- Miastenia gravis to rzadka, przewlekła choroba autoimmunologiczna: w wyniku błędu układu odpornościowego zaburzone jest przekazywanie impulsów między układem nerwowym a mięśniami, co powoduje postępujące osłabienie mięśni i ich nadmierną męczliwość. Choroba ma bardzo różny obraz, jednak w najcięższych postaciach może wpływać na podstawowe funkcje życiowe, jak poruszanie się, widzenie, mówienie, połykanie, a nawet oddychanie, co zagraża życiu chorego.
- Miastenia może dotknąć osoby w każdym wieku, jednak najczęściej diagnozuje się ją u młodych kobiet przed 40. rokiem życia, ale także u osób powyżej 60. roku życia. Dzięki nowoczesnym terapiom możliwe jest znaczące poprawienie jakości życia pacjentów. W Polsce od 2024 roku istnieje program lekowy, w którym obecnie znajdują się trzy leki, jednak niewielu pacjentów korzysta z takiego leczenia. W roku 2024 program objął 16 chorych, w 2025 rok – 160: to mniej niż połowa zakładanej wcześniej liczby. Program realizowały w 2025 roku 54 ośrodki kliniczne, jednak tylko kilkanaście leczyło więcej niż jednego pacjenta.
- W praktyce część pacjentów z ciężką postacią choroby nie ma dostępu do skutecznego leczenia. Podczas debaty „Miastenia – walka o ruch, oddech, niezależność. Między możliwościami terapeutycznymi a dostępnością leczenia” eksperci i pacjenci mówili o przyczynach, dlaczego tak się dzieje.
Nowe leki w miastenii okazały się efektywne
W Polsce są dostępne od wielu lat leki wystarczające dla większości chorych, problem jest jednak z niewielką grupą pacjentów z najcięższą postacią miastenii, u których standardowe leczenie nie jest skuteczne.
– Decyzja refundacyjna, która pozwoliła w 2024 roku na stworzenie programu lekowego, była niesłychanie ważna. Na co dzień obserwujemy znakomite efekty u tych nielicznych pacjentów, którzy rozpoczęli leczenie w programie lekowym, szczególnie u tych, którzy mają możliwość stosowania jednej z dwóch terapii innowacyjnych – zaznaczała prof. Anna Kostera-Pruszczyk, kierownik Kliniki Neurologii WUM.
Obecnie w programie lekowym znajdują się trzy leki: rytuksymab oraz dwa leki o innowacyjnym działaniu: efgartigimod alfa oraz rawulizumab. Kryteria wejścia do programu lekowego obejmują najciężej chorych. – To osoby, które mają bardzo ciężki przebieg miastenii, przeszły przez kolejne linie standardowego leczenia immunosupresyjnego i w zasadzie wyczerpaliśmy u nich możliwości standardowych możliwości opieki – podkreślała prof. Anna Kostera-Pruszczyk.
Stosowanie innowacyjnego leczenia bardzo szybko poprawia stan neurologiczny pacjenta, który niekiedy przez wiele lat zmagał się z ciężkim przebiegiem miastenii.
– Innowacyjne terapie są terapiami wysoko skutecznymi, które ratują zdrowie pacjentów, pozwalają na uniknięcie hospitalizacji, zmniejszają realne zagrożenie życia, związane z ciężkim przebiegiem choroby. Pomagają też zredukować dawki przewlekle podawanych steroidów, co zmniejsza ryzyko działań niepożądanych. Mamy też coraz więcej publikacji i doniesień z innych krajów, które potwierdzają nasze obserwacje: pacjenci znacznie lepiej funkcjonują, została zredukowana liczba hospitalizacji związanych ze stanem zagrożenia życia – dodawała prof. Kostera-Pruszczyk.
Problem z realizacją programu lekowego miastenii i kryteriami
Nie wszystkie ośrodki, mające kontrakt z NFZ na realizację tego programu, rozpoczęły leczenie pacjentów.
