Szpiczak plazmocytowy to choroba nowotworowa, w której pojawia się najwięcej nowych leków i schematów leczenia. Obecnie mamy do czynienia z kolejną rewolucją, które może całkowicie zmienić oblicze tej choroby. Nowe terapie, na których wejście dziś w Polsce czekają eksperci i pacjenci, mogą spowodować, że pacjent zamiast kilku a nawet kilkunastu linii leczenia, otrzyma jedną, dwie lub trzy linie, bo więcej nie będzie potrzebne, gdyż nie dojdzie do nawrotu choroby.
Szpiczak dziś to choroba przewlekła, ale nawrotowa
– W przypadku większości pacjentów: tak, szpiczak jest to już dziś choroba przewlekła – potwierdza prof. Iwona Hus, kierująca Kliniką Hematologii Państwowego Instytutu Medycznego MSWiA w Warszawie. – Nowe terapie, których jest bardzo wiele, przyczyniają się do istotnego wydłużenia życia. Bardzo byśmy chcieli móc wyleczyć szpiczaka; na razie jest to choroba nieuleczalna, ale czas przeżycia znacznie się wydłużył – zaznacza prof. Iwona Hus.
U zdecydowanej większości pacjentów szpiczak jednak nawraca, mimo zastosowania nawet bardzo dobrych terapii. Nawrót szpiczaka pozostaje jednym z głównych wyzwań w leczeniu. Z raportu przygotowanego niedawno z inicjatywy Fundacji Carita im. Wiesławy Adamiec oraz stowarzyszenia Kierunek Zdrowie wynika, że nawrót choroby jest dla pacjentów bardzo trudnym przeżyciem, być może nawet trudniejszym do zaakceptowania niż pierwsza diagnoza choroby.
Raport pokazał, jak trudnym momentem dla pacjentów jest pierwszy nawrót choroby: pojawia się niepewność, czy będzie dostępna skuteczna terapia – potwierdza Dominik Romiński, prezes stowarzyszenia Kierunek Zdrowie. Dlatego dla pacjentów tak ważny jest dostęp do najbardziej skutecznych opcji nie tylko w pierwszej linii, ale też w nawrocie choroby.
Trudne leczenie w nawrocie szpiczaka
– W przypadku nawrotu choroba niejako „nauczyła się” naszego wcześniejszego leczenia, uodporniła się na wcześniej stosowane leczenie, a więc można powiedzieć, że jest „silniejsza”. Po drugie: pacjent ma więcej lat, często doświadczył działań niepożądanych wynikających z terapii, a więc jest słabszy. A więc: silniejsza choroba, a pacjent słabszy. Musimy zastosować terapię, która tę oporność pokona – zaznacza prof. Dominik Dytfeld, prezes Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego.
Jednocześnie leki, które były już stosowane wcześniej, nie będą skuteczne, a ponieważ w przypadku szpiczaka stosuje się schematy trzy- lub czterolekowe, to mimo dostępności do dużej liczby leków w ramach programu lekowego, w przypadku nawrotu nie jest łatwo dobrać skuteczną terapię.
Dlatego tak dużą rolę odgrywają nowe terapie, ukierunkowane na nowe cele molekularne, które nie były „celem” wcześniej stosowanych terapii.
– Takim celem może być antygen BCMA, który od drugiej linii leczenia może być zarówno celem dla terapii CAR-T (jeden z produktów jest zarejestrowany od drugiej linii leczenia), ale również możemy zastosować lek gotowy do użycia: belantamab mafadotyny w dwóch połączeniach. Pierwszy – z pomalidomidem i deksametazonem, a drugi: z bortezobimem i deksametanozem – zaznacza prof. Krzysztof Giannopoulos, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologicznego i Transfuzjologicznego.
