Hematoonkologia jest nazywana lokomotywą postępu w onkologii, z uwagi na wciąż pojawiające się przełomowe terapie. Nowoczesna diagnostyka, leki celowane i immunoterapia zmieniła życie wielu chorych hematoonkologicznie.
Zespoły mielodysplastyczne (MDS): uniezależnić pacjentów od transfuzji
– Zespoły mielodysplastyczne to różnorodna grupa chorób nowotworowych, zasady i cele ich leczenia są różne, w zależności od ryzyka transformacji do ostrej białaczki szpikowej – mówiła prof. Iwona Hus, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów.
Ok. 70 proc. pacjentów to pacjenci tzw. niskiego ryzyka. W ich przypadku najczęstszym problemem jest niedokrwistość, która często wymaga transfuzji koncentratów krwinek czerwonych. – Ok. 50 proc. pacjentów już w momencie rozpoznania choroby wymaga transfuzji krwi. W późniejszym okresie ta liczba wzrasta aż do 70 proc. – zaznaczyła prof. Hus.
Częste transfuzje mogą powodować szereg powikłań, m.in. przeładowanie żelazem, które gromadzi się w organizmie, m.in. w wątrobie, sercu, stawach, prowadząc do niewydolności wątroby, serca, zwyrodnienia stawów. – Wykonanie transfuzji wymaga też pobytu w szpitalu, co często jest problemem, gdyż oddziały są przeciążone. Są jednak już dostępne nowe metody leczenia, jedną z nich jest luspatercept: innowacyjna cząsteczka, która odblokowuje mechanizmy hamujące wytwarzanie krwinek czerwonych. To leczenie jest skuteczne u znacznej części pacjentów, istotnie wpływa na zmniejszenie transfuzjozależności – mówiła prof. Hus.
Lek jest zarejestrowany u chorych na MDS niskiego ryzyka, z potwierdzoną obecnością pierścieniowatych syderoblastów – to ok. 15 proc. chorych na MDS. Luspatercept nie jest jeszcze w Polsce refundowany, nie można również starać się o niego w ramach procedury RDTL. – Chorzy bardzo na to leczenie czekają – podkreślała prof. Hus. Zwróciła uwagę również na to, że od maja w ramach programu leczenia MDS są dostępne generyki lenalidomidu, co spowodowało oszczędności. – Wiele nowych terapii wchodzi do leczenia, za to jesteśmy bardzo wdzięczni, jednak bardzo chcielibyśmy również zwrócić uwagę na tę grupę pacjentów – mówiła prof. Hus.
Szpiczak plazmocytowy: pacjenci wysokiego ryzyka
Prof. Krzysztof Giannopoulos, kierownik Zakładu Hematoonkologii Doświadczalnej UM w Lublinie i prezes Stowarzyszenia Hematologia Nowej Generacji, zwrócił uwagę, że polska hematologia jest coraz bardziej doceniana na arenie międzynarodowej. Podkreślił, że w czasie kongresu ASCO została wybrana do prezentacji ustnych prezentacja dotycząca szpiczaka plazmocytowego: były to wyniki niekomercyjnego badania klinicznego wykonanego w ramach Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego. – To duże wyróżnienie dla polskich hematoonkologów – zaznaczył.
Zwrócił również uwagę, że w przypadku szpiczaka plazmocytowego od początku powinno się identyfikować grupę pacjentów wysokiego ryzyka cytogenetycznego. – Bardzo cieszymy się z ważnych decyzji obowiązujących od marca, które wymuszają wykonanie badań cytogenetycznych. Dzięki temu pacjenci standardowego ryzyka mogą otrzymywać mniej agresywne leczenie, natomiast pacjenci wysokiego ryzyka wymagają indywidualnego podejścia do leczenia – mówił prof. Giannopoulos.
