Leczenie biologiczne to leczenie nacelowane na przyczynę chorób zapalnych. W przypadku ciężkich postaci takich chorób, jak astma oskrzelowa, przewlekłe zapalenie zatok z polipami nosa czy atopowe zapalenie skóry, możliwość stosowania leków biologicznych pozwala pacjentom na normalne życie. W Polsce w wielu przypadkach jest już dobry dostęp do leczenia biologicznego, jednak programy lekowe mają szereg ograniczeń: mówili eksperci podczas debaty „Dzień Zdrowia z Wprost” na temat chorób, o których w Polsce mówi się za mało.
Astma ciężka: leczenie biologiczne zmieniło życie pacjentów
W Polsce obecnie w programie lekowym leczenia astmy ciężkiej znajduje się 5 leków biologicznych. – Program trwa od 2013 roku, leczonych jest coraz więcej pacjentów. W pierwszym roku było to 247 pacjentów, a na koniec 2025 – 5,5 tys. chorych. Ostatnie lata to ogromny postęp w rozpoznawaniu i leczeniu astmy – zaznaczała prof. Karina Jahnz-Różyk, krajowa konsultant w dziedzinie alergologii.
Podkreślała, że program działa działa bardzo dobrze, choć środowisko liczy na pewne zmiany, które już zostały przekazane do Ministerstwa Zdrowia, a obecnie są oceniane przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji.
– Dziękujemy Ministerstwu Zdrowia za to, co się wydarzyło, jeśli chodzi o leczenie biologiczne. Terapia biologiczna działa, jest skuteczna. Jest kilka rzeczy, które chcielibyśmy zmienić, np. kwestia przechodzenia pacjenta z jednego leku na drugi, by warunkiem otrzymania nowego leku nie było zaostrzenie stanu zdrowia, zwłaszcza, że często są to pacjenci wielochorobowi, którzy chorują nie tylko na astmę, ale jednocześnie ma często alergiczny nieżyt nosa, polipy nosa – zaznaczała prof. Karina Jahnz-Różyk.
– Pacjenci z ciężką astmą mają niskie wartości parametrów oddechowych, które bezpośrednio przekładają się na jakość życia. Często czekają na kolejny przyjazd pogotowia, na hospitalizację. Leczenie biologiczne jest w stanie to odwrócić: pacjent często wraca do pełni sprawności, przestaje stosować sterydy doustne. Chcielibyśmy, żeby pacjenci, którzy spełniają kryteria ciężkiej astmy, przyjmują prawidłowo leki we właściwych dawkach, są pod opieką specjalistów i nadal mają zaostrzenia, mogli być leczeni biologicznie – mówił prof. Piotr Dąbrowiecki, przewodniczący Polskiej Federacji Chorych na Astmę, Alergię i POChP.
Oczekiwaną przez środowisko zmianą jest też możliwość włączania do leczenia biologicznego pacjentów z niższym poziomem eozynofilii: dzięki temu więcej pacjentów, również z ciężkim przebiegiem choroby, z tzw. triadą aspirynową, mogłoby z niego skorzystać. Obecne kryterium włączenia pacjentów do programu lekowego to minimum 350 eozynofili. – Leki antyeozynofilowe były rejestrowane dla pacjentów na poziomie 150. Taka zmiana byłaby propacjencka i klinicznie uzasadniona – mówił prof. Dąbrowiecki.
On również podkreślał, że bardzo ważna jest możliwość zamiany u pacjenta z jednego leku na inny, jeśli ten pierwszy jest nieskuteczny. – Obecnie musimy przerwać podawanie leku, spowodować, że pacjent będzie miał objawy. Czyli muszę skazać pacjenta na zaostrzenie, by potem powtórnie zakwalifikować go do programu. To wątpliwie etyczne. Liczymy na zmiany, dzięki którym większa grupa osób, które dziś żyją pod dyktando choroby, będą mogły być uwolnione od ciężkich objawów – zaznaczał prof. Dąbrowiecki.
Przewlekłe zapalenie zatok z polipami nosa: jedna operacja wystarczy
Chorobą, o której mówi się również zdecydowanie za mało, a która mocno wpływa na życie chorych, jest przewlekłe zapalenie zatok z polipami nosa (PZZzPN). To schorzenie wciąż bywa postrzegane jako problem wyłącznie laryngologiczny, tymczasem jest to choroba zapalna obejmująca znacznie większy obszar układu oddechowego.