Hematolodzy czekają na nowe możliwości leczenia
Środowisko hematologów bardzo liczy na to, że w drugiej linii leczenia szpiczaka w programie lekowym pojawi się zarówno terapia CAR-T jak dwa schematy z belantamabem wedotyny. – Dostęp do tych schematów będzie bardzo ważny, gdyż nie wszyscy pacjenci otrzymają terapię CAR-T. Wydaje się, że terapie z balantamabem mafadotyny będą uniwersalnymi terapiami stosowanymi od drugiej linii. Dostęp do tych schematów będzie bardzo ważny – zaznacza prof. Dytfeld i dodaje:
– Belantamab jest unikalną cząsteczką, to przeciwciało monoklonalne, czyli cząsteczka nakierowana na antygen BCMA, który jest obecny na powierzchni komórek szpiczaka plazmocytowego. Przeciwciała monoklonalne już stosujemy w leczeniu szpiczaka; ale w przypadku tego leku nowością jest to, że znajduje się w nim również toksyna komórkowa, czyli trucizna, która jak gdyby zwiększa efektywność leku.
Terapia działa więc zarówno na układ immunologiczny, jak – dzięki toksynie – zabija komórki szpiczaka. Tym można tłumaczyć bardzo dobre wyniki badań klinicznych, w których schematy z belantamabem wedotyny były porównywane do schematów z bardzo dobrymi i skutecznymi terapiami zawierającymi deratumumab i pomalidomid (badania DREAMM- 7 i DREAM-8). – Czas wolny od progresji choroby przy zwiększył się trzykrotnie w stosunku do schematu z darabumumabem: trzy razy więcej – to naprawdę wyjątkowa terapia – dodaje prof. Dytfeld.
Potwierdza to też prof. Krzysztof Giannopoulos: – Schematy z balantamabem porównywano ze schematem daratumubab z bortezomibem i deksametazonem oraz pomalidomid, bortezomib i deksametazon. Skuteczność schematów z belantamabem była olbrzymia, bo wydłużenie czasu do progresji choroby było trzykrotnie, a dla jednego ze schematów wydłużenie całkowitego przeżycia – dwukrotne. To naprawdę są niespotykane wyniki – przy stosunkowo krótkim okresie obserwacji – pokazujące, że powinniśmy zastąpić obecnie stosowane schematy drugiej linii właśnie nowymi schematami – mówi prof. Giannopoulos.
Priorytety refundacyjne konsultant krajowej i TOP 10 Hemato 2026
Zarówno terapia CAR-T jak schematy z belantamabem mafadotyny jako priorytety refundacyjne wymienia prof. Ewa Lech-Marańda, konsultant krajowa w dziedzinie hematoonkologii. Środowisko hematologów będzie wkrótce przygotowywało listę TOP 10 Hemato 2026 – największych oczekiwań w hematologii na 2026 rok.
– Jako środowisko jesteśmy w trakcie przygotowywania naszej listy TOP 10 Hemato 2026. Będziemy w gronie zarządu PTHiT typować naszym zdaniem najważniejsze terapie, które następnie będą poddane tajnemu głosowaniu – mówi prof. Lech-Marańda.
Minister zdrowia: chcemy poprawić leczenie hematoonkologiczne
Minister Jolanta Sobierańska-Grenda zapowiada, że hematoonkologia jest ważnym tematem dla Ministerstwa Zdrowia. Coraz bliżej jest zapowiadanego pilotażu Krajowej Sieci Hematologicznej. – Zależałoby nam na tym, żeby był równy dostęp do leczenia, niezależnie od tego, gdzie mieszamy, jak daleko mamy od danego ośrodka. Nad tym powinniśmy pracować – wspólnie z konsultantami i z ekspertami w tej dziedzinie – mówi minister Sobierańska-Grenda.
Zapowiada też, że na listach refundacyjnych będą pojawiać się nowe terapie w hematoonkologii. – Postęp medycyny jest tak olbrzymi, że żadnej okazji do poprawy leczenia nie można „przespać”. Myślę, że zarówno komisja ekonomiczna, jak osoby zajmujące się refundacjami, będą miały to na uwadze – zaznacza minister Sobierańska-Grenda.