Katarzyna Pinkosz, Wprost, NewsMed: Bardzo dużo w ostatnim czasie mówi się o bezpieczeństwie lekowym Polski, roli współpracy sektora publicznego z przemysłem farmaceutycznym, by zapewnić bezpieczeństwo lekowe Polakom. Czy Agencja Badań Medycznych może wesprzeć tego typu działania?
Agencja Badań Medycznych (ABM) ogłosiła szereg konkursów skierowanych do przedsiębiorców, w ramach tych konkursów część wsparcia jest nakierowana na rozwój nowych produktów leczniczych. Unikatowe w tych projektach jest to, że nie nastawialiśmy się tylko na innowacje przełomowe, ale również na rozwiązania innowacyjne w obszarze procesowym, gdyż często nawet stosunkowo niewielka zmiana procesowa może spowodować dużą zmianę dla pacjentów i sukces rynkowy.
Innowacje procesowe, czyli?
Innowacje te koncentrują się na zwiększeniu efektywności, jakości i bezpieczeństwa procesów wytwarzania leków, co przekłada się na finalne produkty o lepszych parametrach jakościowych. Szczególną uwagę skupiliśmy na wspieraniu rozwoju leków generycznych i biopodobnych, a także nowych postaci farmaceutycznych, leków o modyfikowanym uwalnianiu i złożonych produktów leczniczych. Ma to szczególne znaczenie w kontekście polskiego rynku farmaceutycznego, gdzie dominująca rola produkcji leków generycznych idzie w parze z rosnącym zainteresowaniem rozwojem leków biopodobnych.
W przeszłości, przed powstaniem ABM, instytucje grantowe zazwyczaj wymagały przełomowych innowacji, zakładając jednocześnie, że cały proces rozwoju nowej technologii medycznej zostanie zrealizowany w nierealnym czasie 3–4 lat. ABM szybko dostrzegła ten problem i dostosowała swoje podejście. Oczywiście wciąż poszukujemy przełomowych rozwiązań, jednak równocześnie tworzymy przestrzeń dla innowacji procesowych oraz postępów technologicznych, które, choć mniej spektakularne, mogą znacząco poprawić efektywność kosztową i dostępność terapii.
Beneficjentami konkursów ABM są głównie naukowcy, uczelnie medyczne, instytuty, ale w niektórych konkursach mogą brać udział też firmy produkujące leki i wyroby medyczne?
ABM została powołana przede wszystkim w celu wspierania niekomercyjnych badań klinicznych, które są prowadzone przez środowisko akademickie. W tym przypadku celem nie jest rozwinięcie nowego leku, ale bardzo często zdobycie nowej wiedzy, choćby w kontekście sprawdzenia bezpieczeństwa czy skuteczności nowych schematów diagnostycznych i terapeutycznych. Projekty te często koncentrują się na leczeniu pacjentów, którzy z różnych powodów, takich jak niewielka liczebność populacji, nie znajdują się w centrum zainteresowania przemysłu farmaceutycznego.
Równie ważnym obszarem działalności ABM jest wspieranie sektora biomedycznego oraz przedsiębiorstw, co stanowi naturalne uzupełnienie pierwotnej oferty Agencji. Wsparcie to realizowane jest za pomocą środków pochodzących z dotacji celowych przekazywanych przez Ministerstwo Zdrowia.
Takie podejście umożliwia harmonijne połączenie działań wspierających zarówno sektor publiczny, jak i prywatny, tworząc kompleksowy ekosystem sprzyjający rozwojowi nauki, technologii oraz przedsiębiorczości w obszarze medycyny.
Czyli jest to zupełnie inna pula pieniędzy? Nie są to środki z NFZ?
Środki z NFZ są przeznaczane bezpośrednio na niekomercyjne badania kliniczne, których założeniem jest zapewnienie pacjentom konkretnych korzyści wynikających z udziału w tych badaniach.
Dużo się obecnie mówi na temat bezpieczeństwa lekowego, by jak najwięcej leków powstawało w Polsce. Czy ABM będzie wspierać ten kierunek?
Kluczowym elementem w obszarze bezpieczeństwa lekowego jest zapewnienie dostępności produktów leczniczych poprzez wsparcie produkcji krytycznych substancji aktywnych, które powinny być wytwarzane w Polsce i Europie, lub poprzez dywersyfikację i stabilizację łańcuchów dostaw.