– W naszej klinice zajmujemy się najciężej chorymi; staramy się w miarę na bieżąco kwalifikować ich do leczenia. W ramach Polskiego Towarzystwa Neurologicznego okresowo przeprowadzamy analizy dotyczące realizacji programów lekowych; widzimy, że w wielu ośrodkach, które włączyły się do programu leczenia miastenii, pacjenci nie są leczeni. Jednym z możliwych powodów są ograniczenia wysokości kontraktów na realizację programu lekowego – mówiła prof. Kostera-Pruszczyk.
– Na razie w tym programie jest leczonych mniej pacjentów niż wynikało to z bardzo racjonalnych szacunków liczby osób aktywnie chorujących osób, które powinny spełniać surowe kryteria wejścia do programu – dodawała.
Brak skutecznego leczenia to także koszty ekonomiczne i społeczne (niemożność podejmowania pracy, renty), ale też negatywny wpływ na system ochrony zdrowia. – Przed kilkoma tygodniami brałam udział w spotkaniu Europejskiego Stowarzyszenia Pacjentów z Miastenią. Jedna z pacjentek mówiła, że gdy zachowała na miastenię, to opiekował się nią tylko jeden lekarz: neurolog, a po 10 latach choroby ma tak wiele powikłań, że teraz musi być pod opieką 10 różnych specjalistów. Nieskuteczne leczenie to koszt zdrowotny, finansowy i społeczny: powinniśmy patrzeć na dostęp do terapii w miastenii w tak szeroki sposób – zaznaczała prof. Anna Kostera-Pruszczyk.
Również dr Małgorzata Bilińska z Kliniki Neurologii Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego zaznaczała, że prawdopodobnie jedną z przyczyn tego, że nie wszystkie ośrodki mające kontrakt na realizację programu lekowego włączyły do niego pacjentów, są limity kontraktów z NFZ. Zwróciła jednak uwagę także na to, że przed pojawieniem się programu lekowego miastenią zajmowało się tylko kilka wiodących ośrodków, do których kierowani byli pacjenci. – Widzę, że powoli to się zmienia, coraz częściej zdarza mi się konsultować chorego z lekarzami z innego ośrodka, a pacjent nie jest do nas odsyłany – zaznaczała. Również jej zdaniem więcej pacjentów powinno zostać włączonych do programu, a jego kryteria powinny być rozszerzone.
– Wszyscy neurolodzy, którzy zajmują się leczeniem tej choroby, widzą konieczność modyfikacji kryteriów włączenia do programu. Jest bardzo duża grupa równie ciężko chorujących pacjentów, którzy odnieśliby korzyści z takiego leczenia, ale nie spełniają obecnych kryteriów – mówiła dr Małgorzata Bilińska.
Zwróciła też szczególną uwagę na pacjentów o późnym początku choroby: powyżej 60. roku życia, często obciążonych wielochorobowością, którzy często mają burzliwy przebieg choroby. – Zabiegam o to, żeby oni także mogli być leczeni w programach lekowych przy zmienionych kryteriach – mówiła dr Bilińska.
Pacjenci z ciężką postacią choroby liczą na lepszy dostęp do leczenia
Codzienność życia z miastenią nie jest łatwa.
– Miastenia choroba bardzo zmienna, wiąże się z ogromną męczliwością mięśni. Czasami już rano jesteśmy bez sił. Są problemy z mową, przełykaniem, wzrokiem, chodzeniem na dłuższe dystanse, czasem problemem może być nawet utrzymanie kubka. Objawy mają wpływ na całe życie: rodzinne, społeczne, zawodowe, a cechą tej choroby jest nieprzewidywalność: jednego dnia czujemy się nieźle, a następnego nie mamy sił wstać z łóżka – mówiła Sylwia Łukomska, prezes Stowarzyszenie Miastenia Gravis Face to Face, sama od wielu lat zmagająca się z tą chorobą.
Dla wielu pacjentów, którzy chorują ciężko, a nie są w programie lekowym, ratunkiem są badania kliniczne.