– Polipy nosa są mocno związane z alergologią, wielu pacjentów mających alergiczny nieżyt nosa, astmę oskrzelową, ma też polipy nosa. Ta choroba bardzo źle działa na samopoczucie, oddychanie, codziennie funkcjonowanie.
Pacjenci przez lata musieli przyjmować glikokortykosteroidy, a jeśli to nie pomagało, to byli operowani. W wielu przypadkach konieczne były reoperacje. Jeden z pacjentów opowiadał mi, że przez wiele lat nic nie czuł, żadnego zapachu. Dopiero po podaniu leku biologicznego zaczął odczuwać zapachy i funkcjonuje w zupełnie innej rzeczywistości – zaznaczała prof. Karina Jahnz-Różyk.
Obecnie jednym z warunków kwalifikacji do programu lekowego jest wykonanie dwóch zabiegów operacyjnych. – To trudne operacje, wykonywane tylko w pojedynczych ośrodkach w Polsce, obciążające dla chorych – mówiła prof. Jahnz-Różyk.
Polska Federacja Pacjentów Chorych na Astmę Alergię i POChP obecnie pracuje nad raportem, w którym głos mają pacjenci z przewlekłym zapaleniem zatok z polipami nosa. – Wielu z nich to pacjenci z tzw. triadą aspirynową: średnio mieli wykonanych 7 zabiegów; są przerażeni, gdy słyszą o kolejnej operacji, która nic nie zmienia. Na pewien czas uwalnia od objawów, ale polipy odrastają. Jedynie podanie leków biologicznych hamuje problem.
Rozumiem, że są ograniczenia systemowe, ale np. w przypadku pacjentów z triadą aspirynową jeden zabieg z otwarciem sitowia tylnego jest wystarczający; jeśli nie przynosi poprawy, to powinno być włączone leczenie biologiczne– zaznaczał prof. Dąbrowiecki.
O pacjentach z PZZzPN nie można myśleć jako o osobach, które mają „tylko” problem z węchem. – Brak węchu to potężny problem, z którego nie zdaje sobie sprawy nikt, kto go nie ma. Mamy jedne drogi oddechowe: alergen, który wpada do płuc, wpada też do nosa. Jeśli nos jest zablokowany, to dwa razy więcej alergenów wpada do płuc.
Jeśli pacjenci mają triadę aspirynową – albo nawet niekoniecznie ją mają, ale po jednym zabiegu polipy im odrosły, to znaczy, że sytuacja będzie się powtarzać. A kto chciałby dać sobie zrobić kolejną operację nosa po to, żeby dostać lek? Skazywać pacjenta na druga operację: czy to ma sens: kliniczny i logistyczny? Na pewno nie ma to sensu dla pacjenta – mówił prof. Dąbrowiecki,
podkreślając, że szczególnie w czasach „dziury budżetowej” trzeba dbać o finanse, a powtarzanie operacji, o której wiadomo, że nie przyniesie efektu, to strata także finansowa dla NFZ.
AOTMiT analizuje programy lekowe
Marta Słomka, p.o. dyrektora Wydziału Oceny Technologii Medycznych AOTMiT zapewniała, że AOTMiT obecnie analizuje przesłane przez Ministerstwo Zdrowia od środowiska alergologów propozycje zmian w leczeniu astmy ciężkiej.
– AOTMiT zawsze bierze pod uwagę wyniki badań klinicznych, bezpieczeństwo pacjenta, stosunek korzyści do ryzyka, kosztów do efektów. Program leczenia astmy ciężkiej jest u nas oceniany, z terminem wydania opinii Prezesa do 3 czerwca. To zmiany porządkujące program, wpływające także na właściwe monitorowanie astmy. Mam nadzieję, że nasza opinia będzie podstawą, by zmiany jak najszybciej pojawiły się w systemie – zaznaczała dyrektor Marta Słomka.
AOTMiT pracuje także nad zmianami programu lekowego przewlekłego zapalenia zatok z polipami nosa.
– Mamy zlecenie odnoszące się do nowego leku w tym programie, jak również odnoszące się do zmian dotyczących programu lekowego. Cieszę się, że wypłynęła kwestia zabiegów chirurgicznych. W analizach bardzo zwracamy uwagę na perspektywą pacjenta, gdyż to on jest użytkownikiem technologii.