Obecnie wiele substancji, które straciły ochronę patentową, produkowanych jest w Azji, głównie z powodu niższych kosztów produkcji. Pierwszym filarem bezpieczeństwa lekowego jest zatem przeniesienie produkcji tych substancji –tych znajdujących się na liście substancji krytycznych – do Polski i Europy. Drugim, równie istotnym filarem, jest rozwój innowacyjnych produktów objętych ochroną patentową. W tym zakresie Europa, zwłaszcza państwa tzw. „starej Unii” oraz Szwajcaria, utrzymują silną pozycję, szczególnie w segmencie leków biologicznych.
ABM działając w ramach swoich ustawowych kompetencji, wspiera kluczowe procesy rozwojowe, takie jak badania nad lekami odtwórczymi i innowacyjnymi, poprzez finansowanie prac badawczo-rozwojowych, ze szczególnym uwzględnieniem badań klinicznych.
Od początku swojej działalności ABM ogłosiła siedem konkursów o łącznej wartości 922 mln zł, wspierając rozwój polskiego przemysłu w obszarze produktów leczniczych i wyrobów medycznych. W ramach środków z Krajowego Planu Odbudowy (KPO) przeznaczamy łącznie 1,14 mld zł na bezpośrednie i pośrednie wzmocnienie konkurencyjności sektora biomedycznego, w tym 350 mln zł (planowana alokacja) na dedykowany konkurs dla przedsiębiorców na rozwój produktów leczniczych.
To, czego w oczywisty sposób nie możemy realizować w ramach naszych ustawowych kompetencji, to finansowanie tworzenia linii produkcyjnych oraz kreowanie zachęt, na przykład w kontekście przyszłego popytu czy polityki refundacyjnej. Ten popyt jest istotny w kontekście zapewnienia stabilnego, zrównoważonego rozwoju oraz utrzymania opłacalności produkcji.
W tym kontekście, perspektywiczne wydaje się także rozwijanie i wspieranie inteligentnych specjalizacji. Dobrym przykładem jest Polpharma, która niedawno zainwestowała w produkcję wysoko aktywnych substancji czynnych (HPAPI), gdzie skala produkcji jest mniejsza. Tego rodzaju działalność pozwala zminimalizować przewagę konkurencyjną krajów o niższych kosztach pracy, umożliwiając skuteczne konkurowanie na rynku globalnym.
Jeden z konkursów w ramach KPO na 350 mln jest ukierunkowany właśnie na bezpieczeństwo lekowe. Kiedy można spodziewać się rozstrzygnięcia?
Tak, jest to konkurs skierowany do przedsiębiorców na realizację badań w obszarze bezpieczeństwa lekowego, innowacyjnych terapii oraz leków przyszłości. Obejmuje on prace badawczo-rozwojowe zarówno nad produktami innowacyjnymi, takimi jak leki oparte na kwasach nukleinowych, terapie komórkowe czy produkty białkowe, jak i nad produktami opartymi na znanych substancjach, zakładając ich zastosowanie w zmienionej postaci farmaceutycznej, oraz nad lekami biopodobnymi. Otrzymaliśmy około 40 wniosków na łączną kwotę 213 mln zł, które są w trakcie oceny.
Już od 2021 roku istnieje Warsaw Health Inovation Hub: szczególny rodzaj partnerstwa publiczno-prywatnego, który powstał w celu tworzenia innowacji w medycynie i zdrowiu, był pierwszą tego rodzaju platformą współpracy w Europie Środkowo-Wschodniej. Jak obecnie się rozwija?
