W ostatnich latach dostęp nowych terapii onkologicznych w Polsce to wręcz rewolucja: w wielu przypadkach możliwości leczenia są już zgodne z wytycznymi międzynarodowych towarzystw naukowych. – Wiele nowych leków zostało objętych refundacją, korzystne jest też przesuwanie leków z programów lekowych do katalogu chemioterapii, co daje lekarzom dużo większe możliwości, a jednocześnie zdejmuje obciążenia administracyjne. Większa liczba dostępnych terapii jest widoczna w zestawieniach międzynarodowych, w których Polska przesuwa się na coraz wyższe pozycje. Idziemy w dobrym kierunku – mówił prof. Marcin Czech, prezes Polskiego Towarzystwa Farmakoekonomicznego i były wiceminister zdrowia odpowiedzialny za refundację leków.
Nadal jest jednak wiele wyzwań, gdyż onkologia to dziedzina bardzo dynamiczna, jeśli chodzi o rejestrację nowych terapii; czas od rejestracji nowych leków do refundacji w Polsce powinien jeszcze się skrócić. Choroby onkologiczne coraz częściej stają się przewlekłe, chorzy są leczeni przez wiele lat.
– Trzeba podejmować racjonalne decyzje, by jak najwięcej pacjentów mogło skorzystać z różnych form terapii w różnych konfiguracjach; dużym wyzwaniem jest to, jak takie terapie refundować – mówił prof. Marcin Czech.
Rak płuca coraz częściej chorobą przewlekłą
Rak płuca to wciąż nowotwór numer jeden, jeśli chodzi o liczbę zgonów w Polsce z powodu nowotworów, zarówno wśród mężczyzn, jak kobiet. W tym roku bardzo zmieniły się możliwości leczenia po kompleksowej modyfikacji programu lekowego. – Dzięki znakomitej współpracy konsultanta krajowego w dziedzinie onkologii i Polskiej Grupy Raka Płuca z Ministerstwem Zdrowia udało się dokonać modyfikacji programu, która dostosowała go do standardów europejskich i światowych. Pojawiły się nie tylko nowe leki, ale też możliwość ich zastosowania w kolejnych liniach, jeśli są takie wskazania. Rak płuca kiedyś był wyrokiem, dziś coraz częściej jest chorobą przewlekłą. Mamy możliwość nie tylko leczenia niedrobnokomórkowego, ale też drobnokomórkowego raka płuca, a także międzybłoniaka opłucnej – zaznaczał prof. Dariusz M. Kowalski, prezes Polskiej Grupy Raka Płuca, kierownik Oddziału Zachowawczego Kliniki Nowotworów Płuca i Klatki Piersiowej Narodowego Instytutu Onkologii w Warszawie.
Wyzwaniem jest diagnostyka: wciąż nie u wszystkich chorych są wykonywane badania genetyczne, dzięki którym można lepiej dopasować leczenie do pacjentów. – Jeśli chodzi o leki celowane, to Polsce w ramach programu lekowego poruszamy się w ramach trzech głównych zaburzeń genetycznych, jednak tych zaburzeń jest więcej i są już na nie zarejestrowane leki. Myślę, że kolejne modyfikacje programu lekowego uwzględnią też nowe leki – mówił prof. Kowalski.
Zwrócił uwagę na grupę pacjentów z tzw. rearanżacją w genie ALK, którą ma ok. 4 proc. chorych. Zwykle są to osoby młode, przed 40. rokiem życia, częściej kobiety, nigdy niepalące papierosów.
– Ci pacjenci często mają przerzuty do ośrodkowego układu nerwowego. Już w momencie rozpoznania ma je prawie 50 proc. chorych, a w trakcie leczenia pojawiają się nawet u 80 proc. pacjentów. Przerzuty do ośrodkowego układu nerwowego rokują najgorzej, dlatego należy zrobić wszystko, by zredukować ryzyko ich rozwoju – zaznaczył prof. Dariusz Kowalski.
Dla tych pacjentów są już w Polsce refundowane nowoczesne leki: inhibitory kinazy tyrozynowej ALK: pierwszej (kryzotynib), drugiej (cerytynib, alektynib, brygatynib) i trzeciej generacji (lorlatynib). Inhibitor pierwszej generacji w niewielkim stopniu chroni przed przerzutami do mózgu, znacznie lepiej robią to leki kolejnych generacji.
– Inhibitory drugiej generacji powodują 4-5-krotną redukcję ryzyka, a lorlatynib aż 11-krotną redukcję. Dziś jest on dostępny w programie lekowym w drugiej linii leczenia, gdyż jest jedynym lekiem, który powoduje przełamanie oporności na inhibitory drugiej generacji. Jest on jednak już zarejestrowany w pierwszej linii, ze względu na tak dużą redukcję ryzyka przerzutów do ośrodkowego układu nerwowego. Bardzo chcielibyśmy móc go stosować u naszych chorych już w pierwszej linii – podkreślił prof. Kowalski.