Mam nadzieję, że raport pacjencki pojawi się w przestrzeni publicznej wcześniej niż opublikujemy analizę weryfikacyjną i rekomendację Prezesa, którą planujemy wydać pod koniec maja lub w pierwszej połowie czerwca. Zgodnie z ustawą mamy 60 dni na przeprowadzenie całego procesu na poziomie agencji– mówiła dyrektor Marta Słomka.
Ministerstwo Zdrowia widzi potrzeby pacjentów, ale...
Zwraca też uwagę na kwestie ekonomiczne.
– Objęcie refundacją nowego leku i modyfikacja istniejącego już programu lekowego to dwie różne sytuacje, które podlegają różnym ramom prawnym. Pierwsza podlega negocjacjom finansowym, a druga nie – podkreślał Mateusz Oczkowski, dyrektor Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji Ministerstwa Zdrowia.
Zaznaczył, że jeśli będą spływały od konsultantów krajowych wnioski w zakresie rozszerzenia programów lekowych w celu zwiększania dostępności pacjentów, to ministerstwo będzie pytać konsultantów o źródła finansowania, a także o wskazówki, na których technologiach lekowych ministerstwo powinno się skupić.
– Różnice cenowe pomiędzy technologiami często wynoszą dziesiątki tysięcy złotych. Nie możemy różnych leków traktować tak samo. Zmieniamy podejście: jeśli pojawi się taki wniosek od konsultanta, to będziemy bardziej skłonni do rozszerzenia wskazań dla najtańszych technologii, które są w programie lekowym, czyli np. dla technologii zgeneryzowanych – zaznaczył dyrektor Oczkowski.
Mówił też o wprowadzeniu liniowości w programach lekowych, m.in. astmy ciężkiej. – Obecnie nie ma żadnych wytycznych, jak leczyć, jakie leki stosować. Gdy popatrzymy na to, jakie leki są stosowane w poszczególnych ośrodkach, to są one inne w każdym ośrodku. Czas zapytać konsultantów w zakresie reumatologii, alergologii, gastroenterologii, czy są gotowi na wprowadzenie liniowości do programów lekowych, czego skutkiem byłoby zwiększenie dostępności dla pacjentów – mówił dyrektor Oczkowski
Podobna sytuacja jest w kwestii modyfikacji programu lekowego dotyczącego polipów nosa. – Jesteśmy otwarci na zdjęcie ograniczeń, ale w momencie zgeneryzowania się pierwszego produktu. Jeśli chodzi o program lekowy, to musimy jakieś wymagania postawić, żeby mieć pewność, że pacjent podjął wszelkie próby, że taki lek jest w jego przypadku konieczny. Jesteśmy otwarci na rozszerzenie, ale dla terapii, która dla decydenta jest najtańsza, czyli na skupienie się na lekach zgeneryzowanych – zaznaczył Mateusz Oczkowski.
W debacie „Choroby, o których mówimy za mało” podczas Dnia Zdrowia z Wprost i NewsMed wzięli udział: Mateusz Oczkowski, dyrektor Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji Ministerstwa Zdrowia; prof. Brygida Kwiatkowska, krajowa konsultant w dziedzinie reumatologii, kierownik Kliniki Wczesnego Zapalenia Stawów Narodowego Instytutu Geriatrii, Reumatologii i Rehabilitacji, dr n. med. Marta Słomka, p.o. dyrektora Wydziału Oceny Technologii Medycznych Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji; Agnieszka Wołczenko, prezes Stowarzyszenia Eco Serce; rof. Piotr Dąbrowiecki, Klinika Chorób Wewnętrznych, Infekcyjnych i Alergologii WIM-PIB w Warszawie, przewodniczący Polskiej Federacji Stowarzyszeń Chorych na Astmę, Alergię i POChP; prof. Karina Jahnz-Różyk, krajowa konsultant w dziedzinie alergologii, kierownik Kliniki Chorób Wewnętrznych, Pneumonologii, Alergologii, Immunologii Klinicznej i Chorób Rzadkich WIM-PIB; prof. Przemysław Mitkowski, kierownik Pracowni Elektroterapii Serca w Uniwersyteckim Szpitalu Klinicznym w Poznaniu, prezes PTK w latach 2021-23