WHIH to wspólny projekt Agencji i podmiotów z sektora medycyny, farmacji i biotechnologii, publicznych i prywatnych, w celu wzmocnienia roli Polski, jako miejsca tworzenia innowacji medycznych i biotechnologicznych. WHIH składa się z 9 członków, 36 partnerów biznesowych oraz grupy ds. interesu publicznego. Po to, żeby kreować i wdrażać innowacje, potrzebna jest współpraca różnych interesariuszy – instytucji publicznych, takich jak ABM, Ministerstwo Zdrowia, URPL oraz prywatnych, które bardzo dużo inwestują, wprowadzają konkretne produkty do obrotu. WHIH pozwala na dyskusję w pewnych ramach – my wykreowaliśmy to miejsce, w którym mówimy, jak taka współpraca powinna wyglądać. Proponujemy kierunki oraz tematy. Mają one uwzględniać stanowisko wszystkich interesariuszy – instytucji publicznych, grupy pacjenckich, stanowisko przedsiębiorców. To miejsce, które sprzyja kreowaniu nowych pomysłów i ich wdrażanie do systemu opieki zdrowotnej. W ramach działalności konkursowej realizowane są projekty finansowane przez naszych partnerów w różnych obszarach, m.in. raka trzustki, przewlekłej białaczki limfocytowej, szpiczaka plazmocytowego, lizosomalnych chorób spichrzeniowych oraz bezpieczeństwa stosowania leków przez osoby niewidome i niedowidzące.
To kluczowe, żeby sektor publiczny i prywatny rozmawiały ze sobą; sektor publiczny nie powinien obawiać się współpracy z sektorem przemysłowym, razem musimy ustalać wspólne cele i do tego nam służy WHIH.
Jakie są najbliższe plany ABM jeśli chodzi o nowe konkursy na 2025 rok?
Rok 2025 będzie zdominowany przez realizację projektów w ramach KPO, co wynika z ich dużej skali. Niemniej jednak planujemy ogłoszenie trzech dodatkowych konkursów.
Pierwszy z nich, Transmed, będzie dedykowany projektom z zakresu medycyny translacyjnej – tego typu inicjatywy nie były dotychczas realizowane w ABM. W ramach konkursu finansowane będą prace badawcze obejmujące proces rozwoju technologii medycznych – od badań podstawowych (TRL 2) aż po badania przemysłowe (TRL 5), których efektem będzie technologia gotowa do rozpoczęcia kolejnych etapów prowadzących do badań klinicznych. Po zakończeniu Projektów, wyniki będą mogły być rozwijane w ramach kolejnego konkursu TRANSMED II, który obejmować będzie prace rozwojowe, w tym badania kliniczne z udziałem pacjentów, umożliwiające wdrożenie technologii do praktyki klinicznej. Dwa pozostałe konkursy będą związane z naszymi standardowymi inicjatywami: niekomercyjnymi badaniami klinicznymi oraz eksperymentami badawczymi.
W 2025 roku planujemy również określić naszą rolę w realizacji postanowień Europejskiej Przestrzeni Danych dot. Zdrowia (EHDS) w obszarze wtórnego wykorzystania danych medycznych na potrzeby badań naukowych. Dzięki konkursowi finansowanemu przez ABM, na który przeznaczyliśmy ponad 0,5 mld zł, utworzyliśmy 19 Regionalnych Centrów Medycyny Cyfrowej (RCMC). Centra mają na celu pozyskiwanie, przetwarzanie i opracowywanie danych medycznych, w tym informacji pochodzących z systemów szpitalnych, diagnostyki laboratoryjnej oraz obrazowej, w celu ich wtórnego wykorzystania na potrzeby badań naukowych.
Kolejnym krokiem będzie zintegrowanie tych ośrodków w jedną ogólnokrajową sieć. Ponadto, w przypadku powierzenia nam roli w ramach EHDS w Polsce, rozważamy integrację z platformą P1 oraz innymi dostępnymi źródłami danych. Obecnie prowadzimy rozmowy z Centrum e-Zdrowia, Ministerstwem Zdrowia oraz innymi zainteresowanymi stronami. Uważamy, że dzięki unikatowemu doświadczeniu, ABM jest odpowiednią instytucją do pełnienia roli organu ds. dostępu do danych zdrowotnych w kontekście ich wtórnego wykorzystania na potrzeby naukowe.
Z perspektywy osoby, która od wielu lat zajmuje się badaniami klinicznymi: w jaki sposób ABM zmieniła polską naukę i medycynę?
