Eksperci i pacjenci podkreślają, że w leczeniu szpiczaka plazmocytowego bardzo wiele się zmieniło. Dla wielu choroba przestała być już wyrokiem, pacjenci żyją coraz dłużej. Nadal jednak jest to choroba, która powraca, a każdy kolejny nawrót wiąże się z większą opornością i większą trudnością leczenia. Dlatego pacjenci i eksperci mówią jednym głosem i liczą na decyzje poprawiające dostęp do innowacyjnego leczenia. Zwłaszcza, że wyniki nowych terapii – jeszcze w Polsce niedostępnych – są naprawdę spektakularne.
Mówili o tym eksperci podczas niedawnej konferencji Hematologia Kliniczna i Doświadczalna – największej w tym roku konferencji hematologicznej w Polsce. Podkreślali eksperci kliniczni i pacjenci na spotkaniu zorganizowanym przez Fundację Carita im. Wiesławy Adamiec.
Pierwsza linia: potrzebna mała modyfikacja schematu leczenia
W pierwszej linii szpiczaka obecnie oczekiwana zmiana polega na wprowadzeniu nowego schematu czterolekowego – zarówno dla tych pacjentów, których można leczyć intensywnie (kwalifikujących się do przeszczepienia szpiku), jak niekwalifikujących się do przeszczepienia. Chodzi o schemat złożony z czterech leków: daratumumab, bortezomib, lenalidomid, deksametazon.
– Na dziś można powiedzieć, że pierwsza linia jest dosyć dobrze zabezpieczona, aczkolwiek będą potrzebne pewne zmiany – mam nadzieję, że to są zmiany dosyć proste pod kątem refundacyjnym – zaznacza prof. Krzysztof Giannopoulos, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologicznego i Trasfuzjolologicznego.
Skuteczniejsze schematy z belantamabem od drugiej linii
– Ostatnio bardzo wiele zmieniło się w leczeniu szpiczaka, jeśli chodzi o dostęp do leczenia. Pozytywnych zmian jest naprawdę wiele. Wiemy jednak, że szpiczak to choroba nawrotowo-oporna. Bardzo ważne jest, żeby już w drugiej linii mieć takie zabezpieczenie, żeby remisja trwała długie miesiące. Naprzeciw temu wychodzą nowe terapie, na które czekamy już od drugiej linii, czyli od pierwszego nawrotu – zaznacza Łukasz Rokicki, prezes Fundacji Carita im. Wiesławy Adamiec.
Druga linia leczenia szpiczaka jest wyzwaniem, ponieważ nie są skuteczne leki stosowane w pierwszej linii. Od drugiej linii konieczny jest dostęp do terapii nakierowanych na nowy cel: antygen dojrzewania limfocytów B, czyli BCMA. Nie są one dostępne w Polsce.
– Mamy dwie opcje, które mogą być zastosowane z powodzeniem od drugiej linii. Pierwsza to dwie terapie zawierające belantamab mafadotyny, czyli połączenie przeciwciała monoklonalnego skierowane przeciwko antygenowi BCMA z toksyną komórkową. Pierwszy schemat został zarejestrowany dzięki badaniu DREAMM-7 (belantamab, bortezomib i deksametazon), drugi na podstawie badania DREAMM-8 (belantamab, pomalidomid, deksametazon). Ten drugi jest szczególnie ważny dla pacjentów opornych na lenalidomid; wydaje mi się, że on będzie częściej wykorzystywany.
Obie terapie są w trakcie procesu refundacyjnego. Mamy nadzieję, że już latem tego roku będziemy mogli je wykorzystywać– mówi prof. Dominik Dytfeld, prezes Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego.
– Wyniki badania wykazały dwukrotne wydłużenie czasu wolnego od progresji. Czyli: są już zarejestrowane dwa razy bardziej skuteczne schematy leczenia, a my możemy polskim pacjentom podać tylko lek, do którego ten nowy schemat był porównywany. To nie jest optymalny wybór – tak o pierwszym schemacie z belantamabem mówi prof. Krzysztof Giannopoulos. I dodaje:
– Jeszcze bardziej widać różnicę w przypadku drugiego schematu: wykazuje on trzykrotne wydłużenie czasu do progresji choroby i dwukrotne wydłużenie czasu całkowitego przeżycia. Nie ma argumentów, by nie poprawiać dostępności do leczenia w drugiej linii.
