W chorobach nerek bardzo ważny jest czas: zbyt późne postawienie diagnozy i rozpoczęcie leczenia może spowodować niewydolność nerek, konieczność dializoterapii lub przeszczepienia nerek. Dlatego tak ważna jest czujność lekarzy, możliwość wykonania badań i szybkiego dostępu do leczenia. Dotyczy to zarówno chorób często występujących, jak rzadkich czy ultrarzadkich.
Wczesne rozpoczynanie leczenia aHUS
Atypowy zespół hemolityczno-mocznicowy (aHUS) to choroba rzadka, uwarunkowana genetycznie. – Przez wiele lat może nie dawać objawów, a pod wpływem pewnych czynników, np. infekcji, zabiegu operacyjnego, nagle aktywuje się mechanizm obronny organizmu, który powoduje, że krew krzepnie. Najczęściej dzieje się to w małych naczyniach. Krew nie ma jak płynąć, gdyż zamknięte są małe naczynka. Dlatego jest to tak straszna, burzliwa choroba w okresie zaostrzeń, dająca objawy w wielu narządach. Błyskawicznie może też zniszczyć nerki – mówił prof. Ryszard Gellert, krajowy konsultant w dziedzinie nefrologii.
W programie lekowym aHUS są obecnie dwa leki (od września w programie pojawił się nowy lek, który można podawać co 2 miesiące). To bardzo zmieniło sytuację pacjentów, gdyż wcześniej musieli przyjeżdżać do szpitala na podanie leku co dwa tygodnie. Z nowej terapii w programie lekowym bardzo cieszą się zarówno pacjenci jak eksperci. Podczas debaty zwracali jednak uwagę, że warto byłoby wprowadzić ważną zmianę dotyczącą kryteriów kwalifikacji dorosłych pacjentów do programu. W lipcu Polskie Towarzystwo Nefrologiczne zwróciło się w tej sprawie z prośbą do wiceministra Macieja Miłkowskiego. Obecnie warunkiem koniecznym włączenia dorosłego pacjenta do programu lekowego jest wynik badania ADAMTS13 (różnicuje on aHUS od innych mikroangiopatii). Problem polega na tym, że w niektórych ośrodkach na wynik trzeba czekać nawet kilka dni, a w tym czasie choroba może nieodwracalnie zniszczyć nerki i pacjent do końca życia jest „skazany” na dializy lub przeszczepienie nerki. Polskie Towarzystwo Nefrologiczne zaapelowało, żeby w celu szybszego rozpoczynania leczenia lekarz mógł zastosować tzw. współczynnik PLASMIC score. Jeśli wskazywałby na bardzo wysokie ryzyko aHUS, pacjent miałby inicjowane leczenie lekiem z programu lekowego. Kontynuacja udziału w programie lekowym wymagałaby potwierdzenia badaniem ADAMTS13.
– Czas ma tu kluczowe znaczenie. Apelujemy, by można było przy użyciu tego wskaźnika włączać pacjentów do leczenia – podkreślała prof. Magdalena Krajewska, prezes Polskiego Towarzystwa Nefrologicznego.
– Czas to życie: dlatego w pełni podpisujemy się pod tym apelem. W przypadku dzieci jest możliwe włączenie do leczenia zanim lekarz otrzyma wynik testu ADAMTS13, dobrze, by było to możliwe także u dorosłych – zaznaczał prof. Rajmund Michalski, prezes Ogólnopolskiego Stowarzyszenia Moje Nerki.
Prof. Michał Nowicki, kierownik Kliniki Nefrologii, Hipertensjologii i Transplantologii Nerek Uniwersytetu Medycznego w Łodzi, zwracał uwagę, że aHUS to choroba o bardzo dużej śmiertelności.
– Jeśli rozpocznie się leczenie do 7 dni od wystąpienia objawów, to szansa na powrót czynności nerek wynosi 80 proc.; później tylko 1/5 pacjentów będzie w stanie częściowo odzyskać funkcję nerek. Dlatego trzeba zrobić wszystko, by w ciągu 7 dni rozpocząć leczenie, a jest to bardzo trudne, ponieważ nie zawsze pacjent od razu znajduje się w ośrodku wysoko specjalistycznym, nie zawsze lekarz od razu będzie miał podejrzenie że to jest właśnie ta choroba. Rzadko udaje nam się dotrzymać tych 7 dni do rozpoczęcia leczenie. Pacjenci tracą swoją szansę, muszą być potem dializowani do końca życia. Mamy szansę ten proces usprawnić – podkreślał prof. Nowicki.
Eksperci zwracali uwagę, że pacjentów jest niewielu (choroba jest diagnozowana u ok. 40 osób rocznie), a taka zmiana w programie lekowym nie spowoduje, że pacjentów będzie więcej.