Zaznaczył również, że ważne jest wykonywanie badań cytogenetycznych nie tylko na początku choroby, ale też przed każdym włączeniem pacjenta do leczenia kolejnej linii, gdyż mutacje mogą pojawiać się także w trakcie kolejnych progresji choroby. – W Polsce jest też pewna luka w programie lekowym, którą warto wypełnić. Mamy możliwość leczenia pacjentów wysokiego ryzyka cytogenetycznego: jest program z iksazomibem, lenalidomidem i deksametazonem, z czego bardzo się cieszymy, jednak jest on dostępny dopiero od trzeciej linii leczenia. Warto byłoby przesunąć to leczenie do drugiej linii: nie zwiększy to istotnie grupy pacjentów, którzy będą otrzymywali skuteczną terapię, a będą ją mogli otrzymać już wcześniej, kiedy jest to bardziej efektywne – mówił prof. Giannopoulos.
Przewlekła białaczka limfocytowa: pacjenci wysokiego ryzyka
Również prof. Iwona Hus zwróciła uwagę na pacjentów wysokiego ryzyka chorujących na przewlekłą białaczkę limfocytową. Są to m.in. chorzy z delecją 17p, mutacją TP53. – Ci chorzy od początku, od pierwszej linii nie leczenia nie powinni otrzymywać immunochemioterapii. Niestety, takiej możliwość w Polsce nie mają, nowoczesne leczenie jest możliwe dopiero od drugiej linii. Jednak w tej grupie chorych przebieg PBL może być znacznie bardziej agresywny, ważne byłoby, by pacjenci nie musieli czekać. Chcielibyśmy mieć możliwość zastosowania u tych pacjentów inhibitorów kinazy Brutona (ibrutynib, akalabrutynib). Mieliśmy takie przypadki, kiedy pacjenci nie doczekali do leczenia drugiej linii, zginęli albo z powodu samej choroby, albo powikłań immunochemioterapii – mówiła prof. Hus.
Zastosowanie inhibitorów kinaz Brutona od pierwszej linii pozwoliłoby uniknąć toksyczności immunochemioterapii. – Bardzo się cieszymy z ostatnich zmian, z tego, że mamy dostępne leczenie wenetoklaksem z obinutuzumabem. To ogromna korzyść, jednak pozostają nam pacjenci mający niekorzystne ryzyko cytogenetyczne. Mam nadzieję, że to się zmieni, bardzo na to leczenie pacjenci czekają – mówiła prof. Hus.
Pacjenci hematoonkologiczni: wysokie ryzyko COVID-19
Hematoonkolodzy podkreślali, że ogromnym niebezpieczeństwem dla chorych na nowotwory hematologiczne jest zachorowanie na COVID-19. – Zanim pojawiły się szczepienia, straciliśmy ok. 30 proc. chorych w trakcie leczenia. Później wyniki poprawiły się, nie tylko z powodu szczepień, ale również dlatego, że mieliśmy możliwość wczesnego podania leków przeciwwirusowych: część pacjentów udało się uratować, udało się też uniknąć hospitalizacji, która w przypadku pacjentów z deficytami odporności wiąże się z licznymi powikłaniami – mówiła prof. Monika Długosz-Danecka z Kliniki Leczenia Nowotworów Układu Chłonnego Narodowego Instytutu Onkologii w Krakowie.
Zaznaczyła, że system dystrybucji leku przeciwwirusowego (molnupirawiru) działał bardzo sprawnie. Hematolodzy mogli lek zamówić z Agencji Rezerw Strategicznych. – Pacjenci byli przez nas informowani, wiedzieli, że gdy pojawią się niepokojące objawy, powinni zrobić test. Przy potwierdzeniu zakażenia prosiliśmy o pilny kontakt z kliniką w celu jak najszybszego wydania leków. Rodziny bardzo dobrze to ogarniały. Nasi pacjenci skorzystali z tej możliwości, obserwowaliśmy istotne zmniejszenie ryzyka hospitalizacji i zgonu – mówiła prof. Długosz-Danecka. Zwróciła jednak uwagę, że od połowy maja nie ma możliwości zamówienia leku przez Agencję Rezerw Strategicznych. – Obawiamy się, że jesienią liczba pacjentów z COVID-19 może się zwiększyć. Dla wielu z nich zachorowania na COVID to jest wyrok – zaznaczała.
Zwracała uwagę, że w przypadku pacjentów hematoonkologicznych skuteczność szczepionek przeciw COVID-19 jest znacznie mniejsza, zwłaszcza jeśli są w trakcie leczenia onkologicznego. – Mimo zastosowania dobrego leczenia onkologicznego i remisji choroby, pacjent może umrzeć z powodu COVID-19. Dlatego tak ważny byłby dla naszych pacjentów dostęp do leczenia przeciwwirusowego. Z niepokojem patrzymy na jesień – podkreślała prof. Długosz-Danecka.