CAR-T dla pacjentów od drugiej i trzeciej linii
Drugą terapią oczekiwaną już w pierwszym nawrocie szpiczaka jest terapia CAR-T (cilta-cel). – To bardzo skuteczna terapia CAR-T, zarejestrowana od linii drugiej. Leczenie jest bardzo skuteczne, a co bardzo istotne: podawane tylko jeden raz. Pacjent nie musi dostawać innych terapii, nie musi przyjeżdżać do ośrodka, jest wolny od leczenia – zaznacza prof. Dytfeld.
Trzecią oczekiwaną terapią jest druga terapia CAR-T (ide-cel), zarejestrowana od trzeciej linii w leczeniu szpiczaka. To terapie podawane tylko raz.
Wyniki leczenia terapią CAR-T są spektakularne, choć nie jest to leczenie dla wszystkich pacjentów. Jednak u dużej części z tych, którzy ją otrzymali, eksperci mówią wręcz o funkcjonalnym wyleczeniu choroby nowotworowej, jaką jest szpiczak.
– Cieszymy się, że hematologia światowa rozwija się w zawrotnym tempie. Szpiczak plazmocytowy to choroba, która z choroby przebiegającej dramatycznie, często śmiertelnej w czasie 2-3 lat, staje się powoli chorobą przewlekłą. U wielu pacjentów mówimy o tzw. funkcjonalnym wyleczeniu, czyli przeżyciu 5 lat bez wykrywalnej choroby resztkowej, czyli bez żadnego śladu choroby. To jest możliwe dzięki optymalnemu leczeniu w pierwszych liniach terapii, ponieważ później ta choroba nawraca coraz szybciej, mimo stosowania skutecznych leków – zaznacza prof. Krzysztof Jamroziak, wiceprezes Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego.
Dlatego eksperci i pacjenci apelują o optymalne terapie w pierwszych liniach leczenia.
– Medycyna nie zatrzymuje się i my też nie powinniśmy, szpiczak z choroby nieuleczalnej stał się chorobą przewlekłą, pacjenci żyją kilka, kilkanaście lat. Potrzebne są jednak nowe leki, by pacjent mógł osiągnąć remisję, bo ta choroba to niekończący się cykl nawrotów i remisji, choroba uodparnia się na stosowane leczenie – podkreśla Barbara Leonardi, prezes Myeloma Patients Europe.
Skuteczne leczenie to inwestycja – z dużą stopą zwrotu
Niedawny raport przygotowany przez Polskie Towarzystwo Hematologiczne i Transfuzjologiczne oraz NFZ pokazał, że nowoczesne leczenie jest opłacalne, a przede wszystkim skuteczne – pacjenci dłużej żyją.
– Ten raport pokazuje wyniki z rzeczywistej praktyki klinicznej, jaka jest skuteczność terapii. Pokazuje, że te decyzje refundacyjne naprawdę są bardzo ważne, wydłużają życie pacjentów. Nowoczesne leczenie potrafi przezwyciężać czynniki ryzyka złego rokowania, czyli potwierdza to, że decyzje refundacyjne były bardzo dobre pod kątem korzyści dla pacjentów. Mam nadzieję, że ten raport będzie też motywować decydentów do podejmowania dalszych dobrych decyzji refundacyjnych – podkreśla prof. Krzysztof Giannopoulos.
Na to, że zdrowie jest elementem bezpieczeństwa państwa, dlatego warto inwestować w skuteczne leczenie, zwraca uwagę senator generał Mirosław Różański, jeden z najbardziej cenionych polskich dowódców wojskowych ostatnich dekad.
– Na bezpieczeństwo należy patrzeć holistycznie, nie tylko przez pryzmat zakupów uzbrojenia, systemów wprowadzanych do polskich sił zbrojnych. Nie będą miały racji bytu najbardziej zaawansowane technologie – bez społeczeństwa, czyli tych, którzy będą dysponować tymi systemami. Zdrowe społeczeństwo jest fundamentem budowania odporności państwa. Powinni to zrozumieć także decydenci – zaznacza generał Różański.
Czytaj też:
Generał Różański: Gdy dowiedziałem się o raku, świat dla mnie zadrżałCzytaj też:
Pacjent po diagnozie często zostaje sam. „System nie jest przygotowany na życie z chorobą przewlekłą”