Polskiego Towarzystwo Reumatologiczne przedstawiło zmiany, jakie zaszły od nowego roku w dostępie do nowych terapii i refundacji leków.
Dostęp do innowacji się poprawia
W dokumencie podpisanym przez dr. Marcina Stajszczyka, przewodniczącego Komisji ds. Polityki Lekowej Polskiego Towarzystwa Reumatologicznego, i dr. hab. med. Zbigniewa Żubera, prezesa Polskiego Towarzystwa Reumatologicznego, czytamy, że dostęp pacjentów z chorobami reumatycznymi do innowacyjnego leczenia w Polsce ulega systematycznej poprawie. Jednak ze względu na złożony patomechanizm, heterogenny obraz kliniczny, współwystępowanie innych chorób oraz zróżnicowaną osobniczo odpowiedź na leczenie istnieje potrzeba dostosowanej, skrojonej na miarę pacjenta terapii.
Obejmowanie refundacją kolejnych leków o odmiennych mechanizmach działania jest kluczowym aspektem w prognozowaniu długoterminowej skuteczności terapii na poziomie populacyjnym. Pozwala to na skuteczne leczenie coraz większej liczby pacjentów, dając im szansę na życie bez aktywnej choroby i jej odległych skutków.
PTR zaznacza, że wszystkie korzystne dla pacjentów zmiany są wspólnym sukcesem Polskiego Towarzystwa Reumatologicznego i konsultanta krajowego w dziedzinie reumatologii oraz efektem dobrej współpracy z Ministerstwem Zdrowia, AOTMiT i centralą Narodowego Funduszu Zdrowia.
Programy lekowe w reumatologii
PTR podkreśla, że refundacja innowacyjnych terapii w Polsce ma miejsce głównie w ramach programów lekowych.
Pacjenci mają dostęp do leczenia w ramach 8 programów lekowych obejmujących 13 wskazań klinicznych z zakresu chorób zapalnych stawów, układowych chorób tkanki łącznej i metabolicznych kości.
Są to:
- Leczenie chorych z aktywną postacią reumatoidalnego zapalenia stawów i młodzieńczego idiopatycznego zapalenia stawów – program lekowy b.33
- Leczenie chorych z łuszczycowym zapaleniem stawów (łzs) – program lekowy b.35
- Leczenie chorych z aktywną postacią zesztywniającego zapalenia stawów kręgosłupa (zzsk) – program lekowy b.36
- Leczenie pacjentów z aktywną postacią spondyloartropatii (spa) bez zmian radiograficznych charakterystycznych dla zzsk – program lekowy b.82
- Leczenie pacjentów z układowymi zapaleniami naczyń – program lekowy b.75
- Leczenie pacjentów z chorobą śródmiąższową płuc – program lekowy b.135
- Leczenie chorych z toczniem rumieniowatym układowym (tru, sle) – program lekowy b.150
- Leczenie pacjentek z ciężką postacią osteoporozy pomenopauzalnej – program lekowy b.160
Które leki są refundowane?
Reumatolodzy wyliczają, że zgodnie z obwieszczeniem Ministra Zdrowia od nowego roku refundacją w ramach programów objęte są następujące produkty lecznicze:
- adalimumab (Amgevita, Hyrimoz, Idacio, Yuflyma),
- anakinra (Kineret),
- anifrolumab (Saphnelo),
- baricytynib (Olumiant),
- bimekizumab (Bimzelx),
- canakinumab (Ilaris),
- certolizumab pegol (Cimzia),
- etanercept (Erelzi),
- filgotynib (Jyseleca),
- golimumab (Simponi),
- guselkumb (Tremfya),
- infliksymab (Flixabi, Remsima, Zessly),
- ixekizumab (Taltz),
- nintedanib (Ofev),
- risankizumab (Skyrizi),
- rituksymab (Mabthera, Riximyo, Ruxience),
- romosozumab (Evenity),
- sekukinumab (Cosentyx),
- tocilizumab (RoActemra, Tyenne),
- tofacytynib (Xeljanz),
- upadacytynib (Rinvoq).
PTR zaznacza, że wymienione leki charakteryzują się różnymi punktami uchwytu w patomechanizmie rozwoju zapalnych, układowych i metabolicznych chorób reumatycznych.
Obejmują one następujące mechanizmy działania:
- hamowanie aktywności TNF alfa,
- hamowanie aktywności IL-1,
- hamowanie aktywności IL-6,
- hamowanie aktywności IL-17A,
- hamowanie aktywności IL-17A/17F,
- hamowanie aktywności IL-23,
- hamowanie aktywności limfocytów B(anty-CD20),
- hamowanie aktywności kinaz janusowych (inhibitory JAK),
- hamowanie aktywności interferonów typu I,
- hamowanie aktywności kinaz tyrozynowych (terapia antyfibrotyczna),
- hamowanie aktywności sklerostyny (terapia kościotwórcza).
