Podczas debat Wprost o Zdrowiu wraz z ekspertami, przedstawicielami organizacji pacjentów i decydentami rozmawiamy o problemach w polskiej ochronie zdrowia. Tematem lutowej debaty była hematoonkologia. – To jedna z najszybciej rozwijających się dziedzin medycyny na świecie, cieszymy się również, że polscy pacjenci w coraz większym stopniu są leczeni nowocześnie. Całe środowisko bardzo docenia pozytywne decyzje Ministerstwa Zdrowia, dzięki którym w ostatnich latach pacjenci zyskali nowe leki aż w 25 wskazaniach. Z nadzieją patrzymy również w przyszłość – mówiła prof. Ewa Lech-Marańda.
Wiceminister Maciej Miłkowski potwierdził, że w tym roku jest duża szansa na pojawienie się kolejnych refundowanych terapii dla pacjentów. – Będą zmiany w leczeniu ostrej białaczki szpikowej. Mamy już trzy leki po negocjacjach, na pewno jeden z nich przyjmiemy (do programów lekowych – przyp. red.), być może będzie ich więcej. Rozmawiamy też o nowych terapiach w chłoniaku rozlanym z dużych komórek B, chłoniaku z komórek płaszcza, pierwszej linii leczenia przewlekłej białaczki limfocytowej. Na liście priorytetów na ten rok w hematoonkologii jest też lek w mielofibrozie (aktualnie w trakcie negocjacji cenowych), w zespołach mielodysplastycznych. Rozmawiamy też na temat leku stosowanego w profilaktyce reaktywacji wirusa cytomegalii u pacjentów po przeszczepie szpiku – zaznaczył wiceminister Maciej Miłkowski.
Priorytety, jeśli chodzi o nowe terapie w 2022 roku, wyliczała również prof. Ewa Lech-Marańda: – To pierwsza linia leczenia u chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową, czekamy na terapie CART u chorych na agresywne chłoniaki oraz na dostęp do nowoczesnej terapii dla chorych na chłoniaka rozlanego z dużych komórek B oraz chłoniaka w komórek płaszcza. Bardzo dużo dzieje się w leczeniu ostrej białaczki szpikowej, tu ważna jest zwłaszcza pierwsza linia leczenia. Jeden z leków (gemtuzumab ozogamycyny) znalazł się na liście leków o wysokiej skuteczności klinicznej, podobnie jak CAR-T. Na liście priorytetów na ten rok jest również fedratynib w mielofibrozie oraz luspatercept w zespołach mielodysplastycznych (MDS), a także letermowir w profilaktyce reaktywacji wirusa cytomegalii u chorych po allogenicznym przeszczepie).
Zespoły mielodysplastyczne (MDS): lek, który ograniczy konieczność transfuzji
Zespoły mielodysplastyczne to grupa chorób, które dopiero od niedawna są zaliczane do chorób nowotworowych, wcześniej były uznawane za stan przedbiałaczkowy. Sposób leczenia zależy m.in. od tego, czy chory zostanie zakwalifikowany do grupy niskiego czy wysokiego ryzyka transformacji choroby do ostrej białaczki szpikowej. – Celem leczenia pacjentów niższego ryzyka nie jest uzyskanie całkowitej czy częściowej remisji, tylko uzyskanie poprawy hematologicznej. 50 proc. pacjentów już w momencie rozpoznania choroby jest uzależniona od przetoczeń koncentratów krwinek czerwonych, a w trakcie trwania choroby transfuzji będzie wymagało nawet 80-90 proc. chorych. Dlatego pacjentom niższego ryzyka chcielibyśmy móc zaoferować leki, które zmniejszyłyby konieczność przetoczeń, uniezależniły pacjentów od transfuzji lub zapobiegłyby uzależnieniu od transfuzji – mówiła dr Katarzyna Budziszewska, kierownik Oddziału Hematologii Diagnostycznej Instytutu Hematologii i Transfuzjologii.
Przetoczenie krwi w MDS ratują życie pacjentom, ale wiążą się z ryzykiem szeregu powikłań, m.in. immunizacji. Poważnym powikłaniem jest też przeładowanie żelazem. – Wraz z każdym przetoczeniem pacjent dostaje ok. 200-250 mg żelaza. Nie jest ono całkowicie wydalane z organizmu, odkłada się w ważnych życiowo narządach, jak serce, wątroba, trzustka, może prowadzić do ich uszkodzenia i niewydolności – podkreślała dr Katarzyna Budziszewska.
