Coraz większe możliwości leczenia nowotworów hematologicznych, coraz więcej możliwości leczenia chorób rzadkich – postęp jest widoczny, jednak medycyna idzie wciąż naprzód i pojawiają się nowe opcje leczenia. W przypadku wielu nowotworów hematologicznych pojawia się kolejny lek i szansa na dłuższe życie. W przypadku chorób rzadkich często są pierwsze lub jedne z pierwszych skutecznych terapii.
Dyskusja skupiła się na PBL, chłoniaku z komórek płaszcza oraz rzadkich chorobach: NMOSD i pierwotnym zapaleniu dróg żółciowych.
Hematoonkoologia: potrzeby z listy TOP 10 Hemato
Optymalnie byłoby, żeby wszystkie leki z listy TOP 10 Hemato 2026 zostały zrefundowane – zaznaczyła prof. Ewa Lech-Marańda, konsultant krajowa w dziedzinie hematologii, podkreślając, że ostatnie lata to ogromny postęp w hematologii światowej i ogromny postęp w dostępie do leków w Polsce. – Na listach refundacyjnych pojawiło się ponad 100 cząsteczkowskazań w hematologii, na każdej liście refundacyjnej często było kilka nowych terapii. Obecnie pozostały nam terapie kosztochłonne i takie, które weszły do standardu leczenia w ciągu ostatniego roku – zaznaczyła.
Na liście TOP 10 Hemato 2026 znalazły się leki celowane i leki z grupy immunoterapeutyków.
– Potrzeby dotyczą przede wszystkim szpiczaka plazmocytowego, przewlekłej białaczki limfocytowej (to największe populacje chorych, tu dzieje się najwięcej, jeśli chodzi o rejestrację nowych leków), a także pacjentów z rzadszymi nowotworami, jak chłoniak z komórek płaszcza czy chłoniak grudkowy – mówiła prof. Lech-Marańda.
W przypadku pacjentów ze szpiczakiem na w TOP 10 znajduje się terapia z daratumumabem (nieco inna niż obecna w refundacji), dwie terapie CAR-T (od drugiej i od trzeciej linii) oraz belantamab mafadotyny, który już został zrefundowany. Na liście TOP 10 jest też akalabrutynib w pierwszej linii dla chorych na chłoniaka z komórek płaszcza, a także w pierwszej linii dla chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową. – Dla tej grupy chorych w TOP 10 znajduje się też pirtobrutynib: nowoczesny inhibitor kinazy Brutona: terapia celowana dla pacjentów z chorobą oporną i nawrotową – zaznaczała prof. Ewa Lech-Marańda.
Zaznaczyła, że lista TOP 10 Hemato koncentruje się na lekach przeciwnowotworowych, tymczasem bardzo istotne są też leki niezbędne do „zarządzania” powikłaniami – zarówno choroby, jak leczenia. To m.in. antybiotyki przeciwgrzybicze, czy leki stosowane w leczeniu powikłań immunologicznych. – W tym roku jeszcze dwie listy przed nami, mam nadzieję, że część z tych potrzeb uda się zrealizować – zaznaczała prof. Ewa Lech-Marańda.
Przewlekła białaczka limfocytowa: ważne terapie w nawrocie choroby
W leczeniu nowotworów hematologicznych najważniejsze jest zastosowanie jak najskuteczniejszych terapii już w pierwszej linii (od tego zależy długość pierwszej remisji w przypadku chorób, których nie udaje się wyleczyć). Dotyczy to m.in. przewlekłej białaczki limfocytowej oraz chłoniaka z komórek płaszcza (rzadki, agresywny nowotwór). Leczenie w przypadku nawrotu choroby lub oporności jest dużo trudniejsze.
Nowe terapie początkowo wprowadzane są w kolejnych liniach leczenia, dla pacjentów, dla których nie ma dobrych opcji terapii. Jeśli okazują się skuteczne, najczęściej są przesuwane do wcześniejszych linii.
– Pacjenci z przewlekłą białaczką limfocytową mają obecnie dostęp do wielu skutecznych terapii. Może jednak zdarzyć się, że pacjent ma pierwotną oporność, niekorzystny profil genetyczny nowotworu, albo rozpoczął leczenie wiele lat temu i teraz nowotwór jest trudniejszy do leczenia. Musimy sięgnąć wtedy po leczenie drugiej, trzeciej linii z wykorzystaniem najnowszych cząsteczek, gdyż inne nie działają. W przypadku oporności na inhibitor BCL2 (wenetoklaks) i inhibitory kinazy Brutona (BTK) pierwszej (ibrutynib) i drugiej generacji (akalabrutynib, zanubrutynib) jest zarejestrowany nowy inhibitor BTK, który w inny sposób łączy się z kinazą Brutona: pirtobrutynib – zaznaczała prof. Iwona Hus, kierownik Kliniki Hematologii PIM MSWiA.
Obecnie jest on zarejestrowany u pacjentów po zastosowaniu wcześniejszych inhibitorów kinazy Brutona.
– Gdyby lek był dostępny w programie lekowym, to pacjenci z opornością na leczenie i wznową choroby mogliby go szybko otrzymać. PBL, chociaż z natury jest chorobą przewlekłą, to na pewnym etapie może mieć przebieg agresywny, szczególnie przy niekorzystnym ryzyku genetycznym. Takiego leczenia nie wymagałoby wielu pacjentów, jednak pirtobrutynib jest bardzo potrzebny – mówiła prof. Iwona Hus.
Ten sam lek jest też ważną opcją dla pacjentów z chłoniakiem z komórek płaszcza. W tej chorobie w ostatnim czasie mocno zmieniły się rekomendacje leczenia w pierwszej linii (akalabrutynib w połączeniu z immunochemioterapią, ibrutynib w przypadku pacjentów młodszych, kwalifikujących się do przeszczepienia szpiku). W przypadku choroby opornej i nawrotowej ważną opcją byłby pirtobrutynib. – W programie lekowym jest co prawda już terapia CAR-T, jednak nie każdy pacjent do niej się kwalifikuje, nie u każdego będzie ona też skuteczna. Dla takich pacjentów ważna byłaby możliwość zastosowania pirtobrutynibu. Lek ma dobry profil bezpieczeństwa, jest stosowany doustnie, wymaga tylko ambulatoryjnych wizyt w ośrodku – przekonywała prof. Iwona Hus.
– W Polsce leczenie jest obecnie na dobrym poziomie, jednak chcielibyśmy, żeby w tej niewielkiej grupie pacjentów, dla których obecnie opcje nie są wystarczające, mogli zastosować nowe leki – dodawała.
NMSOD (zapalenie nerwów wzrokowych i rdzenia): potrzebne nowe leki w programie
NMSOD (neuromyelitis optica spectrum disorders), czyli zapalenie nerwów wzrokowych i rdzenia, to choroba rzadka. – W Polsce może na nią chorować nawet ok. 1000 osób, ale wiele spośród niech nie jest jeszcze diagnozowanych – zaznaczyła prof. Beata Zakrzewska-Pniewska z Kliniki Neurologii WUM. – Jeśli choroby nie leczymy właściwie, to po 5-6 latach u 40 proc. pacjentów dochodzi do utraty wzroku, u 30 proc. do głębokiej niepełnosprawności i konieczności korzystania z wózka inwalidzkiego, a u 10 proc. choroba może doprowadzić do zgonu – dodawała.
NMSOD przez wiele lat było uważane za „cięższy wariant” SM. Objawy to zaburzenia chodu, równowagi, widzenia, niedowłady kończyn, problemy ze strony zwieraczy pęcherza, zaburzenia pracy jelit.
– To choroba autoimmunologiczna. Układ odpornościowy pracuje nieprawidłowo, wytwarza przeciwciała atakujące astrocyty, czyli komórki opiekujące się neuronami. Jeśli przeciwciało zniszczy astrocyt, to wcześniej czy później obumiera także neuron. Klinicznie przekłada się to na rzuty choroby. W NMSOD nie dochodzi do remisji, do poprawy; uszkodzenie układu nerwowego jest nieodwracalne – tłumaczyła prof. Zakrzewska-Pniewska.
Dziś jest możliwe szybkie zdiagnozowanie choroby (szuka się w surowicy krwi przeciwciał przeciw akwaporynie 4), a w celu potwierdzenia diagnozy wykonuje się też rezonans magnetyczny.
Od prawie 4 lat w Polsce funkcjonuje program lekowy, w którym znajduje się jednak tylko jeden lek biologiczny: satralizumab. – To bardzo skuteczny lek; ponad 90 proc. pacjentów nim leczonych nie ma rzutów choroby. Obecnie mamy jednak zarejestrowane i rekomendowane przez wszystkie towarzystwa neurologiczne w Europie i USA trzy cząsteczki: satralizumab, rawulizumab i inebilizumab. Cieszymy się, że mamy w programie jeden lek, ale nie ma powodu żeby pozbawić chorych możliwości terapii dwoma pozostałymi – mówiła prof. Iwona Zakrzewska-Pniewska.
Pojawienie się kolejnego leku w programie umożliwiłoby indywidualizację leczenia. Dla porównania: w przypadku SM jest obecnie stosowanych nawet 18 leków.
– Zdarza się, że pacjenci nie odpowiadają na leczenie. Mieliśmy w naszej klinice sytuację, że u pacjentki z bardzo burzliwym przebiegiem NMSOD staraliśmy się w ramach systemu RDTL o dostęp do rawulizumabu. Udało się, jednak na poziomie administracyjnym zajęło to aż 7 miesięcy. Wszystkie rekomendacje europejskie i światowe mówią jednoznacznie, że te trzy leki zarejestrowane powinny być stosowane na równi – podkreśliła prof. Beata Zakrzewska-Pniewska.
Pierwotne zapalenie dróg żółciowych: pacjenci i eksperci apelują o program lekowy
Pierwotne zapalenie dróg żółciowych (PBC) to choroba autoimmunologiczna, chorują na nią głównie kobiety.
– Szacujemy, że w Polsce choruje ok. 6-8 tys., a może nawet 10 tys. kobiet, i kilkuset mężczyzn. W dodatku jest to choroba kobiet w okresie trudnym zdrowotnie: okołomenopauzalnym, kiedy często pojawiają się nietypowe objawy, które łatwo zrzucić np. na karb zaburzeń hormonalnych – mówił prof. Jerzy Jaroszewicz, kierownik Katedry i Oddziału Klinicznego Chorób Zakaźnych i Hepatologii Śląskiego Uniwersytetu Medycznego.
Objawy PBC to przede wszystkim świąd skóry i przewlekłe zmęczenie. – Świąd jest typowy dla chorób wątroby, jednak większość pacjentów kojarzy go z chorobami dermatologicznymi, alergicznymi, pasożytniczymi. W PBC zdarza się, że świąd jest bardzo ciężki, uniemożliwia funkcjonowanie, pracę, sen. Jedna z moich pacjentek, leczona nowym lekiem, powiedziała, że pierwszy raz od 10 lat udało jej się wyspać. Silny świąd skóry może być nawet samoistnym wskazaniem do przeszczepienia wątroby – mówił prof. Jaroszewicz.
Drugim objawem PBC jest przewlekłe zmęczenie, które nie mija po odpoczynku, znacząco upośledza jakość życia, uniemożliwia funkcjonowanie, pracę.
– Mówimy o zmęczeniu i świądzie, ale najważniejsze jest to, co dzieje się w wątrobie. A tam proces autoimmunizacyjny toczy się niepostrzeżenie, bo w najmniejszych drogach żółciowych. Stan zapalny powoduje, że drogi żółciowe zarastają. Żółć zamiast odpływać z wątroby, zalega w niej. Dochodzi do zapalenia wątroby, włóknienia, marskości, a nawet raka wątroby – zaznaczał prof. Jaroszewicz.
Dużym problemem jest późne rozpoznawanie: nawet u 40-50 proc. pacjentów PBC jest rozpoznawane dopiero na etapie marskości wątroby.
Podczas tegorocznego Kongresu Europejskiego Towarzystwa Badań nad Wątrobą (EASL) ogłoszono nowe wytyczne kliniczne dotyczące PBC. – Niestety, polscy pacjenci dziś nie mają możliwości leczenia według tych wytycznych. Walczymy o powstanie programu lekowego – mówił prof. Jaroszewicz.
Ok. 40 proc. pacjentów nie odpowiada na leczenie pierwszej linii. W drugiej linii są już zarejestrowane dwie cząsteczki: elafibranol i seladelpar. – W Polsce te leki są dostępne jedynie w tzw. programie współczucia (compassionate use) i w RDTL, do których wybieramy najciężej chore pacjentki, z bardzo aktywną chorobą, ciężkim świądem, bardzo dużym zmęczeniem – mówił prof. Jaroszewicz. I zaznaczał:
- U pacjentek, które dostały takie leczenie, tak pojawiła jakość życia, że nie widzą możliwości, żeby z tego leczenia zrezygnować. Byłoby wręcz nieetyczne, gdyby takiego leczenia im nie przedłużyć. Apelujemy, żeby te leki znalazły się na najbliższych listach refundacyjnych– mówił prof. Jaroszewicz.
O stworzenie programu lekowego i umieszczenie w nim nowych terapii apelowała też Barbara Pepke, prezes Fundacji Gwiazda Nadziei. Fundacja ma pod opieką pacjentów z chorobami wątroby, m.in. z PBC.
– Bardzo proszę Ministerstwo Zdrowia, aby nie zwlekało z refundacją tych terapii. Dla pacjenta czasem kolejnych kilka miesięcy oczekiwania może oznaczać konieczność transplantacji wątroby – zaznaczała Barbara Pepke, podkreślając, że transplantacja wątroby nie jest dobrym rozwiązaniem, gdyż powoduje konieczność leczenia immunosupresyjnego, osłabiającego organizm.
– Pacjentki opowiadają o długim procesie diagnozowania, o tym jak często przez wiele lat z powodu niespecyficznych objawów były odsyłane od lekarza do lekarza, często do psychiatry. Często ci pacjenci giną, oczekując na transplantację, albo później, z powodu powikłań infekcji. Naprawdę opłaca się wcześnie diagnozować i leczyć – mówiła Barbara Pepke.
– Jeśli jest lek, który może odmienić ich życie, to apelujemy do MZ, aby nie zwlekać i wprowadzić taką terapię – zaznaczała.
W celu szybszego diagnozowania i niedoprowadzenia do marskości wątroby, ważne byłoby także włączenie do programu „Moje Zdrowie” badania fosfatazy alkalicznej. – Błędem było włączenie do tego programu badania GGTP, gdyż jest to enzym nieswoisty, jego poziom rośnie w chorobach wątroby, trzustki, ale też metabolicznych, a czasem bez przyczyny. Mamy natomiast dużo bardziej swoisty enzym: fosfatazę alkaliczna, która sygnalizuje choroby dróg żółciowych. Ta drobna zmiana, bezkosztowa, znacząco poprawiłoby zdolność wykrywania chorób dróg żółciowych, zarówno występujących rzadko, jak PBC, jak częściej jak kamica dróg żółciowych, kamica pęcherzyka żółciowego – mówił prof. Jaroszewicz.
Potrzebna jest lepsza organizacja leczenia
Uczestnicy debaty podkreślili, że medycyna w ostatnich latach zrobiła ogromny krok naprzód, zarówno w nowotworach hematologicznych, jak w chorobach rzadkich. Bardzo ważny jest dostęp do skutecznego i rekomendowanego leczenia dla pacjentów. Równie ważna jest jednak poprawa organizacji leczenia. Pacjenci zbyt długo czekają na diagnozę, w kolejkach do poradni specjalistycznych, a potem do leczenia. Problemem jest również dostęp pacjentów do programów lekowych: bardzo nierównomierny w Polsce. – O dostępie do leczenia nie może decydować kod pocztowy pacjenta – podkreślała Barbara Pepke.
W debacie: Hematologia i choroby rzadkie: przełom trwa – jak wykorzystać potencjał nowych terapii udział wzięli:
Prof. Ewa Lech-Marańda, konsultant krajowa w dziedzinie hematologii; Prof. Iwona Hus, kierownik Kliniki Hematologii PIM MSWiA; Prof. Jerzy Jaroszewicz, kierownik Katedry i Oddziału Klinicznego Chorób Zakaźnych i Hepatologii Wydziału Nauk Medycznych w Zabrzu Śląski Uniwersytet Medycznyl Barbara Pepke, prezes Fundacji Gwiazda Nadziei, Prof. Beata Zakrzewska-Pniewska, Katedra i Klinika Neurologii UCK WUM
Czytaj też:
Nie powinno być różnic w dostępie do leczenia. Prof. Wróbel: Do tej „łodzi” powinien wejść każdy pacjent Czytaj też:
SMA, ALS, NMOSD, EB: cuda medycyny czy… sprzedawanie marzeń. Debata Wprost Czytaj też:
PBC latami może odbierać siły i niszczyć wątrobę . „Po pacjentkach często nie widać, że chorują” Czytaj też:
Konsultant krajowa: Na te leki czekamy w 2026 roku. „Pracujemy nad listą TOP 10 Hemato”