Zwrócił też uwagę na to, że w raku płuca pojawia się najwięcej przełomowych leków. Często są one jednak przeznaczone dla niewielkich grup pacjentów z określonymi mutacjami genetycznymi. – Ok. 3 proc. chorych ma insercję w egzonie 20 genu EGRF; są już dla nich skuteczne leki, podobnie w przypadku rearanżacji w genie RET oraz mutacji punktowej V600E w genie BRAF. Dla chorych z mutacją punktową z mutacją G12C w genie KRAS jest możliwość zastosowania sotorasibu po niepowodzeniu chemioterapii lub chemioimmunoterapii w 1 linii, również na te wszystkie leki czekamy – mówił prof. Kowalski.
Nowo powstała koalicja towarzystw naukowych: Polskiej Grupy Raka Płuca, Polskiego Towarzystwa Onkologicznego, Polskiego Towarzystwa Patomorfologów, Polskiego Towarzystwa Radioterapii Onkologicznej, Polskiego Towarzystwa Chorób Płuc będzie starać się o utworzenie ośrodków Lung Cancer Units.
Rak piersi: ważna indywidualizacja leczenia
Wiele nowych opcji pojawiło się też w ostatnim czasie w raku piersi, co daje możliwość indywidualizowania terapii. Tak jest w najczęstszym podtypie raka piersi: HER2-ujemnym, estrogenowo dodatnim (stanowi ok. 75 proc. zachorowań). – W ostatnich latach bardzo zmieniło się podejście, jeśli chodzi o leczenie zaawansowanego, przerzutowego raka piersi HER2-ujemniego, gdyż mamy możliwość zastosowania leków, które przełamują hormonooporność. W zaawansowanej chorobie mamy możliwość dodania do hormonoterapii jednego z trzech inhibitorów CDK 4/6, czyli cyklibów. Powoduje to nawet dwukrotne wydłużenie czasu do progresji, w porównaniu do samej hormonoterapii. Bardzo ważne jest to, że możemy wybierać spośród trzech leków, w zależności od profilu pacjentki. Taka terapia ma znacznie mniej działań niepożądanych niż chemioterapia – przekonywała dr n. med. Joanna Streb z Oddziału Klinicznego Onkologii Szpitala Uniwersyteckiego w Krakowie, wojewódzki konsultant onkologii klinicznej w Małopolsce.
Dr Streb podziękowała za obecny program lekowy, który w przypadku zaawansowanego raka HER2-ujemnego daje możliwość wyboru z trzech inhibitorów CDK 4/6. Chemioterapia jest zastępowana mniej agresywną hormonoterapią z zastosowaniem inhibitorów CDK 4/6. Dzięki takiemu leczeniu pacjentki mają mniej działań niepożądanych, a także zmniejszają się koszty terapii.
Zaznaczyła również, że pojawia się też wiele nowych terapii w leczeniu raka HER-2-dodatniego, oraz w raku piersi potrójnie ujemnym, który częściej dotyczy młodych kobiet. – Tu oczekujemy na kolejne terapie, zarówno w leczeniu przedoperacyjnym, jak na terapie kolejnych linii. Już od dawna wiemy, że rak piersi jest chorobą przewlekłą, dlatego tak ważny jest dostęp do kolejnych terapii – mówiła dr Streb.
Wciąż ogromnym problemem jest to, że tak wiele kobiet w Polsce umiera z powodu raka piersi: bardzo często przyczyną jest to, że jest on rozpoznany późno. Wciąż zbyt mało kobiet zgłasza się na badania mammograficzne. Ważne jest też to, by pacjentka po diagnozie trafiła do ośrodka typu Breast Cancer Unit, w którym będzie można ustalić dla niej najlepszą opcję leczenia.
Rak nerki: jak poprawić program lekowy
W przypadku raka nerki również podstawą jest wczesne wykrycie – dlatego eksperci zalecają wykonywanie profilaktycznie USG jamy brzusznej i jak najszybsze zgłoszenie się do lekarza w przypadku pojawienia się w moczu krwi. W ostatnich latach leczenie bardzo się w Polsce poprawiło, dzięki dużym zmianom w programie lekowym. – Dziękujemy za te zmiany. Znacznie zwiększyły one nasze możliwości pomocy chorym – mówił prof. Jakub Żołnierek, onkolog kliniczny, jednocześnie zwracając uwagę na dwie ważne brakujące opcje leczenia. Pierwsza to brak możliwości stosowania schematów skojarzonych (immunoterapii i leków ukierunkowanych molekularnie) w pierwszej linii zaawansowanego raka nerki. Druga to możliwość nowoczesnych metod leczenia systemowego uzupełniająco po radykalnym leczeniu chirurgicznym.
