Mielofibroza prowadzi do włóknienia szpiku kostnego, co w praktyce oznacza zaburzenie produkcji komórek krwi. W Polsce i na świecie jest zaliczana do chorób rzadkich.
Od osłabienia po przewlekłe zmęczenie
Objawy choroby są bardzo niespecyficzne. Na początku przypominają zwykłe przeziębienie. Pojawia się osłabienie, bóle kości, uczucie przewlekłego zmęczenia, zlewne poty (pacjent wstaje kilka razy w nocy, żeby zmienić piżamę). Pacjenci trafiają do lekarza rodzinnego, gdzie otrzymują kolejne antybiotyki, które nie działają. Dopiero morfologia krwi pokazuje podwyższone lub obniżone wartości niektórych parametrów.
Kolejnym objawem jest uczucie pełności w jamie brzusznej, co może być efektem powiększonej śledziony, która uciska sąsiednie narządy. Widać to na badaniu ultrasonograficznym. Połączenie nieprawidłowych wyników morfologii i USG oraz objawów grypopodobnych powinno skłonić lekarza rodzinnego do skierowania pacjenta do hematologa.
Choroba stała się schorzeniem przewlekłym
Mielofibrozę leczy się w zróżnicowany sposób. Jest wiele leków, ale żaden nie leczy mielofibrozy. Jednak dzięki nim choroba stała się schorzeniem przewlekłym. – Niektórzy pacjenci nadal otrzymują preparaty starej generacji, co nie jest dobre – zwłaszcza w przypadku osób młodych, ponieważ wpływa na funkcje płciowe. Wielu naszych pacjentów jest w badaniach klinicznych, mają szansę na nowoczesne leczenie, jeszcze nie refundowane w Polsce – mówi Katarzyna Lisowska, liderka organizacji Hematoonkologiczni – Stowarzyszenie Chorych na Nowotwory Krwi i ich Bliskich.
Postęp w leczeniu jest obecnie ogromny. – Kiedy mój mąż zachorował po czterdziestce usłyszeliśmy, że może przeżyć dwa lata. Mieliśmy troje dzieci, był to dla nas totalny szok. Dziś mija piętnaście lat od tamtej diagnozy. Mamy w Polsce dwa leki dostępne w programie lekowym. Chcielibyśmy, aby dostępność do nowoczesnych terapii była jeszcze większa – żeby wszystkie skuteczne leki były refundowane również u nas – dodaje Katarzyna Lisowska. – Marzy nam się, żeby system w ogóle nas zauważył! Chcielibyśmy np. móc korzystać z sanatoriów, a nie możemy, ponieważ należą się one pacjentom, którzy wyzdrowieli. A przecież my mamy chorobę na całe życie! Chcielibyśmy też mieć zapewnioną opiekę psychologa i dietetyka, a także szybszy dostęp do lekarzy, jeżeli pojawi się kolejna choroba.
Czytaj też:
Wiceminister Kos: 17 leków na raka na szybkiej drodze do refundacji. Pełna lista
Dostęp do nowoczesnego leczenia
W przypadku tej choroby lekarze mają do wyboru kilka leków, dostępnych także off label oraz w programie lekowym. Program lekowy ma jednak swoje obwarowania – pacjent musi być już mocno schorowany, żeby został do niego zakwalifikowany. – Czasami brakuje po prostu ludzkiego podejścia do naszych problemów oraz wiedzy na temat choroby – mówi Katarzyna Lisowska.
Stowarzyszenie stara się to zmienić. Organizuje webinary, spotkania z ekspertami, przygotowuje materiały edukacyjne, uczestniczy w posiedzeniach komisji Sejmu i Senatu. (…) W niektórych projektach działa wspólnie z innymi organizacjami, np. z Amazonkami, od kilku lat prowadzi też kampanię edukacyjną dla pacjentów „Wiedzą w chorobę".
Do „koszyka” leków refundowanych dołączają kolejne. – Obecnie naszym priorytetem jest lek dla pacjentów, którzy mają przewlekłą anemię, czyli muszą być poddawani transfuzji krwi, a z czasem pacjent jest już uzależniony od transfuzji. Wiąże się to z wieloma skutkami ubocznymi i powikłaniami po przetoczeniu krwi – tłumaczy Katarzyna Lisowska. – Ten nowoczesny lek jest szansą dla pacjentów, którzy byli już leczeni innymi preparatami dostępnymi w programie lekowym, ale z różnych przyczyn ich organizm przestał na nie reagować. Jest to także lek także dla chorych z powiększoną śledzioną, bo na zagranicznych, zachodnich grupach wsparcia pacjenci piszą, że zmniejsza im się śledziona oraz objawy ogólne choroby, które w wielu przypadkach wykluczają z życia zawodowego i rodzinnego. Trzeba dodać, że wśród nas są młodzi pacjenci, którzy już od kilku lat są na rencie, ponieważ mielofibroza nie pozwala im na normalne funkcjonowanie.
Czytaj też:
Pacjenci i lekarze o tym, co udało się w hematoonkologii. Są sukcesy i są wyzwania
Walczą razem z lekarzami
Pacjenci nie powinni rezygnować z życia, z realizowania swoich pasji i marzeń. – Moje koleżanki z grupy wsparcia podróżują po świecie, uprawiają sporty, angażują się społecznie. Mój mąż jeździ na rowerze, na nartach, prowadzi aktywne życie. Ważna jest nadzieja i poczucie, że zawsze można coś zrobić, że choroba nie przekreśla wszystkiego, a innowacyjne leki zmieniają naszą chorobę w przewlekłą. W Polsce mamy coraz więcej dostępnych nowoczesnych terapii – podkreśla Katarzyna Lisowska.
Realne zmiany udaje się osiągać dzięki współpracy z lekarzami, ekspertami, instytucjami państwowymi i innymi organizacjami. To wspólna walka o dostęp do leczenia, edukację pacjentów i podnoszenie świadomości społecznej.
- Chodzi o to, żeby coraz więcej ludzi usłyszało o mielofibrozie i innych nowotworach krwi. I jeżeli zauważą cokolwiek niepokojącego u siebie czy kogoś z rodziny, dobrze, żeby poprosili lekarza POZ-u o skierowanie na badania lub zrobili je za własne pieniądze – to koszt około 30 zł. Uczulamy, że wcześniej rozpoznana choroba to lepsze rokowania, lepsze leczenie i lepsze życie
– dodaje liderka organizacji Hematoonkologiczni – Stowarzyszenie Chorych na Nowotwory Krwi i ich Bliskich.
Więcej informacji można znaleźć na www.hematoonkologiczni.pl oraz w mediach społecznościowych. Na facebooku działają grupy wsparcia np. Mielofibroza – choroba nasza i naszych bliskich.
Czytaj też:
Rusza program „Moje Zdrowie”. Sprawdź, jakie badania będzie można wykonać