Lekiem, który może ograniczyć konieczność wykonywania transfuzji lub nawet całkowicie uniezależnić od nich pacjentów, jest luspatercept. Wykazał skuteczność w leczeniu pacjentów z MDS i obecnością pierścieniowatych syderoblastów w drugiej linii leczenia, po nieskuteczności podawania białek stymulujących erytropoezę. – Poprawa hemolityczna wystąpiła u 6 na 10 chorych, a 4 na 10 pacjentów uniezależniło się od przetoczeń. Taki lek jest dla pacjentów na wagę złota: poprawia ich funkcjonowanie, powrót do aktywności, zapobiega powikłaniom. Ma też duże znaczenie dla całego systemu krwiolecznictwa: jego stosowanie może zmniejszyć o ok. 20 proc. zużycie koncentratu krwinek czerwonych na rok. Na dostępności do tego leku zyskaliby nie tylko chorzy z MDS, ale też inni pacjenci, którzy dzięki temu będą mogli mieć przetoczoną krew, będącą lekiem deficytowym. Bardzo się cieszę się, że ten lek znalazł się na liście priorytetów Ministerstwa Zdrowia – mówiła dr Katarzyna Budziszewska.
Mielofibroza: szansa na przedłużenie życia
Mielofibroza to rzadki nowotwór hematologiczny o przewlekłym przebiegu. „Winne” rozwojowi choroby są patologiczne megakariocyty, czyli prekursory płytek krwi. Wydzielają substancje, które powodują włóknienie szpiku. W efekcie szpik włóknieje, zaś krwiotworzenie przenosi się do wątroby i śledziony, która przez to osiąga bardzo duże rozmiary. Pierwsze objawy mielofibrozy to osłabienie, anemia, małopłytkowość, powiększenie śledziony, niedobory krwinek białych, częste infekcje, gorączki i stany podgorączkowe, bóle kostne. – Jedyną metodą leczenia, która może dać szansę na wyleczenie, jest transplantacja komórek macierzystych; większość pacjentów nie może być jednak w ten sposób leczona z uwagi na wiek i choroby współistniejące. Mają możliwość stosowania ruksolitynibu; to jedyny lek, który może zmniejszać objawy choroby. Niestety, po ok. 3 latach 50 proc. pacjentów nie jest w stanie kontynuować przyjmowania tego leku, a po 5 latach nawet 70 proc. Po odstawieniu leku ich losy są bardzo złe: średnia przeżycia wynosi 14 miesięcy – zaznaczył prof. Tomasz Sacha, kierownik Katedry i Kliniki Hematologii CM UJ.
Szansą dla tych pacjentów byłoby możliwość przyjmowania febratynibu. Lek daje korzyść w postaci przedłużenia przeżycia. Dane, które mamy, mówią o 18 miesiącach przeżycia u ok. 70-80 proc. pacjentów. Ewidentnie jest to lek, który powinien być stosowany w drugiej linii – podkreślił prof. Sacha, który w prowadzonej przez siebie klinice leczy obecnie kilkunastu chorych w ten sposób z bardzo dobrymi efektami, dzięki procedurze RDTL (ratunkowego dostępu do technologii medycznych). – Jeden z pacjentów ma spektakularną poprawę jeśli chodzi o wielkość śledziony: zmniejszyła się o 10 cm, a była monstrualna, wypełniała całą jamę brzuszną. Chorzy wracają do swoich zwykłych aktywności. Chcielibyśmy móc stosować ten lek u pacjentów, którzy wyczerpali możliwość stosowania ruksolitynibu, przestają go tolerować lub są na niego oporni. Podanie im febratynibu oznaczałoby przedłużenie życia w dobrym komforcie – mówił prof. Sacha.
Ostra białaczka szpikowa: szanse na wyleczenie
W przypadku ostrej białaczki szpikowej szczególnie liczy się czas: Choroba nieleczona może doprowadzić do zgonu nawet w kilka tygodni. W maju 2021 pojawił się program leczenia ostrej białaczki szpikowej z zastosowaniem jednego z nowoczesnych leków. Nie zaspokaja to jednak potrzeb pacjentów, gdyż AML to choroba bardzo heterogenna, sposób leczenia w dużej mierze zależy od mutacji genetycznych, które spowodowały rozwój choroby.
– Cieszę się, że pan minister zauważa potrzeby pacjentów chorych na ostre białaczki szpikowe. U znacznej części chorych mamy dziś możliwość wyleczenia choroby. W ostatnich latach zarejestrowano w Europie 3 nowe leki, które można zastosować w pierwszej linii. Pierwszym jest midostauryna, dostępna już w programie lekowym, z czego bardzo się cieszymy, pozostają jednak jeszcze dwie grupy chorych z ostrą białaczką szpikową, dla których też są nowe leki w pierwszej linii, w Polsce niestety jeszcze niedostępne – mówiła prof. Agnieszka Wierzbowska, kierownik Katedry i Kliniki Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.
