Podczas Forum Ekonomicznego w Karpaczu rozmawiamy o medycynie, ale również o ekonomii. Jakie z tego punktu widzenia sa dziś największe wyzwania w hematoonkologii?
Prof. Krzysztof Giannopoulos, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów: Bardzo się cieszę, że coraz częściej poruszamy ważne tematy medyczne, często nie tylko w ujęciu medycznym, ale też staramy się stworzyć krajobraz systemowy, jak wygląda leczenie w Polsce, na tle innych krajów do czego możemy dążyć. Na pewno zmienił się krajobraz refundacyjny w Polsce; ostatnie 5 lat to było ogromne przyspieszenie pod względem decyzji refundacyjnych. Będąc prezesem Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów co roku jestem na spotkaniach europejskich towarzystw – z roku na rok możemy chwalić się coraz lepszą dostępnością do leczenia.
Oczywiście, są potrzeby refundacyjne; zawsze podkreślam, że to bardzo dobrze, bo jeśli są potrzeby refundacyjne, to znaczy, że jest postęp, mamy kolejne opcje terapeutyczne, bardziej skuteczne niż dotychczas oferowane naszym pacjentom. Ważna jest nie tylko dostępność do leków, ale też to, jak ta dostępność zmienia ścieżkę leczenia pacjenta: od POZ, przez ścieżkę opieki AOS kończąc na opiece szpitalnej. W hematologii jesteśmy dosyć dobrze zorganizowani pod kątem wysokiej specjalistyki; mamy ośrodki o najwyższej referencyjności, co jest związane z dostępnością do procedur przeszczepowych, jak również do oferowania technologii CAR-T. Mamy 50 ośrodków które mają dostęp do nowoczesnych terapii w ramach programów lekowych, oraz ok. 20 ośrodków przeszczepowych, z czego 15 ośrodków jest certyfikowanych do podawania terapii CAR-T. Bardzo dobrze te ośrodki współpracują. Oczywiście, są potrzeby kadrowe, jednak wydaje się, że opieka jest dobrze zorganizowana.
Leczenie jest coraz skuteczniejsze, pacjenci żyją coraz dłużej, dlatego też pacjentów jest coraz więcej. Jak kadrowo hematolodzy dają sobie z tym radę?
Musimy poprawić „niższe poziomy” leczenia, co hasłowo nazywamy „odwracaniem piramidy świadczeń”. Procedury, które wymagają bardzo nowoczesnych terapii, mogą być bliżej pacjenta, mogą odciążać wysoko specjalistyczne ośrodki, które mają swoje potrzeby – np. pod kątem zabezpieczenia procedur przeszczepowych czy technologii CAR-T.
Szerzej dostępna powinna być ambulatoryjna opieka specjalistyczna: w trakcie procedur diagnostycznych, a także po rozpoznaniu, które czasem wymaga hospitalizacji, pacjent może wracać do AOS, żeby kontynuować leczenie. Wiele chorób hematologicznych jest chorobami przewlekłymi; po okresie aktywnego leczenia pacjent jest w remisji; wymaga kontroli, która może być przeprowadzona w AOS. Powinniśmy coraz więcej mówić o opiece w AOS jako kluczu dla dobrej opieki hematologicznej. Mamy przykłady brytyjskiego systemu ochrony zdrowia, gdzie pacjent z rozpoznaniem przewlekłej białaczki limfocytowej – jeśli jest to choroba niskiego ryzyka – po diagnostyce uwzględniającej badania specjalistyczne może wrócić do POZ. My jeszcze dziś takiej ścieżki nie analizujemy, ale być może w przyszłości będzie to możliwe.
Mamy coraz lepsze leczenie w hematologii, w hematoonkologii, ale przez to pacjentów jest coraz więcej. Jak terapie ograniczone w czasie np. w przewlekłej białaczce limfocytowej, mogę wspomóc system ochrony zdrowia? A także pacjentów?
Przewlekła białaczka limfocytowa to najczęściej występująca białaczka. Ma skomplikowany przebieg, jest to też choroba bardzo heterogenna. Są pacjenci, którzy nigdy nie będą wymagać leczenia, wystarczy, że w przyszłości będą mogli być pod opieką lekarzy POZ. Są też pacjenci od razu wymagający leczenia, a niektórzy od razu muszą mieć leczenie intensywne, prowadzone w szpitalu, choć z czasem ci pacjenci będą mogli znaleźć się pod opieką AOS.
Terapie ograniczone w czasie są bardzo istotne, jeśli zwrócimy uwagę na tzw. efekt kuli śnieżnej: pacjentów jest coraz więcej, ponieważ społeczeństwo starzeje się, a chorują najczęściej osoby starsze. Po drugie, coraz lepiej leczymy pacjentów. Mamy obecnie możliwości nowoczesnego leczenia, bez chemioterapii. Możemy stosować terapie ciągłe, ale też terapie ograniczone w czasie.
