Mateusz Oczkowski, zastępca dyrektora Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji był gościem debaty Wprost „Co warto, co się opłaca” na temat refundacji nowych leków w rzadkich chorobach neurologicznych. Podkreślał, że w ostatnim czasie doszło do wielu zmian, jeśli chodzi o refundację leków w chorobach rzadkich, a Ministerstwo Zdrowia będzie się starało utrzymać ten trend.
– Choroby rzadkie to poważny element naszej pracy. W postepowaniach refundacyjnych na 80 nowych postępowań prawie połowa dotyczy chorób rzadkich – mówił wicedyrektor Oczkowski.
Nowelizacja ustawy refundacyjnej: zmiany dla chorób rzadkich
Wicedyrektor Oczkowski zaznaczył, że Ministerstwo Zdrowia pracuje nad zmianami legislacyjnymi, które uporządkują obszar leczenia chorób rzadkich. – Przygotowujemy się do nowych rozwiązań w ramach nowelizacji ustawy refundacyjnej, którą chcemy procedować jesienią. Znajdą się w niej również rozwiązania, które będą dotyczyły chorób rzadkich – zapowiedział. Zaznaczył że kwestie refundacji leków zostały „wyjęte” z Planu dla Chorób Rzadkich i będą podlegały zmianom legislacyjnym w ramach nowelizacji ustawy refundacyjnej.
Leki w rzadkich chorobach neurologicznych
Wiele nowych leków pojawia się w rzadkich chorobach neurologicznych. Przykładem może być rdzeniowy zanik mięśni (SMA), w którego leczeniu w Polsce są obecnie dostępne wszystkie leki zarejestrowane na świecie. Nowe terapie celowane pojawiły się w ostatnim czasie również w miastenii: tu jednak jeszcze nie wszystkie nowe terapie znajdują się w programie lekowym. Czy jest szansa na utrzymanie tego trendu i wchodzenie nowych leków do programów leczenia chorób rzadkich?
Czytaj też:
Jak leczyć choroby rzadkie? „Jako cywilizowany kraj mamy zobowiązania”
– Patrząc na to, jak rozwijają się badania kliniczne, ile ich toczy się na świecie, to widać, że neurologii nowych terapii będzie wiele. Dla nas to duże wyzwanie, jeśli chodzi o zakres refundacji nowych rozwiązań, szczególnie w przypadku terapii, które podaje się jednorazowo (jak terapia genowa). To jest inwestycja w przyszłość, musi być opłacalna – mówił wicedyrektor Oczkowski. Zaznaczył, że jeśli zajdzie zmiana w wytycznych leczenia i pojawią się wskazania do stosowania kolejnych terapii np. po terapii genowej, to należy zastanowić się nad sposobem ich finansowania.
Czytaj też:
Prof. Sykut-Cegielska: Terapie enzymatyczne to przełom w leczeniu
Zwrócił uwagę na to, że polski program lekowy SMA jest traktowany wręcz jako wzorcowy. – Nasi specjaliści, którzy pracują w zespole koordynacyjnym, chwalą się nim na arenie międzynarodowej. Mamy nadzieję, że uda nam się utrzymać ten poziom, ponieważ w połączeniu z identyfikacją pacjentów po urodzenia, jest to bardzo dobry program. – mówił wicedyrektor Oczkowski. Zaznaczył też, że raport wykonany przez AOTMiT wykazał, że skuteczność terapii genowej w SMA utrzymuje się.
Czytaj też:
Prof. Kostera-Pruszczyk: Efekty leczenia przerosły nasze oczekiwania