– Wskaźnik PLASMIC score pozwala w 93 proc. prawidłowo rozpoznać aHUS. Szybkie włączenie do leczenia jest bardzo ważne: mieliśmy pacjenta, którego udało się nam w ciągu 4 dni zakwalifikować do programu; całkowicie odzyskał on czynność nerek. Po 6 miesiącach odstawiliśmy u niego lek – zaznaczał prof. Nowicki.
Był już „pakiet onkologiczny”, teraz mamy „pakiet nefrologiczny”: zatrzymać postęp przewlekłej choroby nerek
– Przewlekła choroba nerek jest jak rak: trzeba jej poszukiwać jak nowotworu, gdyż długo nie daje objawów, a zabija tak samo jak nowotwór. Tymczasem co trzecia osoba po 60. roku życia ma przewlekłą chorobę nerek, a 95 proc. chorych nie wie o swojej chorobie – podkreślał prof. Ryszard Gellert. Choroby nerek to bardzo poważny problem epidemiologiczny: w Polsce na przewlekłą chorobę nerek choruje ok 4,7 mln osób. Chore nerki skracają życie nawet o 20-30 lat, często współistnieją z niewydolnością serca i cukrzycą. Przełomem jest wprowadzenie od listopada koordynowanej opieki nad pacjentami z chorobami nerek w POZ. Lekarze POZ mogą już kierować pacjentów na badania mające na celu sprawdzenie, czy nie rozwija się przewlekła choroba nerek (kreatynina z krwi i albuminuria z moczu).
– Cieszymy się, że Ministerstwo Zdrowia posłuchało głosu środowiska nefrologicznego i zmodyfikowało problem diagnozowania oraz leczenia przewlekłej choroby nerek w POZ. To choroba dużo częściej występująca niż cukrzyca – mówił prof. Ryszard Gellert.
Zaznaczał, że opieka koordynowana w POZ to przełom. – Był „pakiet onkologiczny”, teraz mamy „pakiet nefrologiczny”. Lekarze POZ dostali narzędzia, by wcześnie diagnozować chorobę nerek, otrzymali też jasne wskazówki, jak leczyć. „Ścieżka” pacjenta jest jasno opisana: co należy zrobić na jakim etapie, kiedy można go leczyć w POZ, a kiedy konieczne jest skierowanie do nefrologa. Jeśli zaczniemy wcześnie diagnozować i leczyć pacjentów z przewlekłą chorobą nerek, to będziemy mogli ją zatrzymać – mówił prof. Gellert.
Rolę edukacji zarówno społeczeństwa, jak i pacjentów, podkreślał też prof. Rajmund Michalski – Ogólnopolskie Stowarzyszenie Moje Nerki stara się edukować pacjentów, zarówno w zakresie profilaktyki, jak leczenia. Wspiera też pacjentów będących na dializoterapii. – Najważniejsze, żeby diagnozować chorobę nerek na jak najwcześniejszym etapie, by nie doszło do konieczności dializ czy przeszczepienia nerki – podkreślał Rajmund Michalski.
Eksperci przypominali również, że przełomem w leczeniu niewydolności nerek – podobnie jak cukrzycy i niewydolności serca są flozyny.
– Procedura refundacyjna jest tak skonstruowana, że flozyny musiały zniknąć z list refundacyjnych na pewien czas, jestem jednak przekonany, że szybko wrócą. Nie ma od tego odwrotu. To są leki o udowodnionym działaniu przedłużenia życia i zapobiegania zgonom. Przywracają wiarę w naukę, w postęp medycyny – mówił prof. Gellert.
Obecny na debacie wiceminister Maciej Miłkowski zaznaczył, że obecnie ok. 90 tys. pacjentów korzysta z flozyn. – Z tego 36 tys. to pacjenci z przewlekłą niewydolnością nerek, 27 tys. – z cukrzycą i przewlekłą niewydolnością nerek; 17 tys. – z niewydolnością serca i przewlekłą niewydolnością nerek oraz 11 tys. z przewlekłą niewydolnością nerek, cukrzycą i niewydolnością serca.
Obecnie jesteśmy w trakcie negocjacji, by te leki wróciły na listę refundacyjną. W przypadku przewlekłej niewydolności nerek były też postulaty środowiska, by zmienić kryteria refundacyjne, by kwalifikować pacjentów wcześniej do leczenia. Liczymy, że uda się to zrobić – mówił wiceminister Miłkowski.
Zaznaczył też, że na najbliższej liście refundacyjnej można spodziewać się nowych terapii dla pacjentów z chorobami nerek. Podkreślił rolę lekarzy POZ we wczesnej diagnostyce chorób nerek i kompleksowej opieki nad pacjentem, a także zwrócił uwagę na to, że należy prowadzić rozmowy z diagnostami, jak przyspieszyć wczesną diagnostykę chorób rzadkich, w tym aHUS.