Terapie ciągłe zapewniają pacjentowi kontrolę choroby, ale nie dają mu czasu wolnego od leczenia. Oczywiście, jeśli pacjent ma wysokie ryzyko nawrotu, to częściej będziemy stosować terapie ciągłe. Jeśli jest w grupie niskiego czy pośredniego ryzyka, to jak najbardziej możemy rozważać terapie ograniczone w czasie. Mediana czasu do progresji choroby wynosiła powyżej 72 miesięcy, czyli powyżej 6 lat bez konieczności leczenia: to były wyniki pierwszego badania; w drugim badaniu prawdopodobnie ta mediana będzie jeszcze dłuższa. Zdecydowanie powinniśmy rozważać terapie ograniczone w czasie, oczywiście biorąc pod uwagę różne czynniki.
Jeśli patrzymy pod kątem systemowym, to ważne jest to, że leczenie ograniczone w czasie nie powoduje kumulacji pacjentów. Jeśli możemy stosować leczenie, które daje nam wieloletnią przerwę od leczenia, to jest to warte rozważenia.
Jest to też korzystne dla pacjentów, którzy mają tego typu przerwę w leczeniu?
Oczywiście, to kwestia indywidualna, ponieważ są pacjenci, którzy wolą otrzymywać ciągłe leczenie. Inni wolą na pewien czas „zapomnieć” o chorobie.
Inną nowością w hematoonkologii są terapie podskórne. Niedawno pojawiły się w chłoniaku podskórnym przeciwciała biswoiste, podawane właśnie podskórne. Jaką mogą odegrać rolę w leczeniu i czy tu też można widzieć korzyści ze stosowania tego typu terapii dla systemu ochrony zdrowia? Być może z czasem będą one mogły być stosowane nie w szpitalach, tylko w AOS?
Zdecydowanie, sposób podania leczenia też jest ważny. Podskórny sposób podania leków umożliwia leczenie ambulatoryjne, co również jest bardzo istotne. Pacjenci mogą być leczeni w poradniach, jeśli w poradniach będzie dostępność do programów lekowych, o co zabiegamy, by więcej poradni AOS miała dostępność do programów lekowych; nie tylko te, które są poradniami przyklinicznymi.
W przypadku chłoniaka grudkowego terapia podskórna przeciwciałem dwuswoistym jest zalecana po dwóch liniach leczenia; to nowa immunoterapia, którą często porównujemy do terapii CAR-T. CAR-T to żywy lek, który podajemy jednokrotnie i mamy świetne efekty.
W przypadku przeciwciała dwuswoistego mamy również świetny mechanizm, który polega na aktywacji układu odpornościowego i kontroli choroby. Nie jest konieczna certyfikacja ośrodka, jak w przypadku CAR-T. Jest to lek dostępny od razu, nie trzeba go tworzyć dla pacjenta, jak w przypadku terapii CAR-T. Oczywiście, na początku konieczna jest dobra opieka nad pacjentem, mogą pojawiać się burzliwe skutki uboczne, jednak po pewnym czasie jest możliwe nawet przeniesienie leczenia pacjenta do poradni specjalistycznej. Tak więc jest to modelowy przykład odwracania piramidy świadczeń: można rozpoczynać leczenie od ośrodka o najwyższej referencyjności, mającego pełne zabezpieczenie pod kątem leczenia powikłań immunologicznych, ale później, gdy przechodzimy do stabilnej fazy leczenia – najczęściej od trzeciego cyklu nic niepokojącego się nie dzieje – możemy tych pacjnetów skutecznie leczyć ambulatoryjnie.
A jednocześnie terapia przeciwciałami dwuswoistymi to bardzo skuteczne leczenie. Jak ten lek działa?
Przeciwciało dwuswoiste ma podwójną specyficzność: rozpoznaje jedną komórką pawidłową (jest to limfocyt T cytotoksyczny) a drugą – komórkę chłoniaka grudkowego. Lek przybliża do siebie te komórki. Jest to taka nauka układu odpornościowego: „Rozpoznaj nieprawidłową komórkę i ją zniszcz, oszczędzając prawidłowe komórki”.
To jest z pewnością jedna z terapii przyszłości.
Mamy terapie ograniczone w czasie, terapie podskórne – mogą wygenerować pewne oszczędności dla systemu ochrony zdrowia?
Na pewno tak. Pamiętam pacjentów z PBL, których leczyliśmy intensywną immunochemioterapią, mieli różne powikłania, także odległe, w postaci drugich, pierwotnych nowotworów. Pamiętam pacjentów z opornymi postaciami chłoniaka grudkowego, którzy dostawali wysoko dawkowaną chemioterapię, byli kwalifikowani do przeszczepienia. Dziś to jest zupełnie inna jakość i zupełnie inna skuteczność leczenia. Przechodzimy od leczenia, które generowało również koszty leczenia powikłań, do leczenia, które wymaga odpowiedniego przygotowania, ale jest leczeniem dużo skuteczniejszym, lepiej tolerowanym i bezpieczniejszym dla pacjenta.