Wiceminister Miłkowski: Zmiany w refundacji leków od 1 kwietnia to rewolucja

Katarzyna Pinkosz, Wprost: Panie Ministrze, kilka dni temu wraz z Panią Minister Izabelą Leszczyną przedstawił Pan kolejną listę refundacyjną – rewolucyjną: bardzo szeroką, obejmującą wiele nowych terapii. Nowością jest też pierwsza lista leków tzw. polskich leków.

Wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski: To bardzo szeroka i rozległa tematycznie lista; cieszę się, że udało się zrealizować kilka nowych rzeczy. Pierwsza jest związana z listą polskich leków oraz z odpłatnością za nie dla pacjentów. To ważna zmiana; pokazujemy, że inaczej traktujemy leki produkowane w Polsce. Pokazujemy też firmom kierunek, że każde „ściągnięcie” produkcji leku do Polski będzie objęte preferencją.

Producenci polskich leków będą mieć preferencje; to m.in. brak konieczności negocjacji czy wydłużenie okresu wydawania decyzji refundacyjnych. Drugi rodzaj preferencji polega na tym, że wraz z nadaniem statusu „polskiego leku” mniejsza będzie odpłatność pacjentów w aptece.

Zmianę pacjenci odczują we własnej kieszeni? Polskie leki będą miały obniżoną cenę w aptece?

Tak, będzie to obniżenie ceny o 10 proc. (w przypadku leku produkowanego w Polsce) lub 15 proc. (w przypadku leku produkowanego w Polsce z substancji czynnej produkowanej w Polsce). Oczywiście, dotyczy to leków refundowanych.

Duże zmiany są też na samej liście: pojawiły się nowe substancje lecznicze, zmiany w programach lekowych. Szereg leków będzie mogło być też stosowanych off-label, czyli poza wskazaniami…

Cały projekt przeanalizowaliśmy pod kątem tego, które leki możemy poszerzyć do stosowania poza wskazaniami. Dotyczy to – z listy aptecznej – m.in. mykofenolanu mofetylu (w miastenii), takrolimusu (m.in. w zespole nerczycowym i niektórych innych chorobach nerek). W ramach programów lekowych dopuściliśmy możliwość stosowania off-label rituksimabu (m.in. w pierwotnej małopłytkowości immunologicznej, miastenii), oksaliplatyny (w nowotworze złośliwym przełyku), kepecytabiny (w szeregu nowotworów), efgartigimodu alfa (w miastenii). W przypadku miastenii w procesie refundacyjnym znajduje się jeszcze jeden lek, a kolejne dwa wejdą do procesu, tak więc jeszcze w tym roku sytuacja pacjentów może się istotnie zmienić. Jeśli mówimy o leczeniu off-label, to pojawiła się też możliwość profilaktyki zakażeń RSV dla większej grupy dzieci. Do tej pory były nią objęte tylko wcześniaki i dzieci z istotną hemodynamicznie wrodzoną wadą serca, obecnie są poszerzone wskazania dla dzieci z SMA (do 2. roku życia) oraz z mukowiscydozą (do 1. roku życia)

Dlaczego akurat te dwie grupy?

Są bardzo dobre dowody naukowe na skuteczność takiej profilaktyki; AOTMiT oceniła je pozytywnie. U pacjentów z mukowiscydozą lub SMA zakażenie RSV przyczynia się do istotnego pogorszenia czynności płuc; może też spowodować pogorszenie stanu zdrowia. Mówiąc oSMA, trzeba też powiedzieć, że program został uporządkowany i m.in. rozszerzyła się możliwość stosowania terapii genowej w szczególnych przypadkach.

Są zmiany w programach lekowych: onkologicznych i nieonkologicznych…

Pojawił się nowy lek w raku szyjki macicy (pembrolizumab), a także olaparib w drugiej linii nawrotowego raka jajnika – dla pacjentek bez mutacji BRCA1,2, które wcześniej nie mogły być nim leczone. Dużą zmianą jest też nowy lek w czerniaku (połączenie niwolumabu z relatlimabem w jednej cząsteczce). Mamy też oczekiwane zmiany w hematoonkologii: w przewlekłej białaczce limfocytowej (schemat ibrutynib z wenetoklaksem w pierwszej linii, niezależnie od obecności mutacji wysokiego ryzyka; akalabrutynib od drugiej linii). Program lekowy został zmieniony.

Dla pacjentów pediatrycznych po przeszczepieniu komórek macierzystych pojawiła się możliwość stosowania leku w celu zapobiegania reaktywacji cytomegalowirusa. Lek był refundowany dla dorosłych. Obecnie będzie możliwość stosowania leczenia także u dzieci – zmiana została przyjęta na wniosek środowiska naukowego.

Jeśli chodzi o wskazania nieonkologiczne, to w leczeniu SM mamy oczekiwaną zmianę polegającą na możliwości stosowania podskórnego natalizumabu. W leczeniu wrzodziejącego zapalenia jelita grubego i choroby Leśniowskiego-Crohna poszerzyliśmy możliwości kwalifikacji do programu lekowego, pojawił się nowy lek (upadacytynib w chorobie Leśniowskiego-Crohna). Poszerzyliśmy również możliwość leczenia w zakresie reumatologii (ten sam lek dla chorych z aktywną postacią spondyloartropatii).