– Mamy młodą dziewczynę z ciężkim przebiegiem choroby, która była w badaniu klinicznym, ale po jego zakończeniu nie mogła od razu być leczona w ramach programu lekowego, jej stan musiałby się znów pogorszyć. Na szczęście udało jej się dostać do innego programu badań klinicznych. Jednak takich pacjentów będzie coraz więcej– zaznaczała Sylwia Łukomska.
Również zdaniem prof. Anny Kostery-Pruszczyk, choć udział w badaniach klinicznych to odciążenie NFZ i szansa dla wielu pacjentów na skuteczne leczenie, to nie rozwiązuje to problemów systemowych. Badania kliniczne nie obejmą wszystkich pacjentów, a poza tym po zakończeniu badania pacjent wróci do systemu. – Obecnie kryteria wejścia programu lekowego są bardzo wysoko postawione, w naszej klinice także mieliśmy chorych, których stan musiał się pogorszyć, żeby mogli wejść do programu: to była dla mnie niesłychanie trudna sytuacja – mówiła prof. Kostera-Pruszczyk.
– Bardzo byśmy chcieli, żeby kryteria kwalifikacji do programów lekowych zostały złagodzone, żeby można było leczyć większą grupę chorych. Naszym marzeniem byłoby, żeby nie tylko 160 pacjentów było objętych leczeniem, ta grupa powinna być większa. Wiemy że leczenie biologiczne działa bardzo szybko i jest dla pacjentów niezwykle pomocne.
Liczymy na łatwiejszy dostęp i złagodzenie kryteriów programu lekowego. Mamy ponad 50 szpitali, które miały zakontraktowany program lekowy, ale tylko w kilkunastu oddziałach leczony był więcej niż jeden pacjent. To problem systemowy– zaznaczała Katarzyna Kozłowska, członek Zarządu Głównego Polskiego Towarzystwa Chorób Nerwowo-Mięśniowych.
Wyzwanie dla szpitali realizujących program lekowy w miastenii
Na problemy finansowe szpitali realizujących programy lekowe zwracał uwagę Maciej Miłkowski, koordynator ds analityki finansowej Wojskowego Instytutu Medycznego – PIB.
– Miesięcznie na leki w programach lekowych wydajemy w szpitalu ok. 15 proc. więcej niż mamy na to umowę z NFZ. NFZ gwarantuje, że zapłaci za wszystkie leki i świadczenia w ramach kontraktu, natomiast powyżej – w zależności od tego, jakimi środkami finansowymi będzie dysponować. Za 2025 rok otrzymaliśmy pieniądze za wszystkie leki podane pacjentom, ale – podobnie jak większość podmiotów leczniczych – nie otrzymaliśmy pełnej płatności za podania leków, dlatego sytuacja finansowa szpitali pogarsza się – mówił Maciej Miłkowski.
Podkreślał, że sukces polega nie tylko na stworzeniu samego programu lekowego, ale też na jego zakontraktowaniu i przeznaczeniu odpowiedniej ilości środków finansowych. – Wszyscy pacjenci z miastenią w Polsce powinni być zdiagnozowani pod kątem spełniania kryteriów. Jeśli je spełniają, to powinni zostać wprowadzeni do programu lekowego. W obecnej sytuacji Narodowego Funduszu Zdrowia istnieje jednak pewne ryzyko nieotrzymania środków przez szpital – mówił Maciej Miłkowski.
WIM również ma kontrakt z NFZ na ten program lekowy. Na razie jednak nie włączono do niego pacjentów. – WIM nie był wcześniej ośrodkiem, który specjalizował się w leczeniu pacjentów z miastenią, jeśli jednak będziemy mieć pod opieką pacjenta z ciężką postacią miastenii, to będzie mógł być włączony do programu. Zawsze, gdy pojawia się nowy program lekowy, to przekazujemy taką informację do klinik, które potencjalnie mają takich pacjentów lub mogą ich mieć – podkreślał Maciej Miłkowski.
