Po trwającej dwa tygodnie obserwacji 44-letnia pacjentka w dobrej formie została wypisana do domu.
Terapia CAR-T jest już stosowana w leczeniu nowotworów hematologicznych, głównie chłoniaków, ostrej białaczki limfoblastycznej, szpiczaka, trwają jednak badania także u pacjentów z nowotworami litymi, a także z chorobami autoimmunologicznymi. W październiku po raz pierwszy na świecie w Gliwicach podano terapię CAR-T pochodzącą z limfocytów T innego dawcy i zastosowano nie w nowotworze, tylko w ciężkiej chorobie autoimmunologicznej, jaką jest twardzina układowa. Terapię podano w badaniu klinicznym I fazy, sponsorowanym przez firmę Bristol-Myers Squibb
CAR-T: przełom już nie tylko w nowotworach
Klinika Transplantacji Szpiku i Onkohematologii Narodowego Instytutu Onkologii w Gliwicach była jednym z pierwszych w Polsce, które zaczęły podawać komórki CAR-T chorym na nowotwory hematologiczne. Do tej pory taką terapię zastosowano w Gliwicach już u 74 chorych. 44-letnia pacjentka jest pierwszą, której podano CAR-T w innym niż onkologiczne wskazaniu.
CAR-T cells to najbardziej zaawansowana technologicznie forma immunoterapii komórkowej, która polega na wykorzystaniu limfocytów T – najbardziej wyspecjalizowanego elementu naszej odporności do walki z nowotworem złośliwym. Limfocyty te pobiera się od pacjenta, a następnie wysyła do laboratorium, gdzie są poddawane inżynierii genetycznej, co oznacza, że zostaje im wszczepiony gen, dzięki któremu są w stanie rozpoznawać białka komórki nowotworowej – tłumaczy klasyczną procedurę pozyskiwania CAR-T cells prof. dr hab. n. med. Sebastian Giebel, kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii w gliwickim oddziale Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie – Państwowego Instytutu Badawczego.
Obecnie trwają intensywne prace nad zastosowaniem CAR-T cells w leczeniu chorych na nowotwory lite, a także u pacjentów z rozpoznanymi nienowotworowymi chorobami autoimmunologicznymi z obszaru reumatologii, neurologii czy hematologii.
– Pierwsze doświadczenia kliniczne wskazują na niezwykłą skuteczność tej formy terapii u chorych na tocznia rumieniowatego układowego, ale też na choroby mięśni zwane idiopatycznymi miopatiami zapalnymi czy u pacjentów z twardziną układową. Nawet u chorych przeleczonych wcześniej wieloma liniami terapii, którym nie można już nic zaproponować, pojedyncza infuzja komórek CAR-T jest w stanie doprowadzić do wyleczenia, a co najmniej do znacznej poprawy. Badania kliniczne w tym zakresie są w toku – mówi prof. Sebastian Giebel.
CAR-T cells nie od pacjenta, tylko od zdrowej osoby
Do tej pory w praktyce klinicznej wykorzystywano CAR-T cells pochodzenia autologicznego, czyli wyprodukowane w oparciu o komórki pobrane od pacjenta. Jest to jednak bardzo złożony proces, a biorąc pod uwagę stale zwiększającą się liczbę wskazań medycznych do zastosowania CAR-T cells, jest ryzyko, że może to przekroczyć możliwości nawet dużych ośrodków medycznych, które się w tej terapii specjalizują.
Rozwiązaniem mogłyby być allogeniczne komórki CAR-T pobrane od zdrowych ochotników. Wykorzystanie komórek CAR-T pochodzących od dawców może uprościć i przyspieszyć leczenie, zapewniając gotowe do użycia produkty, choć wymagają one dodatkowych modyfikacji genetycznych, aby zapobiec odrzuceniu przeszczepu przez układ odpornościowy i uszkodzeniu zdrowych tkanek. Takie podejście może sprostać rosnącemu zapotrzebowaniu i wyzwaniom logistycznym w terapii CAR-T – podkreśla prof. Sebastian Giebel.
W ramach badań klinicznych są prowadzone próby stosowania allogenicznych CAR-T w chorobach nowotworowych, a także badania komercyjne nad ich zastosowaniem w chorobach autoimmunologicznych. W jednym z takich badań uczestniczy Narodowy Instytut Onkologii w Gliwicach, testując allogeniczne CAR-T w formie gotowego produktu. 6 października, w ramach badania klinicznego fazy I sponsorowanego przez firmę Bristol-Myers Squibb, pierwsza i jak dotąd jedyna na świecie pacjentka z twardziną układową otrzymała taką eksperymentalną terapię.
Po trwającej dwa tygodnie obserwacji 44-letnia pacjentka w dobrej formie została wypisana do domu. Teraz musi zgłaszać się na regularne kontrole do Oddziału Reumatologii i Rehabilitacji Szpitala Specjalistycznego nr 1 w Bytomiu, który zakwalifikował ją do leczenia allogenicznymi komórkami CAR-T. Wspólnie z Narodowym Instytutem Onkologii w Gliwicach bytomski ośrodek realizuje badanie kliniczne I fazy mające na celu ustalenie optymalnego dawkowania gotowego do użycia produktu.
– Kryteria włączenia i wyłączenia do tej terapii są bardzo rygorystyczne. Może ona zostać zastosowana u pacjenta ze źle rokującą i szybko postępującą chorobą, nieodpowiadającą na standardowe metody leczenia – tłumaczy dr n. med. Aleksandra Zoń-Giebel, kierownik Oddziału Reumatologii i Rehabilitacji w bytomskim szpitalu, prywatnie żona prof. Sebastiana Giebla.
Reumatolodzy z bytomskiego ośrodka zakwalifikowali już do podania eksperymentalnych allogenicznych komórek CAR-T kolejną pacjentkę z rozpoznaną twardziną układową. Infuzję zaplanowano u niej jeszcze w tym miesiącu.
Czytaj też:
Medyczny przełom we Wrocławiu. Prof. Wróbel: Pokazaliśmy, że potrafimy