W analizie pośredniej z dziewięciu amerykańskich ośrodków ujęto 178 osób z wczesną postacią choroby Alzheimera: 57,6 proc. z MCI spowodowanym AD i 42,4 proc. z łagodną demencją. Średni wiek wynosił 74,2 roku, kobiety stanowiły 55,4 proc. Leczenie trwało przeciętnie 375 dni od rozpoczęcia, a chorzy otrzymali średnio 24,8 wlewów. W momencie raportowania terapię kontynuowało 87,4 proc.
Skuteczność kliniczna w praktyce
W całej kohorcie 83,6 proc. pacjentów pozostało w tym samym stadium klinicznym lub poprawiło się. W podgrupie, która w ciągu 18 miesięcy przyjęła ≥40 dawek, odsetek stabilizacji/poprawy był jeszcze wyższy – 86,7 proc. Dane sugerują, że utrzymanie terapii i ekspozycja zgodna z praktyką „treat-to-target” mogą przekładać się na korzystniejsze wyniki funkcjonalno-poznawcze.
Bezpieczeństwo: ARIA i zdarzenia niepożądane
ARIA (amyloid-related imaging abnormalities) odnotowano łącznie u 12,9 proc. chorych: ARIA-E u 7,9 proc. (większość bezobjawowa) oraz ARIA-H u 6,2 proc. (wszystkie bezobjawowe). Przerwanie leczenia z powodu ARIA dotyczyło 2,8 proc. pacjentów, a z innych przyczyn niepożądanych – 1,7 proc. Reakcje związane z infuzją wystąpiły u 2,2 proc osób. Nie zgłoszono ciężkich krwotoków ani zgonów w analizowanym okresie.
Genetyka a ryzyko ARIA i przebieg kliniczny
Wśród 166 pacjentów ze znanym statusem APOE ε4 homozygotami było 18,1 proc, heterozygotami 49,4 proc., a 32,5 proc. nie było nosicielami. Częstość ARIA wyniosła odpowiednio 20,0 proc., 9,8 proc. i 14,8 proc., przy czym większość zdarzeń pozostawała bezobjawowa. Leczenie przerywano częściej u homozygot (16,7 proc.) niż u heterozygot (2,4 proc.) i nienośników (5,6 proc.). Jednocześnie stabilizacja lub poprawa kliniczna dotyczyła 73,3 proc. homozygot, 88,0 proc. heterozygot i 85,2 proc. nienośników. Dane potwierdzają potrzebę indywidualizacji monitorowania bezpieczeństwa.
Biomarkery krwi w diagnostyce i kwalifikacji
U 27,5 proc. pacjentów wykorzystano biomarkery krwi (BBM) do wstępnej kwalifikacji, a u 6,1 proc. także do potwierdzenia rozpoznania. Ośrodki coraz częściej sięgały po fosforylowane formy tau, szczególnie p-tau217. Trend wskazuje na szybkie upowszechnianie BBM jako narzędzi triażowych, co może uprościć ścieżkę diagnostyczną przed PET/CSF.
Satysfakcja lekarzy, pacjentów i opiekunów
W ankietach lekarzy średnia ocena skuteczności i bezpieczeństwa (0–10) wyniosła 8,7, z wysokimi notami za funkcje poznawcze i codzienne funkcjonowanie (po 8,1) oraz jakość życia (8,0). Szacowana przez lekarzy satysfakcja pacjentów to 8,8, a opiekunów 8,2, co odzwierciedla postrzeganą wartość terapeutyczną lekanemabu w praktyce.
Co oznaczają te wyniki?
Zgodność z rejestracją: częstość i profil ARIA są porównywalne do obserwowanych w badaniach kontrolowanych, z przewagą zdarzeń bezobjawowych.
Utrzymanie stanu/odroczenie progresji: wysoki odsetek stabilizacji lub poprawy w realnych warunkach leczenia wspiera stosowanie lekanemabu u chorych z wczesnym AD.
Rola ekspozycji: większa liczba podań w 18 miesięcy wiązała się z lepszym wynikiem klinicznym, co podkreśla znaczenie ciągłości terapii i organizacji opieki.
Ważne ograniczenia RWE
To badanie ma charakter retrospektywny i pozbawione jest grupy kontrolnej; narażone jest na stronniczość doboru, niepełność/niespójność dokumentacji oraz czynniki zakłócające. Wnioski należy interpretować ostrożnie, jako uzupełniające wobec danych z badań randomizowanych.
Wstępne, dwuletnie dane z amerykańskiej praktyki klinicznej wspierają stosowanie lekanemabu u pacjentów z wczesnym AD, zwłaszcza przy konsekwentnym prowadzeniu terapii, jednocześnie potwierdzając konieczność ścisłego monitorowania ARIA. Ostateczny raport RWE zapowiedziano na I kwartał 2026 r.
Czytaj też:
Nowe nadzieje dla chorych na SMA. Wyższa dawka nusinersenu poprawia funkcje motoryczne