Nowotwory krwi, inaczej nowotwory hematologiczne, dotyczą układu krwiotwórczego i chłonnego. W przebiegu tych chorób dochodzi do nieprawidłowego rozrostu komórek krwi, co zakłóca ich normalne funkcje, takie jak produkcja czerwonych krwinek, białych krwinek i płytek krwi.
Wiele udało się osiągnąć
Jak podkreśla prof. dr hab. n. med. Tomasz Sacha, kierownik Katedry i Kliniki Hematologii Uniwersytetu Jagiellońskiego Collegium Medicum w Krakowie, przewodniczący Sekcji Przewlekłej Białaczki Szpikowej Polskiej Grupy Białaczkowej (PALG), osiągnięć w diagnostyce i leczeniu chorób hematoonkologicznych jest wiele. – Wspomnę o jednej z tych rzadkich, ale budzących duże zainteresowanie – o mielofibrozie. Jest to choroba szczególna, w której dochodzi do rozrostu włókien w szpiku kostnym. Wypychają one komórki krwiotwórcze, co powoduje przeniesienie procesu krwiotworzenia do śledziony i wątroby, prowadząc do ich powiększenia. W obrazie klinicznym obserwujemy najczęściej niedokrwistość i powiększenie śledziony, czasem małopłytkowość i niedobór krwinek białych – dodaje profesor.
Potrzeba znalezienia skutecznych terapii
Chorobą o najgorszym rokowaniu w grupie nowotworów mieloproliferacyjnych jest mielofibroza. Pacjenci mają obniżoną jakość życia, co potwierdzają badania kliniczne. Ze względu na upośledzenie układu odpornościowego często dotykają ich nawracające infekcje. Jedynym leczeniem dającym szansę (choć nie gwarancję) na trwałe wyleczenie jest allogeniczna transplantacja szpiku. Niestety, jej skuteczność w mielofibrozie jest niższa niż np. w ostrej białaczce. – Dzieje się tak, ponieważ w tej chorobie uszkodzone są dwa elementy: nie tylko układ krwiotwórczy, ale również tzw. podścielisko szpiku, które warunkuje możliwość przyjęcia się materiału przeszczepowego. Skutkiem tego rokowanie pacjentów po przeszczepieniu bywa gorsze niż w innych schorzeniach – tłumaczy prof. Tomasz Sacha. – W związku z tym naprawdę bardzo uważnie analizujemy każdy przypadek, zanim skierujemy pacjenta do tej procedury. Z tego też wynika intensywny rozwój leczenia farmakologicznego, ponieważ istnieje ogromna potrzeba znalezienia skutecznych leków, które pozwolą uniknąć transplantacji.
Przez minioną dekadę dokonał się imponujący rozwój medycyny. Również w Polsce dostęp do terapii jest dziś zdecydowanie lepszy niż jeszcze pięć lat temu. Coraz więcej nowych leków jest refundowanych, co kilka miesięcy pojawiają się nowe decyzje. – Oczywiście, są jeszcze obszary wymagające poprawy, np. w leczeniu szpiczaka lub zespołów mielodysplastycznych, ale generalnie sytuacja znacznie się poprawiła – mówi prof. Tomasz Sacha.
Transplantacja lub innowacyjne leki
Jedyną możliwością trwałego wyleczenia pacjentów z mielofibrozą jest allogeniczna transplantacja szpiku. – Decydujemy się na nią tylko u pacjentów z bardziej zaawansowaną chorobą. U chorych z korzystniejszym rokowaniem wyniki transplantacji są często gorsze niż efekty leczenia farmakologicznego – wskazuje prof. Tomasz Sacha. – U pacjentów starszych wiekiem lub z licznymi chorobami współistniejącymi farmakoterapia może znacznie przedłużyć i poprawić jakość życia, ale, niestety, nie daje trwałego wyleczenia.
W Polsce działa kilkanaście ośrodków, które prowadzą badania nad innowacyjnymi lekami na tę chorobę. – Np. my mamy obecnie cztery takie badania z udziałem nowych cząsteczek. Pacjenci mogą się zgłaszać do udziału w nich – dodaje profesor.
Czytaj też:
Pacjenci i lekarze o tym, co udało się w hematoonkologii. Są sukcesy i są wyzwaniaCzytaj też:
Niedokrwistość to poważny problem chorych na mielofibrozę