Ze zmian na liście będą też zadowoleni kardiolodzy?

Pojawiło się szereg zmian na liście aptecznej: refundowany będzie lek będący połączeniem ezetymibu z atorwastatyną: to pierwszy lek połączony, polskiego producenta. Rozszerzyliśmy wskazania do ezetymibu, gdyż do tej pory mógł on być refundowany w ograniczonych wskazaniach. Zmieniliśmy też program B.101 – leczenia zaburzeń lipidowych i hipercholesterolemii rodzinnej. Pierwsza zmiana polega na możliwości stosowania ewolokumabu u pacjentów z homozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną oraz u pacjentów pediatrycznych z homo- i heterozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną. Drugą ważną i oczekiwaną zmianą jest liberalizacja kryteriów włączenia do programu: chodzi o pacjentów z bardzo wysokim ryzykiem sercowo-naczyniowym (stężenie LDL ze 100 do 70 mg/dl, co bardzo poszerzy grupę leczonych i zmniejszy ryzyko poważnych incydentów sercowo-naczyniowych).

Na liście aptecznej ważnązmianąjest rozszerzenie wskazańdlaempagliflozyny (niewydolność serca, niewydolność nerek), a także powrót na listę kanagliflozyny (cukrzyca). Dla kobiet pojawił się lek w ciężkich postaciach mięśniaków macicy – to duży problem społeczny. Mamy nowy program dla chorych z zapaleniami nosa i zatok przynosowych z pierwszym lekiem (dupilimumab), w procesie jest też drugi. Pojawił się też nowy lek dla pacjentów z ciężką postacią astmy (tezepelumab) – dla części populacji kolejna już, piąta, cząsteczka, ale dla populacji pacjentów z niską eozynofilią <150 bez cech alergii – pierwsza terapia biologiczna. Na liście aptecznej mamy innowacyjny lek dla dorosłych ze schizofrenią (brexpiprazol).

Jest też dobra wiadomość dla pacjentów z ASMD.

Dla chorych z ASMD (niedobór kwaśnej sfingomielinazy) enzymatyczna terapia zastępcza została udostępniona w ramach Funduszu Medycznego, na razie na 2 lata, późniejbędziemy oceniali efektywnośćklinicznąleczenia. Na liście aptecznej pojawił się też lek stosowany w hiperkaliemii u dorosłych (patiromer); to lek, który znalazł się na pierwszej liście TLK, czyli technologii lekowych o wysokiej wartości klinicznej.

Jak ocenia Pan dziś możliwości stosowania innowacyjnych leków?

Jesteśmy na poziomie europejskim, a w wielu zakresach przekraczamy unijną średnią. Oczywiście, mogą być pewne braki; zdarza się, że niektóre grupy pacjentów mówią nam, że np. w Czechach, na Litwie czy w Rumunii są jakieś leki refundowane, a w Polsce jeszcze nie. Nie ma jednak państwa, w którym wszystkie leki są refundowane. Obecnie nawet w Niemczech czy w krajach nordyckich trudniej o refundację nowych terapii. W Polsce refundujemy wiele innowacyjnych terapii. W hematoonkologii mamy właściwie wszystko, poza naprawdę superdrogimi terapiami; są stosowane CAR-T, może jeszcze nie we wszystkich wskazaniach. Oczywiście medycyna się rozwija, dlatego na pewno wyzwań nie zabraknie.

Często pojawia się pytania o choroby rzadkie – czy potrzebne jest inne podejście do refundacji?

Wiadomo, że w chorobach rzadkich badania są inaczej prowadzone – uwzględniamy, że nie są to badania randomizowane. Za każdym razem patrzymy indywidualne. Negocjacje są trudne, jednak cieszę się, gdy udaje się osiągnąć kompromis.

Jakie widzi Pan priorytety na przyszłość, na kolejne kwartały?

Będą przedłużenia terapii CAR-T, nowe wnioski, negocjacje. Na pewno będziewniosek oposzerzenieleczenia dla pacjentów z mukowiscydozą – będziemy starali się jak najszybciej to procedować. Pracujemy nad lekami o udowodnionej skuteczności w zakresie onkologii i kardiologii, które nie mają już okresów wyłączności i są dostępne generyki; AOTMiTbędzie analizowaćnasze wnioski. Byćmoże wdrugiej połowie roku wprowadzimy pierwsze leki znowejścieżki, refundowane na wniosek Ministerstwa Zdrowia za zgodą producentów.

Będziemy rozszerzać listę leków na liście aptecznej. Dzięki zmianom na listach refundacyjnych, liście leków bezpłatnych dla dzieci do 18. roku życia i liście 65 plus pacjenci dopłacają coraz mniej do leków, jednak nadal dużo. Problemem są zwłaszcza leki, które nie są refundowane. Mamy wiele takich, które warto byłoby objąć refundacją: w tym kierunku chcemy iść. To obecnie największa potrzeba pacjentów. Leki przepisywane przez lekarza – ponieważ ich stosowanie jest konieczne, zgodnie z wiedzą medyczną – powinny być refundowane.