W związku z cyklicznie powracającymi w przestrzeni publicznej informacjami, dotyczącymi ograniczeń w dostępie do leczenia hemofilii zapewniamy, że każdy pacjent z hemofilią ma dostęp do nowoczesnego leczenia profilaktycznego i stabilizującego jego chorobę – pisze Ministerstwo Zdrowia na swojej stronie.
Program leczenia hemofilii w Polsce jest jednym z najlepszych w Europie – zapewnia ciągłość terapii, bezpieczeństwo i wysoki poziom leczenia. Żadna inna grupa pacjentów nie ma tak zorganizowanego, specjalnego systemu dostaw i odbioru leków – zapewnia resort.
Leczenie hemofilii
MZ wyjaśnia, że leczenie hemofilii ma 4 najważniejsze komponenty kliniczne, które każdorazowo bierze pod uwagę, podejmując decyzję refundacyjną:
- skuteczność leczenia, czyli poziom aktywności czynnika zapewniający właściwą hemostazę pacjenta,
- bezpieczeństwo stosowania uzależnione od aktywności pacjenta,
- interwał czasowy podawania leczenia,
- dogodny sposób podania.
Wnioski refundacyjne
Resort podkreśla, że obecnie procedowany jest wniosek rozszerzający wskazania do leczenia emicizumabem, zarówno w populacji dzieci jak i dorosłych. Dodatkowo procedowany jest także wniosek o objęcie refundacją czynnika krzepnięcia krwi o dużo wyższym poziomie skuteczności, podawanego raz w tygodniu, co będzie alternatywą dla obecnych czynników krzepnięcia krwi w programie leczenia hemofilii oraz dla emicizumabu.
Emicizumab oraz koncentraty czynnika krzepnięcia to dwie różne terapie, stosowane w profilaktyce krwawień u pacjentów z hemofilią. Koncentraty czynników krzepnięcia mają bezpośredni i natychmiastowy efekt działania, co pozwala na szybkie zahamowanie krwawienia. Z tego względu podaje się je również w przypadku krwawień u pacjentów otrzymujących emicizumab, gdyż szybkie zahamowanie krwawienia jest kluczowe dla ratowania życia i zdrowia pacjenta.
Skuteczne terapie
Lek Hemlibra (emicizumab) nie jest już jedynym podskórnym lekiem stosowanym w profilaktyce krwawień u pacjentów z hemofilią. Pod koniec 2024 r. Europejska Agencja Leków dopuściła do obrotu dwa nowe leki: marstacymab oraz koncizumab, które mogą być stosowane u pacjentów z hemofilią A i B. Aktualnie trwają rozmowy z podmiotami odpowiedzialnymi w celu udostępnienia ich dla pacjentów z hemofilią w ramach świadczeń gwarantowanych – pisze Ministerstwo Zdrowia.
Mając w procesie dwa leki o odmiennym mechanizmie działania w tej samej jednostce chorobowej, w celu opracowania jak najkorzystniejszych dla pacjentów kryteriów kwalifikacji do programu lekowego, odbyło się spotkanie z ekspertami w leczeniu hemofilii, którzy jednogłośnie stwierdzili, iż największą korzyść z profilaktyki krwawień przy użyciu emicizumabu mają pacjenci z utrudnionym dostępem dożylnym, w tym dzieci poniżej 4 roku życia.
Jak wskazują eksperci, pomimo mniejszej inwazyjności podania podskórnego, korzystniejsze dla pacjenta może okazać się stosowanie dożylnych czynników krzepnięcia. Mechanizm działania emicizumabu może prowadzić do stanu porównywalnego z utrzymaniem aktywności czynnika na poziomie ok. 9-15 proc., co odpowiada wynikom u pacjentów z łagodną postacią hemofilii.
Ile to kosztuje?
MZ informuje, że roczna profilaktyka leczenia jednego pacjenta, zależnie od wybranego leku, to wydatek rzędu 400-900 tys. zł, który jest pokrywany ze środków publicznych. Jednocześnie profilaktyka nie oznacza całkowitego wyeliminowania sytuacji, w których dochodzi do krwawień różnego pochodzenia. Zatem dodatkowym kosztem jest doraźne leczenie, którego koszt może wynosić nawet kilkaset tysięcy złotych. W konsekwencji koszt leczenia pacjenta z hemofilią może wynosić nawet do 2 mln zł rocznie ze składek zdrowotnych wszystkich obywateli.
Refundacja leku dla pacjenta nie jest jednorazową inwestycją, ale odpowiedzialnością państwa, by zagwarantować przewlekle choremu stałe leczenie. Najbardziej kosztochłonne leczenie indywidualnego przypadku klinicznego, tylko w ostatnich 5 latach pochłonęło aż 43 mln zł ze środków publicznych. Dzienne leczenie powikłań przy pojawieniu się inhibitora sięgało nawet 200 tys. zł.
Dlatego prowadzenie negocjacji z firmami farmaceutycznymi i dążenie do wypracowywania kompromisowych rozwiązań jest konieczne w zapewnieniu przez państwo skutecznej terapii dla pacjentów.
Z tego powodu budzą sprzeciw działania części firm farmaceutycznych, wynajmowanych przez nie organizacji lobbingowych oraz fundacji, skupionych wyłącznie na promocji jednego produktu handlowego, które wykorzystują brak pełnej świadomości i rozeznania obywateli, pomijają istotne fakty, by wywierać presję na decydentów, zmierzając do zawarcia niekorzystnej umowy finansowej – podkreśla MZ i dodaje, że „absolutnym priorytetem jest dla nas zapewnienie pacjentom bezpłatnego dostępu do skutecznego i bezpiecznego procesu terapeutycznego”.
Czytaj też:
Leczenie chorób rzadkich w Polsce: Przełom, ale jest kilka elementów do poprawy