Nowe substancje czynne
Polskie Towarzystwo Reumatologiczne podkreśla, że zgodnie z jego stanowiskiem z lipca 2022 r. oraz późniejszymi wspólnymi wystąpieniami PTR i konsultanta krajowego w dziedzinie reumatologii, dostęp pacjentów do refundowanych terapii w latach 2023-2024 poszerzył się o nowe substancje czynne w nowych wskazaniach klinicznych lub nowe substancje czynne w dotychczas refundowanych wskazaniach lub nowe wskazania kliniczne dla leków dotychczas refundowanych.
Chodzi o:
- anifrolumab (inhibitor interferonów typu I) – SLE/TRU (B.150),
- bimekizumab (inhibitor IL-17A/17F) – ŁZS (B.35), ZZSK (B.36) i nr-axSpA (B.82),
- canakinumab (inhibitor IL-1 beta) – postać układowa MIZS i ch. Stilla u dorosłych (B.33),
- filgotynib (inhibitor JAK1) – RZS (B.33),
- guselkumb (inhibitor IL-23) – ŁZS (B.35),
- nintedanib (inhibitor kinaz tyrozynowych) – choroba śródmiąższowa płuc o fenotypie postępującym z włóknieniem (ILD-PF) w przebiegu chorób układowych tkanki łącznej, w tym RZS (B.135),
- risankizumab (inhibitor IL-23) – ŁZS (B.35),
- romosozumab (inhibitor sklerostyny) – ciężka postać osteoporozy pomenopauzalnej (B.160),
- sekukinumab (Cosentyx) – MIZS (B.33),
- tocilizumab (RoActemra, Tyenne) – postać dożylna (off-label) – GCA (B.75),
- tofacytynib (inhibitor JAK1/JAK3) – MIZS (B.33), ZZSK (B.36).
Wspomniane terapie, objęte refundacją w ostatnim okresie, mają istotne znaczenie w ratowaniu zdrowia i zapobiegania trwałemu kalectwu, ale w części wskazań klinicznych, także ratowaniu bezpośrednio życia pacjentów. Dotyczy to szczególnie pacjentów z ciężkimi postaciami układowych zapaleń naczyń, tocznia rumieniowatego układowego oraz choroby Stilla u dzieci i dorosłych.
W przypadku układowych zapaleń naczyń (B.75) oraz choroby Stilla (B.33), oprócz obejmowania refundacją kolejnych terapii, zgodnie z projektem przedstawionym przez ekspertów PTR wraz z konsultantem krajowym w dziedzinie reumatologii, istotnie zmienione zostały kryteria kwalifikacji oraz oceny skuteczności leczenia w ww. chorobach w ramach programów lekowych. Umożliwiają one szybsze włączenie leczenia biologicznego w ciężkich postaciach choroby, w tym także praktycznie w pierwszej linii leczenia indukującego remisję. Jednocześnie program leczenia układowych zapaleń naczyń został włączony pod nadzór Zespołu Koordynacyjnego ds. Leczenia Biologicznego w Chorobach Reumatycznych oraz trwają pracę nad budową nowego modułu SMPT dla tego programu.
Czytaj też:
Coraz dłużej czekamy na wizytę u lekarza. „Najgorszy wynik od 2012 roku”
Tego jeszcze brakuje
Reumatolodzy zaznaczają jednocześnie, że mimo stałego zwiększania liczby dostępnych leków, nie wszystkie potrzeby pacjentów są w pełni zaspokojone. Dotyczy to, zarówno wskazań i mechanizmów działania już refundowanych, jak i nowych wskazań klinicznych oraz leków o nowych mechanizmach działania jeszcze niedostępnych dla pacjentów w Polsce.
Ich zdaniem dostęp do leczenia powinien poszerzyć się o poniższe wskazania.
Nowe substancje czynne w nowych wskazaniach klinicznych:
- mepolizumab (inhibitor IL-5) – EGPA (B.75),
- benralizumab (inhibitor IL-5) – EGPA (B.75).
Nowe wskazania kliniczne dla leków dotychczas refundowanych:
- tocilizumab (inhibitor IL-6) – postać podskórna (on-label) – MIZS (B.33),
- baricytynib (inhibitor JAK2) – MIZS (B.33).
Spośród leków biologicznych należy także rozważyć refundację rytuksymabu off-label w układowych chorobach tkanki łącznej, m.in. we wskazaniach toczeń rumieniowaty układowy oraz choroba śródmiąższowa płuc w przebiegu twardziny układowej.
Na koniec reumatolodzy zaznaczają, że uwagi na istotne ryzyko zakażeń, wynikające z zaburzeń funkcji układu immunologicznego w przebiegu chorób z autoimmunizacji oraz stosowanego leczenia immunosupresyjnego, pacjenci niezależnie od wieku, powinni mieć refundowany dostęp do wszystkich zalecanych szczepień, w tym przeciw półpaścowi.
Czytaj też:
Krajowa Lista Leków Krytycznych – lekarze zgłaszają uwagi