Część chorych tzw. korzystnego ryzyka odniosłaby duże korzyści z dołączenia do chemioterapii gemtuzumabu ozogamycyny: to przeciwciało monoklonalne skierowane przeciw antygenowi CD 33. Dołączone go do chemioterapii poprawia jej precyzyjność: zwiększa 6-letnie przeżycia o 26 proc.: dzięki temu można wyleczyć ok. 75 proc. pacjentów z tej grupy, nawet bez transplantacji. – W przypadku tak agresywnego nowotworu mówimy o wyleczeniu i pozostawaniu w remisji. Dołączenie tego leku do tradycyjnej chemioterapii poprawia odległe wyniki leczeni o blisko 20 proc. Korzyści z jego zastosowania uzyskaliby przede wszystkim pacjenci z białaczkami CBF: to 15-20 proc. chorych młodych, ok. 100-120 osób rocznie – mówiła prof. Wierzbowska. Lek ma już pozytywną opinię AOTMiT.
Drugą oczekiwaną terapią jest lek o bardzo nowoczesnej formule, przeznaczony dla chorych o niekorzystnym rokowaniu: z białaczką, która rozwija się z MDS lub np. po wcześniejszej radiochemioterapii. Zarejestrowany niedawno nowy lek poprawia wyniki leczenia, znacznie zwiększa szansę na remisję, na transplantację szpiku. – Te dwa leki są już międzynarodowym standardem w pierwszej linii leczenia, powinniśmy do niego dążyć – mówiła prof. Wierzbowska.
Niestety, w przypadku tych leków nie ma szansy skorzystania z procedury RDTL, gdyż warunkiem jest wykorzystanie dotychczasowych opcji terapeutycznych, o czym nie można mówić w przypadku leczenia pierwszoliniowego, tuż po rozpoznaniu nowotworu. – Ci pacjenci nie mają też szans na zgromadzenie dla siebie pieniędzy np. na kontach fundacji, gdyż jest to agresywny nowotwór, który wymaga jak najszybciej rozpoczęcia leczenia. Nie ma czasu na zdobywanie funduszy. Ci chorzy są w wyjątkowo trudnej sytuacji, możliwość leczenia może im zapewnić jedynie dostęp do terapii w ramach programu lekowego – zaznaczyła prof. Wierzbowska.
Rodziny pacjentów często zwracają się po pomoc do organizacji pacjenckich, które starają się edukować, ale też doradzać, w jakich ośrodkach podejmować leczenie. – My również widzimy ogromną potrzebę możliwości stosowania leku zastępującego przetoczenia krwi w MDS, jak również leku dla pacjentów z mielofibrozą po wyczerpaniu dotychczasowej opcji terapii. Widzimy też, w jak trudnej sytuacji są chorzy na ostrą białaczkę szpikową. Pacjenci często zwracają się do nas i pytają: dlaczego nie możemy dostać leku? Pacjenta nie powinno obchodzić, jaką ma mutację, powinien dostać leczenie, jeśli ono jest. Ciężko jest powiedzieć człowiekowi: „Nie, ty nie dostaniesz leczenia, bo masz taką mutację, że lek nie jest dostępny” – zaznaczyła Katarzyna Lisowska ze Stowarzyszenia Hematoonkologiczni.
Konieczna lepsza diagnostyka i poprawa organizacji leczenia
W przypadku nowotworów hematoonkologicznych podstawą jest nie tylko dostęp do nowoczesnych terapii, ale również szybka i bardzo precyzyjna diagnostyka, umożliwiająca leczenie celowane. Eksperci podkreślają, że odgrywa ona coraz ważniejszą rolę, dlatego tak istotne byłoby lepsze jej finansowanie, w tym finansowanie metody sekwencjonowania nowej generacji (NGS). – Chcielibyśmy stworzyć sieć diagnostyki NGS ostrej białaczki szpikowej, musimy mieć jednak możliwość jej finansowania przez NFZ – mówiła prof. Wierzbowska.
– Bardzo ważne jest też wprowadzenie zmian organizacyjnych, krajowej sieci hematoonkologicznej; mamy nadzieję, że pomoże ona w rozwinięciu współpracy między ośrodkami hematologicznymi, by chory wymagający intensywnego leczenia mógł być leczony w ośrodku o najwyższym poziomie referencyjnym, a pacjent, który wymaga mniej intensywnego leczenia: w ośrodku o niższym poziomie referencyjnym, jak najbliżej miejsca zamieszkania. Konieczny jest też program koordynowanej i kompleksowej opieki hematologicznej: KOS-HEM, by pacjent był otoczony kompleksową opieką – podkreśliła prof. Ewa Lech-Marańda.
