Katarzyna Pinkosz, NewsMed: Miastenia to rzadka choroba i mało znana. Jakie są jej objawy i jakiego leczenia wymagają pacjenci?
Prof. Anna Kostera-Pruszczyk: To bardzo trudna choroba z autoagresji (autoimmunologiczna); nabyta z powodów, które nie do końca rozumiemy. Organizm zaczyna produkować przeciwciała, które sprawiają, że słabną mięśnie, których każdy z nas używa na co dzień, by patrzeć, mówić, chodzić, połykać. W dodatku słabną one także w trakcie wykonywania czynności; mówimy o męczliwości czy nużliwości mięśni. Szczególnie trudne dla pacjentów jest to, że choroba bywa bardzo zmienna. Czasem zmienna w ciągu dnia – rano jest lepiej, a po całym dniu pacjent jest już bardzo mało sprawny. Bywa też bardzo zmienna w dłuższych okresach. Zdarza się, że po złym okresie następuje lepszy.
Bywa jednak, że np. w trakcie infekcji dochodzi do gwałtownego pogorszenia, które sprawia, że pacjent w celu ratowania życia musi trafić do szpitala.
Pacjenci mają leczenie, ale to, które jest dostępne, nie u każdego zatrzymuje postęp choroby?
Wiele spośród leków, które mamy do dyspozycji, to leki stosowane w chorobach z autoagresji nawet od 50 lat. Jeśli pomagają po krótkiej kuracji, to jesteśmy bardzo zadowoleni: pacjent ma remisję, może funkcjonować zupełnie dobrze.
Jednak jest grupa chorych, która choruje ciężko, przewlekle, aktywnie, u których te tzw. stare leki immunosupresyjne muszą być podawane w dużych dawkach – co powoduje duże ryzyko działań niepożądanych, także groźnych.
U niektórych pacjentów podawanie leków pierwszej, drugiej, kolejnych linii nie jest w stanie przygasić aktywności choroby. Muszą oni wymagać regularnych lub doraźnych hospitalizacji w celu podawania dodatkowych leków drogą dożylną, plazmaferez (wymiany osocza). Miastenia może dawać okresowo stany zagrożenia życia.
Z raportu, który niedawno został opublikowany na temat miastenii, wynika, że część pacjentów musi być hospitalizowanych. Często są to dwa i więcej pobytów w szpitalu rocznie. Dla których pacjentów nowe leki byłyby potrzebne i co mogłyby zmienić w życiu pacjentów?
Ok. 30 proc. pacjentów z miastenią osiąga remisję; nie muszą nawet przyjmować leków. Ok. 60 proc. to osoby, które funkcjonują dobrze, przyjmując leki objawowe, dostępne w każdej aptece. U kilku procentów osób chorujących na miastenię choroba jest jednak groźna i bardzo aktywna.
Nowe leki mają celowany mechanizm działania, są bardzo dobrze dobrane do patomechanizmu choroby. Mają jeszcze jedną, bardzo ważną cechę: zaczynają działać bardzo szybko – nie później niż w ciągu kilku tygodni od rozpoczęcia terapii, a zdarza się, że czasem nawet w ciągu godzin.
Jeśli porównamy to ze starymi lekami immunosupresyjnymi, w przypadku których czekaliśmy na efekt 6-12 miesięcy, to widać ogromną różnicę, jeśli chodzi o wpływ na życie i funkcjonowanie pacjenta. Jakość życia jest zupełnie inna. Ci najbardziej ciężko i przewlekle chorujący pacjenci, u których nie udało nam się osiągnąć sukcesu, są osobami, dla których bardzo chciałabym, żeby były dostępne kolejne terapie.
Czytaj też:
Oczkowski o lekach w chorobach rzadkich: Będzie nowelizacja, chcemy utrzymać trend
Obecnie będzie pojawiało się coraz więcej leków nieco różniących się mechanizmem działania. Mamy nowy program lekowy NFZ, w którym znalazły się dwa nowe leki: jeden dłużej już znany, ale do tej pory szeroko niestosowany w miastenii (był jednak stosowany w innych chorobach autoimmunizacyjnych), a drugi to nowy lek. To niesłychanie ważne i potrzebne, ale nie wyczerpuje potrzeb wszystkich naszych pacjentów. Chcielibyśmy móc korzystać z terapii dostosowanych do aktywności choroby, indywidualnej odpowiedzi pacjenta; leczyć nie tylko racjonalnie, ale tez bardzo skutecznie. Na pewno nowe leki dają taką szansę.
Dzięki skutecznym lekom pacjenci mogliby normalnie żyć, funkcjonować? Nie trafiać do szpitala?
Z pewnością tak. Mam bardzo dobre doświadczenia – nasz zespół uczestniczył w niektórych badaniach klinicznych z nowymi lekami, mieliśmy również możliwość stosowania ich dzięki różnym mechanizmom finansowania.
Włączyliśmy do badań klinicznych naszych szczególnie ciężko chorujących pacjentów. Fantastycznie odpowiedzieli na terapię, wrócili do pracy.
Dziewczyna, która musiała trafiać do szpitala kilkanaście razy w roku, obecnie funkcjonuje zupełnie dobrze. Wcześniej wymagała pomocy w każdej czynności codziennego życia, łączne z toaletą, obecnie odważnie rusza sama w świat. Udało jej się wyjechać na wakacje, zastanawia się nad powrotem do pracy. Takie efekty leczenia chcielibyśmy widzieć u naszych chorych.
Czytaj też:
Jak leczyć choroby rzadkie? „Jako cywilizowany kraj mamy zobowiązania”