Na Uniwersytecie Jagiellońskim opracowano nową metodę leczenia osteoartrozy, czyli choroby zwyrodnieniowej stawów. Szacuje się, że w Polsce schorzenie to może dotyczyć nawet 2 mln Polaków.
Projekt jest już po zakończeniu II fazy badań klinicznych. Terapia polega na wykorzystaniu komórek macierzystych, które po wszczepieniu do chorych stawów istotnie redukują dolegliwości bólowe związane z osteoporozą, a także stymulują proces regeneracji uszkodzonych tkanek.
W skali Polski to ewenement, by technologia medyczna rozwijana w środowisku akademickim była na tak wysokim poziomie wdrożeniowym – informuje UJ.
Opracowana na UJ terapia to wynik kilkunastoletniej pracy zespołu naukowego pod kierownictwem prof. dr hab. Ewy Zuby-Surmy z Zakładu Biologii Komórki, Wydziału Biochemii, Biofizyki i Biotechnologii UJ i kilkuletniej współpracy z Galen-Ortopedia sp. z o.o. w Bieruniu, w której przeprowadzono I i II fazę badań klinicznych opracowanego leku.
Opracowano pełen proces terapii
Nowa terapia ma charakter kompleksowy. Obejmuje sposób przygotowania preparatu złożonego z komórek macierzystych mezenchymalnych (MSCs – z ang. Mesenchymal Stem Cells). Są one izolowane z tkanki tłuszczowej chorego pacjenta, a następnie w ściśle kontrolowanych warunkach hodowane i namnażane. Cała opracowana technologia obejmuje ponadto odpowiednie przygotowanie pacjenta do przyjęcia leku, a także zastosowanie określonej formulacji komórek MSCs i sposób podawania produktu leczniczego do chorego stawu.
Opracowana terapia funkcjonuje pod nazwą MesoCellA-Ortho i jest przeznaczona do leczenia osteoartrozy stawów, w tym stawu kolanowego. Aby lek mógł trafić na rynek, konieczne jest jeszcze przeprowadzenie III fazy badań klinicznych, do której UJ chciałby zaprosić partnera z branży MedTech. Obecnie trwają poszukiwania firmy lub inwestora do wspólnego przeprowadzenia procesu transferu technologii i komercjalizacji.
Na czym polega terapia?
Komórki macierzyste MSCs są w organizmach obecne w wielu tkankach, przede wszystkim w tkance tłuszczowej i szpiku kostnym. Mają one szczególne właściwości – pod wpływem różnych bodźców przeistaczają się (różnicują) do komórek różnych tkanek, w tym kości, chrząstki czy tłuszczu. Dodatkowo posiadają znaczący potencjał wydzielniczy, przez co odgrywają istotną i pożyteczną rolę w regulowaniu wielu procesów związanych z regeneracją tkanek, w tym powstawania naczyń krwionośnych, a także hamowania i wygaszania stanów zapalnych – wyjaśnia UJ.
– Wiele badań naukowych dowodzi, że komórki macierzyste, podane w miejsce uszkodzenia tkankowego, stymulują regenerację tych tkanek. Pracując nad nową terapią, bazowaliśmy na tym zjawisku. W przypadku naszej terapii zaczynamy od pobrania tkanki tłuszczowej pacjenta, czyli liposukcji. Z tej tkanki izolowane są komórki macierzyste, a następnie, zgodnie z opracowaną przez nas metodą, są one hodowane i namnażane, tak by uzyskać odpowiednio dużą ich liczbę. Hodowla MSCs w laboratorium będącym wytwórnią farmaceutyczną, zajmuje około 2 tygodni. W tym czasie pacjent poprzez ćwiczenia fizjoterapeutyczne przygotowywany jest do tego, by w sposób optymalny przyjąć lek. Chodzi o to, by pieczołowicie przygotowany preparat zadziałał w pełni efektywnie – wyjaśnia prof. dr hab. Ewa Zuba-Surma, liderka zespołu, który opracował lek MesoCellA-Ortho.
MesoCellA-Ortho należy do kategorii innowacyjnych terapii personalizowanych, którego sposób działania jest oparty na naturalnych mechanizmach biologicznych, gdzie podstawą są komórki własne pacjenta. W praktyce jest to autologiczny przeszczep komórek, co potencjalnie zwiększa skuteczność leczenia i zarazem obniża ryzyko wystąpienia skutków ubocznych czy powikłań związanych z ryzykiem odrzucenia przeszczepu.
– Każdy lek, który jest wytwarzany indywidualnie dla pacjenta, podlega restrykcyjnemu panelowi badań kontroli jakości i musi posiadać swój certyfikat, potwierdzający jego jakość i możliwość zastosowania. W przypadku opracowanej przez nas terapii kluczowe jest to, że opracowaliśmy lek zgodnie z wymogami prawa polskiego i europejskiego. To znacząco zwiększa prawdopodobieństwo, że w przyszłości nasz nowy lek uzyska od agencji certyfikujących nowe leki, takich jak EMA czy FDA, zezwolenia na jego wprowadzenie na rynek – zaznacza dr Anna Łabędź-Masłowska.
Obiecujące wyniki badań
Obie fazy badań klinicznych realizowano przy współpracy z Galen-Ortopedia sp. z o.o. w Bieruniu. W badaniach wzięło udział blisko 200 pacjentów dotkniętych osteoartrozą, którym podawano nowy lek do uszkodzonego stawu kolanowego.
W badaniach skuteczności uzyskano bardzo optymistyczne rezultaty. U pacjentów zaobserwowano obniżenie poziomu bólu wywołanego osteoartrozą, co korzystnie przekładało się na parametry określające jakość życia. Ponadto pacjenci odzyskiwali możliwości ruchowe.
– Pacjenci poddani terapii potwierdzali, że mają większe możliwości wykonywania czynności ruchowych, które wcześniej były dla nich trudne lub niemożliwe do wykonania. Co ważne, podczas II fazy badań klinicznych ocenialiśmy również stan i jakość chrząstki w obrębie stawów kolanowych z użyciem rezonansu magnetycznego. W badaniach tych potwierdziliśmy, iż po zastosowaniu leku zachodziły korzystne zmiany w strukturze podchrzęstnej warstwy kości – kości gąbczastej. Zmniejszenie bólu u pacjentów wiążemy z ogólną poprawą jakości i struktury tkanek dotkniętych osteoartrozą, a to może oznaczać, że nowy lek działa bezpośrednio na przyczynę choroby, czyli zwyrodnienia i ubytki tkankowe, co w świecie medycznym jest niezwykle cenne – mówi prof. dr hab. n. med. Krzysztof Ficek, Prezes Galen-Ortopedia sp. z o.o. w Bieruniu oraz współtwórca leku MesoCellA-Ortho, który pełnił rolę głównego badacza w badaniu klinicznym leku MesoCellA-Ortho.
Czytaj też:
Genetyka, epigenetyka, skład ciała. Prof. Postuła: To badania medycyny długowieczności