W Klinice Hematologii, Terapii Komórkowych i Chorób Wewnętrznych Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu podano pierwsze w Polsce akademickie komórki CAR-T w terapii chłoniaka. Wydarzenie miało miejsce w sierpniu. Po raz pierwszy w kraju zastosowano terapię CAR-T opracowaną i wytworzoną w ośrodku akademickim. Było to możliwe dzięki dofinansowaniu przez Agencję Badań Medycznych projektu badawczego oraz prywatnym darowiznom, wspierającym działania naukowe klinik.
Przygotowania do wdrożenia tej metody trwały pięć lat. Jako pierwszy terapię otrzymał 76-letni pacjent ze wznową agresywnego chłoniaka.
Terapia CAR-T
Terapia CAR-T polega na wykorzystaniu własnych limfocytów pacjenta, które – po odpowiedniej modyfikacji genetycznej – są zdolne do rozpoznawania i niszczenia komórek nowotworowych. Zmodyfikowane limfocyty pacjenta rozpoznają określony antygen (w przypadku chłoniaków jest to CD19) i skutecznie eliminują komórki nowotworowe, które go posiadają.
Rozwój tej metody na świecie toczy się dwoma równoległymi torami. Z jednej strony są to komercyjne produkty firm farmaceutycznych, a z drugiej projekty prowadzone przez uniwersytety i ośrodki badawcze. Obie te ścieżki wzajemnie się uzupełniają – pisze UMW na swojej stronie.
– Wersja opracowywana w ośrodkach akademickich wyróżnia się kilkoma istotnymi zaletami – tłumaczy prof. Tomasz Wróbel, kierownik Kliniki Hematologii, Terapii Komórkowych i Chorób Wewnętrznych UMW.
– Przede wszystkim jest znacznie tańsza od terapii komercyjnych – koszt jej wytworzenia jest co najmniej trzykrotnie niższy. Równie ważny jest czas. Cały proces, od momentu pobrania komórek do ich podania pacjentowi, jest nawet dwukrotnie szybszy niż w przypadku preparatów komercyjnych. Ma to ogromne znaczenie w leczeniu agresywnych nowotworów, gdzie czas odgrywa kluczową rolę – wyjaśnia.
Ważny jest także fakt, że akademicka terapia CAR-T otwiera możliwość leczenia pacjentów, którzy mają wskazania medyczne, ale z różnych powodów nie kwalifikują się do refundowanej terapii komercyjnej.
– Dotyczy to zwłaszcza osób starszych, po 70. roku życia, a także chorych z nietypowymi podtypami chłoniaka, którzy nie mieszczą się w kryteriach komercyjnych programów refundacyjnych – wyjaśnia prof. Anna Czyż, z-ca kierownika Kliniki Hematologiii, Terapii Komórkowych i Chorób Wewnętrznych UMW. – Dzięki temu ośrodki akademickie poszerzają dostęp do nowoczesnej immunoterapii. 76-letni pacjent ze wznową agresywnego chłoniaka, któremu jako pierwszemu podano w naszej klinice komórki CAR-T, nie miałby szans na refundację takiej terapii w wersji komercyjnej – dodaje.
5 lat przygotowań
Projekt został sfinansowany przede wszystkim z grantu Agencji Badań Medycznych kwotą niemal 15 mln zł. Jego początki były możliwe także dzięki prywatnym darowiznom. Fundacje rodzin pacjentów, których bliscy zmarli na chłoniaka, jeszcze przed rozwojem tej technologii przekazały łącznie około 1,1 mln zł. Środki te przeznaczono na zakup sprzętu i odczynników, co umożliwiło rozpoczęcie badań i przygotowanie projektu. Wsparcie prywatne uzupełniło zatem te obszary, które nie mogły być objęte finansowaniem grantowym, a jednocześnie stanowiło dowód zaufania i determinacji bliskich chorych w walce o rozwój nowych metod leczenia.
Droga do wdrożenia terapii na UMW była długa i wymagająca. Cały proces trwał około pięciu lat, z czego dwa lata poświęcono na fazę badawczo-produkcyjną. Najtrudniejsze okazały się kwestie formalnoprawne, wynikające z nowości technologii i dynamicznie zmieniających się regulacji w Polsce. Reprezentująca Agencję Badań Medycznych dr Kinga Stańczak-Mrozek podkreśla, że wrocławskiemu zespołowi jako pierwszemu w Polsce udało się pokonać wiele problemów, także regulacyjnych.
Czytaj też:
Prezes ABM: Dla pacjentów to szansa na dostęp do nowoczesnych terapii