Również prof. Krzysztof Giannopoulos i prof. Iwona Hus podkreślali, że hematoonkolodzy obawiają się kolejnej fali COVID, dlatego tak ważny byłby dostęp dla pacjentów hematoonkologicznych zarówno do leków przeciwwirusowych, jak do gotowych przeciwciał, które można podać w ramach profilaktyki przedekspozycyjnej. – Jest to szczególnie ważne dla pacjentów hematoonkologicznych, po przeszczepach narządowych, po przeszczepieniach szpiku, kiedy to układ odporności dużo gorzej działa. Miks przeciwciał jest już zarejestrowany w USA i Europie, co najmniej na pół roku zabezpiecza pacjenta mimo że on sam tych przeciwciał nie wytwarza – mówił prof. Giannopoulos.
Ministerstwo pamięta o chorych hematoonkologicznych
Wiceminister Maciej Miłkowski zapowiedział, że na najbliższych listach refundacyjnych pojawią się nowe leki, na które czekają pacjenci hematoonkologiczni. Już na lipcowej liście ma się pojawić długo oczekiwana terapia zapobiegająca reaktywacji wirusa cytomegalii u pacjentów po przeszczepie allogenicznym szpiku, jak również poszerzenie kolejnych programów lekowych o lenalidomid. Zapowiedział też wkrótce podjęcie decyzji dotyczących leków dla pacjentów wysokiego ryzyka w PBL, mówił również, że stale procedowane są wnioski dotyczące szpiczaka plazmocytowego, a jeśli chodzi o lek stosowany w zespołach mielodysplastycznych, to czeka on na wydanie decyzji refundacyjnej, cały czas jest w procesie refundacyjnym. – Jeśli chodzi o leki przeciwwirusowe na COVID-19, to nie mamy wniosków refundacyjnych z żadnej firmy. Nie miałem też żadnej analizy, jak wiele osób jest w trakcie aktywnego leczenia hematologicznego, a takie dane chciałbym mieć – mówił wiceminister Miłkowski
Leczenie z perspektywy pacjentów
– Bardzo cieszymy się z poprawy dostępności do nowoczesnego leczenia, m.in. w raku płuca, nerki, raku jajnika, raku piersi, czy w hematoonkologii, myślę, że szereg tych terapii pojawi się na listach refundacyjnych. Jest jeszcze wiele białych plam, ale są one skutecznie zapełniane przez Ministerstwo Zdrowia, za co bardzo dziękujemy – mówiła Krystyna Wechmann, prezes Polskiej Koalicji Pacjentów Onkologicznych.
Zwróciła jednak uwagę na to, że pacjentom potrzebne są nie tylko wysoce skuteczne leki, ale też dobra organizacja leczenia onkologicznego, wysoki poziom diagnostyki, możliwość przeprowadzania badań cytogenetycznych. – Bardzo ważne jest, jak jest diagnoza, żeby pacjent znalazł się w dobrych rękach, w dobrych ośrodkach, w cancer unitach, gdyż ogromne znaczenie ma doświadczenie specjalistów. Bardzo ważna jest tez rehabilitacja, która poprawia jakość życia pacjentów, a jest ona potrzebna w każdym nowotworze. Niezbędna jest też aktywność fizyczna, która o ok. 10 proc. zmniejsza ryzyko nawrotu choroby, a także odpowiednie odżywianie – mówiła Krystyna Wechmann.
Podkreśliła, że niezwykle ważnym aspektem jest również dobra komunikacja lekarz-pacjent, partnerska współpraca, zaufanie pacjenta do lekarza: to również ma ogromny wpływ na wyniki leczenia. – Pacjent powinien mieć też koordynatora leczenia, który przeprowadzi go przez ścieżkę diagnostyki i leczenia – mówiła Krystyna Wechmann.
Podkreśliła też, że szczególnie pacjentów hematoonkologicznych należy zabezpieczyć przed ciężkim przebiegiem COVID-19.