Prawo do leczenia to prawo pacjenta
– Pacjent ma prawo do świadczeń zdrowotnych, zgodnych z najnowszą wiedzą medyczną: jeśli spełnia kryteria kwalifikacji do programu, to powinien mieć zapewniony dostęp do programu – zaznaczała dr Monika Panek z Departamentu Współpracy Biura Rzecznika Praw Pacjenta.
Pacjent ma też prawo do przejrzystej i obiektywnej informacji na temat swojego stanu zdrowia i możliwościach leczenia. Każde zgłoszenie do Rzecznika Praw Pacjenta jest weryfikowane pod względem zgodności z obowiązującymi przepisami i z poszanowaniem praw pacjenta. Pacjent powinien być też poinformowany, gdzie może dane świadczenie uzyskać. Odziały rejonowe NFZ powinny wskazać placówkę, gdzie takie leczenie jest dla pacjenta dostępne. Jeśli spełnia kryteria wejścia do programu, a nie zostanie do niego zakwalifikowany, to nie pozostanie bez wsparcia Rzecznika Praw Pacjenta. Dla nas najważniejsze jest to, żeby pacjent nie pozostawał sam ze swoim problemem i w przypadku odmowy włączenia do programu otrzymał informację o przyczynach tej decyzji i możliwościach dalszego leczenia – mówiła dr Monika Panek.
Leczenie biologiczne zmieniło sytuację w wielu chorobach: czas na miastenię
Prof. Anna Kostera-Pruszczyk podkreśliła, że nowoczesne leczenie biologiczne już zmieniło sytuację pacjentów z wieloma chorobami.
– Pacjenci z miastenią bardzo potrzebują szerszego dostępu do innowacyjnych terapii. Nasz system ochrony zdrowia powinien dostrzec tę potrzebę, ponieważ w innych chorobach dostęp do terapii biologicznych jest w Polsce fantastyczny – mówiła prof. Anna Kostera-Pruszczyk.
Istotne jest jednak, żeby NFZ płacił nie tylko za leki, ale też za obsługę programów lekowych. – Neurologia do niedawna była bardzo zaniedbaną dziedziną medycyny, wielu pacjentów nie miało żadnego leczenia. Diagnozowaliśmy ich i niewiele mogliśmy pomóc. Teraz pojawia się coraz więcej nowych terapii, ale są one kosztowne, dlatego wchodzą do programów lekowych. Brak rozliczenia kosztów obsługi programów lekowych oznacza, że wykonujemy coraz więcej obowiązków w tych samych godzinach pracy. Bardzo to nas ogranicza, jeśli chodzi o nasze możliwości, także włączenia się w kolejny program NFZ. Rośnie liczba pacjentów, bardzo byśmy chcieli zatrudnić jeszcze kogoś do pracy, znaleźć kolejne ręce, które zajmą się pacjentami. Chcemy leczyć chorych nowocześnie, skutecznie, bezpiecznie – zaznaczała prof. Anna Kostera-Pruszczyk.
W debacie: „Miastenia – walka o ruch, oddech, niezależność. Między możliwościami terapeutycznymi a dostępnością leczenia” wzięli udział: * Prof. Anna Kostera-Pruszczyk, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii WUM * Dr n. med. Małgorzata Bilińska, Klinika Neurologii Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego * Maciej Miłkowski, koordynator ds analityki finansowej WIM-PIB, wiceminister zdrowia w latach 2018-2024 * Dr Monika Panek, radca w Departamencie Współpracy Biura Rzecznika Praw Pacjenta * Sylwia Łukomska, prezes Stowarzyszenia Miastenia Gravis Face to Face * Katarzyna Kozłowska, członek Zarządu Głównego Polskiego Towarzystwa Chorób Nerwowo-Mięśniowych
Czytaj też:
„Programy lekowe są dostępne dla zbyt małej grupy osób z miastenią”Czytaj też:
Program lekowy to połowa sukcesu. Maciej Miłkowski: Druga część stoi po stronie NFZ