– Mieliśmy trzy badania kliniczne trzeciej fazy z zastosowaniem immunoterapii w leczeniu adiuwantowym raka nerki. Dwa z nich zakończyły się niepowodzeniem, jednak trzecie, z zastosowaniem pembrolizumabu, wykazało w istotny sposób wydłużenie czasu wolnego od nawrotu choroby – mówił prof. Jakub Żołnierek.
Zaznaczył, że zastosowanie takiego leczenia byłoby bardzo ważne w przypadkach znacznego zaawansowania choroby miejscowo lub regionalnie z zajęciem węzłów chłonnych. – Takie postępowanie jest bardzo ważne, gdyż wydłuża czas do pojawienia się przerzutów i zmniejsza ryzyko ich pojawiania się. Korzyści z zastosowania immunoterapii były tym większe, im guz był bardziej miejscowo zaawansowany. Wiemy, że choroba już krąży w organizmie. W takiej sytuacji na pewno warto byłoby zastosować immunoterapię po leczeniu radykalnym – podkreślił prof. Żołnierek.
Od A do G czyli potrzeby pacjentów
Nowoczesne leki to jednak nie wszystko, co jest niezbędne dla poprawy wyników leczenia nowotworów.
– Wiedza ratuje życie, im więcej wiemy, tym większe są nasze szanse, dlatego stawiamy na edukację i na profilaktykę, która niestety dziś jest realizowana słabo. Staramy się edukować pacjentki i szerzyć wiedzę w społeczeństwie o profilaktyce – zaznaczała Krystyna Wechmann, prezes Polskiej Koalicji Pacjentów Onkologicznych.
Polska Koalicja Pacjentów Onkologicznych jest współautorem raportu „Diagnostyka molekularna w leczeniu nowotworów”. – Niestety, wciąż w Polsce wykonuje się zbyt mało badań molekularnych, a bez tego nie jest możliwe zastosowanie nowoczesnych leków. To trzeba zmienić – mówiła prezes Krystyna Wechmann. Zwróciła uwagę, że dla rzeczywistej poprawy wyników leczenia konieczna jest edukacja, kadry, koordynator pacjentów, dostępność do leczenia, dobre finansowanie onkologii, co warunkuje m.in. dostępność do nowych leków, a także edukacja pacjentów i wykonywanie badań genetycznych.
Wiceminister Miłkowski: onkologia jest kosztowna, jest jednak szansa na kolejne nowe terapie
Obecny na debacie wiceminister Maciej Miłkowski zwrócił uwagę, że rokowanie w raku płuca, raku piersi i raku nerki bardzo w ostatnim czasie się zmieniło, również dzięki dużym zmianom w programach lekowych i udostępnianiu kolejnych terapii. Zaznaczył, że wiele z nich jest bardzo kosztownych. – Wydatki na programy lekowe w raku płuca w 2022 roku to 750 mln zł (wzrost o 50 proc. w stosunku do wcześniejszego roku; tak duży wzrost rzadko się zdarza). Największym zadaniem jest sfinansowanie terapii, które już zostały przyjęte – mówił wiceminister, zaznaczając jednak, że są możliwe kolejne zmiany. – Jeśli chodzi o lorlatynib w przypadku rearanżacji w genie ALK, to na 1 lipca jest przedłużenie kolejnego okresu (refundacji), będzie kontynuacja. Firma jest zainteresowana staraniem się o leczenie w pierwszej linii, będziemy o rym rozmawiać – mówił. Zaznaczył, że rozmowy będą też dotyczyły włączenia do programu lekowego kolejnych leków.
Jeśli chodzi o raka piersi, wiceminister Miłkowski zaznaczył, że w HER2-ujejmnym raku piersi są dostępne inhibitory CDK 4/6 i hormonoterapie, natomiast kolejne nowoczesne leki czekają w potrójnie ujemnym raku piersi, jak również w HER2-pozytywnym raku piersi. – Trwają negocjacje z firmami, część leków na pewno w tym roku wejdzie – podkreślił. Zaznaczył też, że ministerstwo będzie starać się jeszcze w tym roku zrealizować możliwość leczenia adiuwantowego immunoterapią po leczeniu radykalnym w raku nerki. Przyznał, że dużo większy problem jest z terapiami będącymi połączeniem immunoterapii z lekami ukierunkowanymi molekularnie z powodu bardzo wysokich kosztów terapii.
Całość debaty można obejrzeć: