Katarzyna Pinkosz, NewsMed, Wprost: Panie Profesorze, patrząc na stworzoną przez ekspertów listę TOP 10 Hemato 2026: najważniejszych leków na ten rok, jeśli chodzi o hematoonkologię: jak Pan ocenia dzisiaj jej realizację?
Prof. Krzysztof Giannopoulos, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologicznego i Transfuzjologicznego: W ostatnich latach publikujemy listę TOP10 Hemato, która ma być swego rodzaju „kompasem” dla Ministerstwa Zdrowia, pokazującym, co o refundacji myślą eksperci. Oczywiście, potrzeb jest więcej, lista TOP 10 nie zawsze jest wystarczająca. Zazwyczaj ograniczamy się do części onkologicznej hematologii, jako że w ostatnich latach to największe wyzwanie zdrowotne.
Bardzo dużo jednak dzieje się również w nieonkologicznej części hematologii jak również leczenia wspomagającego. Na przyszły rok będziemy przygotowywać również drugą listę – być może nie będziemy jej publikować co roku, ale chcemy pokazać, jak dużo się dzieje w leczeniu wspomagającym oraz w innych terapiach, niekoniecznie przeciwnowotworowych.
Jeśli chodzi o 2026 rok, to niestety aż tak dużo się nie wydarzyło, jak na razie (początek września 2026 r.) mamy na razie jedną pozycję z listy TOP 10 Hemato, która weszła na listy refundacyjne od pierwszego lipca tego roku (druga terapia pojawia się na liście refundacyjnej od października 2026 r. – przyp. red.).
Szpiczak plazmocytowy: ważne zmiany w leczeniu i kolejne potrzeby
Terapia dostępna od lipca to dwa schematy z belantamabem mafadotyny. Dlaczego to leczenie było potrzebne?
To duże wzmocnienie drugiej linii leczenia chorych na szpiczaka plazmocytowego. Mówiliśmy, że po zmianach dotyczących optymalizacji pierwszej linii, dostępności do przeciwciał dwuswoistych od czwartej linii leczenia, nieoptymalne stało się leczenie drugiej i trzeciej linii.
Mieliśmy dostęp do terapii, które były ramieniem porównawczym w badaniach rejestracyjnych dla nowych terapii, m.in. dla schematów z belantamabem mafadotyny. Ministerstwo odwróciło tę sytuację, za co bardzo dziękujemy, bo rzeczywiście jest to ważny ruch.
Ten lek jest refundowany w dwóch schematach trójlekowych. Pierwszy to schemat belantamab mafadotyny razem z pomalidomidem i deksametazonem, drugi – z bortezomibem i deksametazonem.
Można powiedzieć, że są to stosunkowo „dobrzy partnerzy”, nie tylko pod kątem synergii działania przeciwszpiczakowego, ale również tego, że jeden ze schematów jest doustny (plus belantamab podawany dożylnie). Drugi to schemat z bortezomibem podawanym podskórnie, ale wiemy, że bortezomib ma bardzo skuteczny mechanizm działania również przeciwko chorobie kostnej. Tak więc w pewnych sytuacjach klinicznych będziemy wybierać ten schemat, gdzie do leku podawanego dożylnie dodawany jest lek podawany podskórnie razem z lekiem doustnym.
To wygodne leczenie, niewymagające hospitalizacji, na co też zwracamy uwagę w ostatnich latach, że nowoczesne leczenie umożliwia leczenie poza szpitalem. To pewien skrót myślowy, bo wiemy, że ambulatoryjne podawanie leków może odbywać się w szpitalu. Nie ma jednak konieczności hospitalizacji, która powoduje szereg negatywnych skutków, jak zwiększone ryzyko infekcyjne. A najważniejszy element jest związany z większym wykorzystaniem kadry medycznej i większymi w związku z tym kosztami, co jest ważne w dobie informacji dotyczących budżetu na ochronę zdrowia.
W kontekście realizacji innych wskazań środowiska hematologicznego na liście TOP 10 Hemato, to pozostałe leki znajdują się na różnych etapach procesów refundacyjnych.
Pierwsza pozycja na liście TOP 10 Hemato dotyczy daratumumabu w dwóch schematach: z bortezomibem, lenalidomidem i deksametazonem dla pacjentów kwalifikujących się do przeszczepienia i niekwalifikujących się do przeszczepienia. Są pewne różnice w dawkowaniu, dlatego to są odrębne schematy. Wiemy, że planowany jest przynajmniej połowiczny sukces, bo częściowa decyzja pozytywna już zapadła (schemat będzie refundowany od 1 października dla pacjentów niekwalifikujących się do przeszczepienia szpiku – przyp. red.). Druga część dotyczy mniejszej grupy pacjentów młodszych, dla których chcemy optymalizować leczenie. U tych pacjentów obserwujemy największy sukces w postaci największego wydłużenia czasu przeżycia. A wiemy, że jeśli pacjent jest w grupie młodszej wiekowo, 40-60 lat, to tym ważniejszy jest sukces pod kątem powrotu do działalności zawodowej czy życia społecznego.
Kolejne terapie są na różnych etapach. Jedna z terapii to terapia CAR-T w szpiczaku plazmocytowym. Tu dwa produkty są w procesie refundacyjnym – chociaż niestety mogę powiedzieć, że „były”. Jeden z nich ma już definitywne, negatywne rozstrzygnięcie w Ministerstwie Zdrowia. Po odwołaniu się przez podmiot odpowiedzialny, niestety ministerstwo podtrzymało negatywną decyzję dotyczącą finansowania. Drugi produkt również otrzymał negatywną decyzję. Mam nadzieję, że ta sytuacja jest chwilowa, związana z tym, że ministerstwo bardzo dokładnie musi spojrzeć na programy lekowe, jakie są możliwości finansowania trudnych i kosztochłonnych terapii – bo oczywiście mamy świadomość, ile kosztują terapie CAR-T. Z drugiej strony wiemy, jakie są zalety tej terapii. To terapie jednorazowe, czyli mamy jednorazowy koszt. Po drugie, są to terapie bardzo skuteczne, które w standardach międzynarodowych zajmują pierwsze miejsce, jeśli chodzi o pacjentów nawrotowych.
Cieszymy się z wcześniejszych decyzji refundacyjnych dotyczących rozszerzenia dostępności do CAR-T dla pacjentów leczonych na chłoniaki agresywne B-komórkowe: mamy dostępny w zasadzie już trzeci preparat (liso-cel), dostępny od tego roku. To doskonała decyzja refundacyjna, czekamy na kolejne w chłoniakach indolentnych. Dostępność terapii CAR-T w ostrej białaczce limfoblastycznej też jest bardzo dobra: zarówno w populacji pediatrycznej, jak dla osób dorosłych. Natomiast pacjenci chorzy na szpiczaka nie mają dostępności do CAR-T. Myślę, że całej listy TOP 10 Hemato to jest element, który będzie najdłużej negocjowany. Oczywiście liczymy na pozytywny finał.
Przewlekła białaczka limfocytowa i chłoniak z komórek płaszcza
Pozostałe leki z listy TOP 10 Hemato – również w częstych rozpoznaniach – częstych jak dla hematologa – myślę o leczeniu nawrotowej przewlekłej białaczki limfocytowej i chłoniaka z komórek płaszcza, to mamy dwa różne wskazania, ale ten sam lek, czyli pirtobrutynib.
W tych wskazaniach są również schematy pierwszoliniowe z akalabrutynibem, schematy ograniczone w czasie. Zachowujemy w tym przypadku optymizm, bo wydaje się, że ze względu na to, że są to schematy o ograniczonym czasie podawania, to również wpływ na budżet nie będzie aż tak duży, a zarówno akalabrutynib, jak wenetoklaks są już refundowane w pierwszej linii. Czyli to kwestia innego połączenia leków, na które bardzo czekają hematolodzy w Polsce.
Panie Profesorze, ponieważ jesteśmy na Forum Ekonomicznym, to nie sposób nie mówić o ekonomii. Terapie w hematoonkologii są kosztowne, ale czy ich zastosowanie opłaca nie – tylko pod takim kątem, że pacjent żyje dłużej, ale też pod kątem ekonomicznym?
Na jednym z pierwszych paneli Forum Ekonomicznego rozmawialiśmy odnośnie pewnego napięcia dotyczącego budżetu: jak pacjent ma się odnaleźć w tym systemie, bo z systemu korzysta pacjent, chora osoba, której trzeba zaproponować takie rozwiązania, żeby albo wyleczyć chorobę, albo ją kontrolować. Wiemy, jak wygląda sytuacja NFZ, ale też są pewne pozytywne elementy z tym związane. Po pierwsze, przestajemy dyskutować, czy składka zdrowotna jest wystarczająca, bo widzimy, że nie jest. Solidarnie z budżetu państwa zwiększa się suma dofinansowania. Na przyszły rok suma dofinansowania i sumaryczny budżet na ochronę zdrowia jest rekordowy. A skoro jest rekordowy budżet, to cieszymy się, bo rekordowe będzie finansowanie programów lekowych. Z danych z NFZ wynika, że finansowanie programów lekowych to ok. 13 mld zł, plus 3 mld zł płatne w nadwykonaniach, czyli nadal poniżej 20 mld złotych. Przy sumarycznym budżecie powyżej 240 mld zł to nie jest największy i najcięższy składnik.
W kontekście programów lekowych wydaje mi się, że skuteczna jest polityka Ministerstwa Zdrowia: najniższe ceny w Europie i bardzo skuteczne mechanizmy dzielenia ryzyka. Mam nadzieję, że będzie ona kontynuowana.
Terapie o ograniczonym czasie podawania w hematoonkologii
Skoro mówimy o ekonomii, często podkreślamy, że opłacalne są tzw. terapie ograniczone w czasie. Czy one są równie skuteczne jak terapie prowadzone w sposób ciągły? Czy rzeczywiście tutaj można powiedzieć, że warto takie terapie prowadzić również z powodu efektywności ekonomicznej?
W tych przypadkach, gdzie jest to możliwe, zdecydowanie tak. Jeśli terapia ograniczona w czasie jest mniej skuteczna, to nie będziemy jej stosować. Mamy wyniki z badań – np. przykład badanie CLL17 w przewlekłej białaczce limfocytowej, bardzo dobrze skonstruowane, w którym w trzech grupach porównywano różne podejścia terapeutyczne w pierwszej linii leczenia. Pierwsze to inhibitor BTK stosowany w sposób ciągły. Drugie to wenetoklaks plus obinutuzumab w sposób ograniczony w czasie i trzecie w pełni doustna terapia wenetoklaks plus ibrutynib w sposób ograniczony w czasie.
Nie wykazano różnic, jeśli o efekty.
Wiele systemów już na to zareagowało, promując leczenie ograniczone w czasie. Wiemy, że po okresie nawet większego finansowania – bo często dwa leki w schemacie będą droższe niż jeden lek stosowany w monoterapii – jest przerwa w leczeniu. Jest ona korzystna finansowo – ale ja, jako lekarz, nie powinienem przede wszystkim o tym mówić. Przerwa w leczeniu jest również dobra z innych powodów. Po pierwsze, jest to czas, kiedy pacjent może wracać do swojej aktywności nie mając obciążenia, wizyt.
