych jak te leki powinny być stosowane. W Polsce wytyczne różnych towarzystw naukowych bardzo się różnią. Jesteśmy otwarci, by wskazania refundacyjne poszerzyć. Obecnie na ten program wydajemy ok. 27,5 mln zł, tymczasem według maksymalnych szacunków AOTMiT, jeśli zgodzilibyśmy się na propozycję firm, to przy modelu zawężonej rekrutacji na poziomie 6% jaka jest obecnie, musielibyśmy zwiększyć wydatki nawet do ok. 700 mln zł.
Za dwa lata dwie z tych cząsteczek zgeneryzują się, wtedy cena leków może spaść nawet kilkukrotnie i będzie możliwość, żeby znalazły się one w refundacji aptecznej. Oczywiście, powinno się też poprawić stosowanie statyn i ezetymibu, należałoby też określić, jak oceniać nietolerancję statyn. Chcielibyśmy również wprowadzić konieczność sprawdzenia przez lekarza w IKP, czy pacjent wykupił leki. Jeśli nie, to nie powinno być możliwości kwalifikacji go do programu lekowego. Trudno oczekiwać efektów, jeśli pacjent nie stosuje poprzednich linii leczenia.
To jeden z najtrudniejszych procesów refundacyjnych w tym roku. Bardzo się jednak cieszymy, że przystąpiło do niego kilka firm. Dzięki temu konkurenci widzą się nawzajem, dostrzegają, jak przebiega proces refundacyjny. Dla nas wystarczy porozumienie negocjacyjne, aby zapewnić realną zmianę dla pacjentów kardiologicznych.
Co jeszcze nowego w kardiologii, jeśli chodzi o leki?
Niedawno zostały rozszerzone wskazania dla flozyn w leczeniu niewydolności serca, niewydolności nerek, cukrzycy. Mamy jeszcze w procesie refundacyjnym dapagliflozynę. Być może generyczna dapagliflozyna uwolni pełen potencjał, zmiany będą jeszcze większe i flozyny będą traktowane jak gliptyny – czyli pacjenci będą je otrzymywać zgodnie z zarejestrowanymi wskazaniami. Na pewno wówczas zyskają pacjenci. Pytanie, jak zareagują konkurenci – producenci empagliflozyny i kanaglifozyny, jeśli chodzi o ceny.
Po zmianie ustawy refundacyjnej będzie wprowadzona uproszczona ścieżka dla terapii skojarzonych, a największa liczba terapii skojarzonych jest właśnie w kardiologii i hipercholesterolemii. Wiele z tych leków jeszcze nie mamy w refundacji. Myślę, że firmy chętnie złożą wnioski.
W procesie refundacyjnym są również – w dostępności aptecznej – nowe cząsteczki: leki przeciwzakrzepowe. Myślę, że początek 2026 będzie dobry dla pacjentów – generyzuje się wówczas sakubitryl w połączeniu z walsartanem; pojawią się leki generyczne. Mieliśmy w procesie refundacji ten lek, nie mogliśmy się jednak zgodzić na refundację, ponieważ firma kilkukrotnie zawyżyła cenę w stosunku do tej, która była na polskim rynku, chcąc, by pacjent otrzymywał lek na ryczałt, a nie z odpłatnością 30 proc. Stąd porażka refundacyjna.
W najbliższym czasie może się to zmienić. Rozmawiamy nie tylko z firmami innowacyjnymi, ale także generycznymi, żeby wiedzieć, co będzie się działo w najbliższym czasie, ale też tłumaczyć, dlaczego w przypadku jednej terapii wydajemy zgodę na refundację, a w przypadku innej wstrzymujemy się z podjęciem takiej decyzji.
W ostatnich latach pokazaliśmy, że nie boimy się śmiałych decyzji, planowania, zwiększania potencjału refundacyjnego.
Czytaj też:
„Leczenie pacjenta nawet za ponad 40 mln. Na jeden z leków wydajemy ponad miliard”