ABM znacząco wpłynęła na rozwój nauki i medycyny, umożliwiając prowadzenie badań klinicznych niekomercyjnych, inicjowanych przez naukowców i badaczy. Nigdy wcześniej nie istniały warunki do takiego wspierania badań projektowanych przez naukowców ze względu na brak finansowania. Obecnie prowadzimy 324 projekty obejmujące zarówno niekomercyjne, jak i komercyjne badania kliniczne, Centra Wsparcia Badań Klinicznych, Regionalne Centra Medycyny Cyfrowej oraz inicjatywy edukacyjne. Dotychczas, w ramach zakontraktowanych badań klinicznych, włączono 11 tys. pacjentów, a docelowo liczba ta ma wynieść około 42 tys., przy czym te wartości stale rosną. Pierwsze projekty właśnie dobiegają końca, co zaczyna przynosić skutek w postaci publikacji w renomowanych czasopismach naukowych. Tworzymy nowe rozwiązania, które bezpośrednio przyczyniają się do rozwoju medycyny. Polscy naukowcy mają możliwość wprowadzania innowacji w diagnostyce i leczeniu pacjentów.
Głęboko wierzymy, że mechanizm wspierania badań niekomercyjnych oraz działalność ABM odgrywają kluczową rolę również w stymulowaniu badań komercyjnych, które bezpośrednio przyczyniają się do wprowadzania produktów leczniczych na rynek. Chcemy aby Polska odgrywała coraz istotniejsza rolę również na tym polu. Patrząc na uwarunkowania globalne, Stany Zjednoczone zajmują pierwsze miejsce na świecie pod względem liczby i jakości przeprowadzanych badań klinicznych – to tam realizowana jest większość innowacyjnych projektów. W Polsce obserwujemy znaczący postęp – obecnie nasz kraj zajmuje około 11. miejsce pod względem udziału w rynku komercyjnych badań klinicznych we wszystkich fazach. Chcemy jednak, aby liczba prowadzonych badań nadal rosła, a szczególny nacisk kładziemy na poprawę dostępności tych badań dla pacjentów. Badania kliniczne są dla nich szansą na dostęp do nowoczesnych terapii, które trafią na półki szpitalne dopiero za 5-10 lat. To szansa, którą musimy w pełni wykorzystać. Dlatego m.in. rozwijamy Centra Wsparcia Badań Klinicznych, których jednym z kluczowych celów jest przyciąganie nowych badań do publicznych ośrodków. ABM zamierza również zaprezentować strategię wspierającą rozwój badań klinicznych, ze szczególnym naciskiem na badania przyszłości.
Na czym ta strategia ma polegać?
Uważamy, że badania kliniczne w nadchodzących latach będą wyglądać inaczej – w większym stopniu będziemy wykorzystywać dane RWE (Real-World Evidence), czyli dane pochodzące z rzeczywistej praktyki klinicznej. Ponadto coraz częściej będą realizowane tzw. badania zdecentralizowane, w ramach których pacjenci będą mogli być leczeni w domu, w swoim naturalnym środowisku, gdzie czują się bardziej komfortowo, zamiast w szpitalu.
Musimy być gotowi na wdrożenie odpowiednich rozwiązań legislacyjnych, które umożliwią zdalne monitorowanie badań, podpisywanie świadomej zgody w formie elektronicznej, bezpośrednią dostawę leków do domu pacjenta, a także pobieranie materiału biologicznego w warunkach domowych, przy jednoczesnym wykorzystaniu rozwiązań telemedycznych. W ramach inicjatyw takich jak WHIH oraz zespołu do spraw wspierania realizacji Rządowego Planu Rozwoju Sektora Biomedycznego na lata 2022–2031 chcemy dokładnie przeanalizować obecne bariery oraz zaproponować konkretne rozwiązania. Polska posiada dziś wiele atutów w zakresie prowadzenia badań klinicznych: jesteśmy dużym krajem z liczną populacją oraz dysponujemy wysoko wykwalifikowaną kadrą. To szansa, którą musimy w pełni wykorzystać. Chcemy przygotować się na wyzwania związane z badaniami przyszłości. Pandemia znacząco przyspieszyła wdrażanie nowych technologii, co podkreśla konieczność przewidywania kierunków rozwoju już teraz i proponowania innowacyjnych rozwiązań.
Czytaj też:
Prezes AstraZeneca: Z niepokojem patrzę, jak Europa traci konkurencyjność. Potrzebny impuls