Druga rzecz: terapia ciągła, nawet jeśli to terapia celowana, ma pewną toksyczność. W naszych wskazaniach często wynika ona z przewlekłej immunosupresji, czyli zwiększonego ryzyka infekcyjnego, wymagającego nawet hospitalizacji. To przede wszystkim ryzyko dla pacjenta. Jest też element finansowania, bo nie wliczamy w koszty refundacji wspomagającego leczenia powikłań. Należy to wszystko uwzględnić.
I najtrudniejsza terapia ograniczona w czasie, czyli terapia CAR-T. Zazwyczaj pokazujemy starsze wyniki: terapia CAR-T jednego z preparatów była stosowana u pacjentów po kilku liniach leczenia, podsumowano pięcioletnie przeżycia. Jeśli mamy pięcioletnie obserwacje, to przy medianie wieku rozpoznania 70 lat jest to bardzo istotny wynik. To była grupa pacjentów, gdzie rokowanie było bardzo złe, z ograniczonymi możliwościami leczenia, mediana czasu przeżycia była w okolicach roku. Po pięciu latach połowa pacjentów żyje, a jedna trzecia nie wymaga leczenia.
Podchodzimy do tego ostrożnie, mówiąc, że jest to tzw. funkcjonalne wyleczenie. Pacjent jest bez choroby, po jednej terapii. To wynik, którego życzylibyśmy sobie dla większej grupy pacjentów. A wiemy, że on będzie lepszy, dlatego że badania kliniczne, które rozszerzyły rejestrację od drugiej linii leczenia, są lepsze. Zakładamy, że wcześniejsze wdrożenie leczenia jest bardziej skuteczne, liczymy, że długoczasowe obserwacje będą bardzo korzystne.
W zasadzie wszystkie bogatsze systemy zareagowały w ten sposób, że jest to terapia dostępna. W Polsce długo ta dostępność nie była możliwa, gdyż podmioty odpowiedzialne nie składały wniosków refundacyjnych, bo tak duże było zapotrzebowanie w Stanach Zjednoczonych i krajach Europy Zachodniej. Natomiast rok temu podmioty odpowiedzialne złożyły wnioski refundacyjne. Muszę powiedzieć, że jesteśmy trochę rozczarowani, że nie udało się znaleźć platformy porozumienia finansowego. Liczymy jednak, że ministerstwo będzie sprawnie pracowało i że uda się tę dostępność zabezpieczyć.
Równolegle w Polsce wrócił temat terapii CAR-T wytwarzanych w ośrodkach. I tu stanowczo chciałem powiedzieć, że to nie jest to samo. Dostępność systemowa do produktów komercyjnych jest szeroka nawet w tych krajach, gdzie są produkowane CAR-T w ośrodkach.
To trochę inna zasada. Inaczej ten produkt jest podawany pacjentom: najczęściej jako wyłączność szpitalna, są to nieco inne regulacje. Rzeczywiście, ten obszar też powinniśmy rozwijać, wymaga to ogromnego zaangażowania ośrodków, żeby przygotować terapie CAR-T i je podawać.
Mam nadzieję, że takie ośrodki powoli w Polsce zaczną powstawać. Jednak raz jeszcze chciałbym podkreślić, że ten rozwój to rozwój bardziej naukowy, w pojedynczych ośrodkach. On nie zabezpieczy pacjentów tak szeroko jak dostęp w ramach programu lekowego. Wiemy, że w programie chłoniakowym już mamy ponad 15 certyfikowanych ośrodków, jest ogólnopolska dostępność. Kraje najbardziej zaawansowane, czyli Hiszpania, Niemcy mają zarówno dostępność do produktów komercyjnych, jak i rozwijają technologię CAR-T w ramach ośrodków.
Czytaj też:
Prof. Giannopoulos: Są dwa razy skuteczniejsze terapie niż te, które dziś podajemy w Polsce Czytaj też:
W jednej z największych klinik w Europie nie ma już chorych na przewlekłą białaczkę. „Nie zostali wyleczeni”