Specjaliści z Kliniki Pediatrii, Endokrynologii, Diabetologii z Oddziałami Kardiologii Uniwersytetu Medycznego w Białymstoku wspólnie z PolTREG S.A (spin-off Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego) rozpoczęli projekt PreTReg – badanie kliniczne II fazy. Projektem kieruje prof. Artur Bossowski.
Zatrzymać rozwój cukrzycy typu 1
Prowadzona w ramach badania klinicznego terapia skierowana jest do dzieci z dodatnimi przeciwciałami, ale jeszcze bez objawów klinicznych choroby – cukrzycy typu 1. Terapia polega na podaniu komórek T regulatorowych (Treg), które mają wyhamować reakcję autoimmunologiczną niszczącą komórki beta trzustki. Krew pacjenta jest pobierana, a komórki namnażane w specjalistycznym laboratorium w Gdańsku, po czym wracają jako gotowy preparat do podania.
Prof. Artur Bossowski podkreśla, że w Polsce mamy dramatyczny wzrost zapadalności na cukrzycę typu 1. Ważne jest jak najwcześniejsze wykrycie choroby, dlatego prowadzone są szerokie badania przesiewowe. Jeśli u dziecka stwierdzone zostanie ryzyko wystąpienia cukrzycy typu 1, dużo wcześniej można wprowadzić odpowiednią dietę, edukację i aktywny styl życia. Badana terapia to kolejny krok do przodu.
Dwóch małych pacjentów zakwalifikowanych do projektu już otrzymało pierwszy cykl terapii.
W badaniu udział weźmie 150 pacjentów w wieku 3-18 lat, którzy ze względu na uwarunkowania genetyczne są w grupie wysokiego ryzyka zachorowania na cukrzycę typu 1, jednak nie wystąpiły u nich objawy choroby. PolTREG ma szansę opracować i zarejestrować pierwszy na świecie lek zapobiegający wystąpieniu objawów cukrzycy typu 1. Potencjał terapii spółki dostrzega również FDA. Amerykański regulator uznał, że badanie to może zostać potraktowane jako badanie rejestracyjne, a pacjenci z Polski w stadium 1 choroby będą potencjalnie mogli zostać włączeni do analizy statystycznej badania w USA.
Rekrutacja pacjentów prowadzona jest już w trzech ośrodkach uniwersyteckich (Białystok, Gdańsk, Łódź). Docelowo rekrutacja ma być prowadzona także w 6 kolejnych szpitalach klinicznych, gdzie trwają jeszcze przygotowania (Katowice, Lublin, Opole, Rzeszów, Szczecin, Warszawa).
Lek z własnych komórek
O tym, jak działa terapia, opowiada prof. Piotr Trzonkowski – kierownik Zakładu Immunologii Klinicznej i Transplantologii Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego, współzałożyciel PolTREGU.
– Pacjent otrzymuje lek z własnych komórek. Komórki są fragmentem układu odpornościowego, który decyduje o tym, że nie rozwijamy chorób autoimmunologicznych. Cukrzyca jest chorobą autoimmunologiczną, gdzie tych komórek pacjentom brakuje. To, co my robimy, to pobieramy komórki T regulatorowe. W naszym laboratorium w warunkach sterylnych rozmnażamy je do bardzo, bardzo dużych ilości i te duże ilości komórek następnie przetaczamy z powrotem pacjentowi. U pacjentów w badaniu klinicznym, które rozpoczęliśmy w Uniwersytecie Medycznym w Białymstoku, spodziewamy się zatrzymania choroby. Sięgamy bardzo głęboko, to znaczy po pacjentów, którzy są jeszcze w okresie przedobjawowym – wyjaśnia prof. Trzonkowski.
– Pan profesor Bossowski od wielu lat prowadzi taki program scriningowy, gdzie wyszukuje tych pacjentów. Do tej pory można było tym pacjentom zaoferować po prostu opiekę, oczekując na to, że choroba się rozwinie. Dzisiaj, oczekujemy, że zatrzymamy ten proces i ci pacjenci po prostu nie rozwiną objawów klinicznych – dodaje.
– Ryzyko jest takie przy dwóch stwierdzonych przeciwciałach, że 70-80 proc. tych dzieci w przeciągu 10 lat zachoruje na cukrzycę typu 1. To jest takie wyłapywanie i wczesna interwencja. My prowadzimy takie badania scriningowe na Podlasiu już od 28 miesięcy, gdzie przebadaliśmy już w tej chwili prawie 6000 dzieci, uzyskując takie ryzyko zachorowania na poziomie 1,1 proc. – mówi prof. Bossowski, kierownik Kliniki Pediatrii, Endokrynologii, Diabetologii z Oddziałami Kardiologii Uniwersytetu Medycznego w Białymstoku.
W projekcie biorą udział cztery grupy pacjentów w pierwszej fazie choroby, mających dodatnie przeciwciała, ale jeszcze prawidłową wartość glikemii. Pierwsza grupa otrzymywać będzie tylko komórki Treg, druga – komórki Treg z Rytuksymabem, trzecia tylko Rytuksymab, a czwarta otrzymywać będzie placebo. Badanie zaplanowano na siedem lat.
– Wyniki długookresowych badań w projekcie dotyczącym cukrzycy objawowej potwierdzają skuteczność i bezpieczeństwo terapii opracowanej przez PolTREG. Współczesna medycyna na świecie coraz mocniej koncentruje się na terapiach stosowanych jeszcze przed pojawieniem się pierwszych objawów choroby. Nasza terapia doskonale wpisuje się w to podejście. Dzięki jej zastosowaniu na najwcześniejszym etapie rozwoju choroby spodziewamy się bardzo obiecujących rezultatów – być może nawet zahamowania jej rozwoju jeszcze przed wystąpieniem objawów klinicznych. W przypadku pomyślnego zakończenia badania, czyli potwierdzenia skuteczności terapii, mamy szansę opracować i zarejestrować pierwszy na świecie lek zapobiegający wystąpieniu objawów cukrzycy typu 1. Oceniamy, że terapia ta ma wysoki potencjał zarówno rynkowy, jak i partneringowy – wyjaśnia prof. Trzonkowski.
Na przeprowadzenie badania klinicznego fazy II w projekcie PreTreg Spółka otrzymała dotację z Agencji Badań Medycznych (ABM).
Czytaj też:
Kultowa lalka z pompą insulinową. Barbie choruje na cukrzycę typu 1Czytaj też:
Przełom na miarę odkrycia insuliny. Prof. Myśliwiec: To zmienia definicję cukrzycy